Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12 mai 2026 mis à jour par: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
      • Acquaviva delle Fonti, Italie, 70021
        • Recrutement
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Contact:
      • Ancona, Italie, 60126
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
        • Contact:
      • Bari, Italie, 70124
        • Recrutement
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Contact:
      • Bergamo, Italie, 24127
        • Recrutement
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Contact:
      • Bologna, Italie, 40139
        • Recrutement
        • Ospedale Bellaria
        • Contact:
      • Catanzaro, Italie, 88100
        • Recrutement
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Contact:
      • Florence, Italie, 50134
        • Recrutement
        • A.O.U. Careggi
        • Contact:
      • Genova, Italie, 16132
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contact:
      • Messina, Italie, 98124
        • Recrutement
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Contact:
      • Milan, Italie, 20132
        • Recrutement
        • Ospedale San Raffaele
        • Contact:
      • Milan, Italie, 20133
        • Recrutement
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
      • Milan, Italie, 20162
        • Recrutement
        • ASST GOM Niguarda
        • Contact:
      • Milan, Italie, 20122
        • Recrutement
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contact:
      • Monserrato, Italie, 09042
        • Recrutement
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Contact:
      • Naples, Italie, 80131
        • Recrutement
        • AORN A. Cardarelli
        • Contact:
      • Naples, Italie, 80138
        • Recrutement
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Contact:
      • Orbassano, Italie, 10043
        • Recrutement
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Contact:
      • Padova, Italie, 35128
        • Recrutement
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Contact:
      • Pavia, Italie, 27100
        • Recrutement
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Contact:
      • Perugia, Italie, 06132
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Contact:
      • Pisa, Italie, 56124
        • Recrutement
        • A.O.U. Pisana
        • Contact:
      • Rimini, Italie, 47923
        • Recrutement
        • Ospedale Degli Infermi
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00189
        • Recrutement
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00133
        • Recrutement
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Contact:
      • Salerno, Italie, 84131
        • Recrutement
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Contact:
      • San Giovanni Rotondo, Italie, 71013
        • Recrutement
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Contact:
      • Sassari, Italie, 07100
      • Treviso, Italie, 31100
        • Recrutement
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Contact:
      • Verona, Italie, 37134
        • Recrutement
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

La description

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changes in MG-ADL scores from baseline
Délai: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Délai: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changes in QMG scores over time
Délai: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Délai: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Délai: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Délai: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Délai: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Délai: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Délai: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Délai: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Délai: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Délai: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Première publication (Réel)

19 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner