Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12. května 2026 aktualizováno: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Acquaviva delle Fonti, Itálie, 70021
        • Nábor
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Kontakt:
      • Ancona, Itálie, 60126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • Kontakt:
      • Bari, Itálie, 70124
        • Nábor
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Kontakt:
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Nábor
        • Asst Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Nábor
        • Ospedale Bellaria
        • Kontakt:
      • Catanzaro, Itálie, 88100
        • Nábor
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Kontakt:
      • Florence, Itálie, 50134
      • Genova, Itálie, 16132
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Kontakt:
      • Messina, Itálie, 98124
        • Nábor
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Kontakt:
      • Milan, Itálie, 20132
      • Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
      • Milan, Itálie, 20162
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
      • Monserrato, Itálie, 09042
        • Nábor
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Kontakt:
      • Naples, Itálie, 80131
        • Nábor
        • AORN A. Cardarelli
        • Kontakt:
      • Naples, Itálie, 80138
        • Nábor
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Kontakt:
      • Orbassano, Itálie, 10043
        • Nábor
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Kontakt:
      • Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Kontakt:
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Kontakt:
      • Perugia, Itálie, 06132
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Kontakt:
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Nábor
        • A.O.U. Pisana
        • Kontakt:
      • Rimini, Itálie, 47923
        • Nábor
        • Ospedale degli Infermi
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 00189
      • Roma, Itálie, 00133
        • Nábor
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Kontakt:
      • Salerno, Itálie, 84131
        • Nábor
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Kontakt:
      • San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
        • Nábor
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Kontakt:
      • Sassari, Itálie, 07100
      • Treviso, Itálie, 31100
        • Nábor
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Kontakt:
      • Verona, Itálie, 37134
        • Nábor
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Popis

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Changes in MG-ADL scores from baseline
Časové okno: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Časové okno: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Changes in QMG scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Časové okno: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Časové okno: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Časové okno: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. května 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na gMG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit