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A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12 maggio 2026 aggiornato da: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Acquaviva delle Fonti, Italia, 70021
        • Reclutamento
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Contatto:
      • Ancona, Italia, 60126
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • Contatto:
      • Bari, Italia, 70124
        • Reclutamento
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Contatto:
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Reclutamento
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Contatto:
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamento
        • Ospedale Bellaria
        • Contatto:
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Reclutamento
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Contatto:
      • Florence, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • A.O.U. Careggi
        • Contatto:
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contatto:
      • Messina, Italia, 98124
        • Reclutamento
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Contatto:
      • Milan, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • Ospedale San Raffaele
        • Contatto:
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • ASST GOM Niguarda
        • Contatto:
      • Milan, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contatto:
      • Monserrato, Italia, 09042
        • Reclutamento
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Contatto:
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • AORN A. Cardarelli
        • Contatto:
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamento
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Contatto:
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Reclutamento
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Contatto:
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedale Università Padova
        • Contatto:
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Contatto:
      • Perugia, Italia, 06132
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Contatto:
      • Pisa, Italia, 56124
        • Reclutamento
        • A.O.U. Pisana
        • Contatto:
      • Rimini, Italia, 47923
        • Reclutamento
        • Ospedale degli Infermi
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 00189
        • Reclutamento
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 00133
        • Reclutamento
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Contatto:
      • Salerno, Italia, 84131
        • Reclutamento
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Contatto:
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Reclutamento
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Contatto:
      • Sassari, Italia, 07100
      • Treviso, Italia, 31100
        • Reclutamento
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Contatto:
      • Verona, Italia, 37134
        • Reclutamento
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Changes in MG-ADL scores from baseline
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Lasso di tempo: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Changes in QMG scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Lasso di tempo: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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