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A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12 de mayo de 2026 actualizado por: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Acquaviva delle Fonti, Italia, 70021
        • Reclutamiento
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Contacto:
      • Ancona, Italia, 60126
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • Contacto:
      • Bari, Italia, 70124
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Contacto:
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Reclutamiento
        • Asst Papa Giovanni XXIII
        • Contacto:
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamiento
        • Ospedale Bellaria
        • Contacto:
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Contacto:
      • Florence, Italia, 50134
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Careggi
        • Contacto:
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamiento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contacto:
      • Messina, Italia, 98124
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Contacto:
      • Milan, Italia, 20132
        • Reclutamiento
        • Ospedale San Raffaele
        • Contacto:
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contacto:
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamiento
        • ASST GOM Niguarda
        • Contacto:
      • Milan, Italia, 20122
        • Reclutamiento
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contacto:
      • Monserrato, Italia, 09042
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Contacto:
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • AORN A. Cardarelli
        • Contacto:
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Contacto:
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Reclutamiento
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Contacto:
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Contacto:
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamiento
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Contacto:
      • Perugia, Italia, 06132
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Contacto:
      • Pisa, Italia, 56124
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Pisana
        • Contacto:
      • Rimini, Italia, 47923
        • Reclutamiento
        • Ospedale degli Infermi
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00189
        • Reclutamiento
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00133
        • Reclutamiento
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Contacto:
      • Salerno, Italia, 84131
        • Reclutamiento
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Contacto:
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Reclutamiento
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Contacto:
      • Sassari, Italia, 07100
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Sassari
        • Contacto:
      • Treviso, Italia, 31100
        • Reclutamiento
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Contacto:
      • Verona, Italia, 37134
        • Reclutamiento
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Descripción

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Changes in MG-ADL scores from baseline
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Periodo de tiempo: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Changes in QMG scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Periodo de tiempo: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

19 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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