Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12 мая 2026 г. обновлено: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Италия
      • Acquaviva delle Fonti, Италия, 70021
        • Рекрутинг
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Контакт:
          • Antonella Petruzzellis, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Ancona, Италия, 60126
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
        • Контакт:
          • Francesca Lupidi, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Bari, Италия, 70124
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Контакт:
          • Giammarco Milella, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Bergamo, Италия, 24127
        • Рекрутинг
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Контакт:
      • Bologna, Италия, 40139
        • Рекрутинг
        • Ospedale Bellaria
        • Контакт:
          • Maria Pia Giannoccaro, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Catanzaro, Италия, 88100
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Контакт:
          • Michele Trimboli, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Florence, Италия, 50134
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Careggi
        • Контакт:
          • Valentina Damato, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Genova, Италия, 16132
        • Рекрутинг
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Контакт:
      • Messina, Италия, 98124
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Контакт:
          • Carmelo Rodolico, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Milan, Италия, 20132
        • Рекрутинг
        • Ospedale San Raffaele
        • Контакт:
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Контакт:
      • Milan, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • ASST GOM Niguarda
        • Контакт:
          • Francesca Lanzani, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Milan, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Контакт:
      • Monserrato, Италия, 09042
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Контакт:
      • Naples, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • AORN A. Cardarelli
        • Контакт:
          • Francesco Habetswallner, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Naples, Италия, 80138
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Контакт:
      • Orbassano, Италия, 10043
        • Рекрутинг
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Контакт:
          • Marinella Clerico, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Padova, Италия, 35128
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Контакт:
      • Pavia, Италия, 27100
        • Рекрутинг
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Контакт:
      • Perugia, Италия, 06132
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Контакт:
      • Pisa, Италия, 56124
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Pisana
        • Контакт:
          • Michelangelo Maestri Tassoni, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Rimini, Италия, 47923
        • Рекрутинг
        • Ospedale Degli Infermi
        • Контакт:
          • Claudio Callegarini, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 00189
        • Рекрутинг
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 00133
        • Рекрутинг
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Контакт:
      • Salerno, Италия, 84131
        • Рекрутинг
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Контакт:
          • Claudia Vinciguerra, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
        • Рекрутинг
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Контакт:
          • Paolo Emilio Alboini, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Sassari, Италия, 07100
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Sassari
        • Контакт:
      • Treviso, Италия, 31100
        • Рекрутинг
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Контакт:
          • Domenico Marco Bonifati, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Verona, Италия, 37134
        • Рекрутинг
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Контакт:
          • Gaetano Nicola Vattemi, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Описание

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Changes in MG-ADL scores from baseline
Временное ограничение: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Временное ограничение: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Changes in QMG scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Временное ограничение: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 февраля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться