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A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12. Mai 2026 aktualisiert von: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Acquaviva delle Fonti, Italien, 70021
        • Rekrutierung
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Kontakt:
      • Ancona, Italien, 60126
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • Kontakt:
      • Bari, Italien, 70124
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Kontakt:
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Rekrutierung
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Kontakt:
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekrutierung
        • Ospedale Bellaria
        • Kontakt:
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Kontakt:
      • Florence, Italien, 50134
      • Genova, Italien, 16132
        • Rekrutierung
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Kontakt:
      • Messina, Italien, 98124
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20132
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekrutierung
        • ASST GOM Niguarda
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
      • Monserrato, Italien, 09042
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Kontakt:
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • AORN A. Cardarelli
        • Kontakt:
      • Naples, Italien, 80138
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Kontakt:
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Rekrutierung
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Kontakt:
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedale Università Padova
        • Kontakt:
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrutierung
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Kontakt:
      • Perugia, Italien, 06132
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Kontakt:
      • Pisa, Italien, 56124
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Pisana
        • Kontakt:
      • Rimini, Italien, 47923
        • Rekrutierung
        • Ospedale degli Infermi
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00189
      • Roma, Italien, 00133
        • Rekrutierung
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Kontakt:
      • Salerno, Italien, 84131
        • Rekrutierung
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Kontakt:
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Rekrutierung
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Kontakt:
      • Sassari, Italien, 07100
      • Treviso, Italien, 31100
        • Rekrutierung
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Kontakt:
      • Verona, Italien, 37134
        • Rekrutierung
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Changes in MG-ADL scores from baseline
Zeitfenster: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Zeitfenster: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Changes in QMG scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Zeitfenster: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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