Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

2026. május 12. frissítette: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

100

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Acquaviva delle Fonti, Olaszország, 70021
        • Toborzás
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Kapcsolatba lépni:
      • Ancona, Olaszország, 60126
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bari, Olaszország, 70124
        • Toborzás
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bergamo, Olaszország, 24127
        • Toborzás
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bologna, Olaszország, 40139
        • Toborzás
        • Ospedale Bellaria
        • Kapcsolatba lépni:
      • Catanzaro, Olaszország, 88100
        • Toborzás
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Kapcsolatba lépni:
      • Florence, Olaszország, 50134
        • Toborzás
        • A.O.U. Careggi
        • Kapcsolatba lépni:
      • Genova, Olaszország, 16132
        • Toborzás
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Kapcsolatba lépni:
      • Messina, Olaszország, 98124
        • Toborzás
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milan, Olaszország, 20132
        • Toborzás
        • Ospedale San Raffaele
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Toborzás
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milan, Olaszország, 20162
        • Toborzás
        • ASST GOM Niguarda
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Toborzás
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kapcsolatba lépni:
      • Monserrato, Olaszország, 09042
        • Toborzás
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Kapcsolatba lépni:
      • Naples, Olaszország, 80131
        • Toborzás
        • AORN A. Cardarelli
        • Kapcsolatba lépni:
      • Naples, Olaszország, 80138
        • Toborzás
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Kapcsolatba lépni:
      • Orbassano, Olaszország, 10043
        • Toborzás
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Kapcsolatba lépni:
      • Padova, Olaszország, 35128
        • Toborzás
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Toborzás
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Kapcsolatba lépni:
      • Perugia, Olaszország, 06132
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pisa, Olaszország, 56124
        • Toborzás
        • A.O.U. Pisana
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rimini, Olaszország, 47923
        • Toborzás
        • Ospedale Degli Infermi
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Toborzás
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország, 00189
        • Toborzás
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország, 00133
        • Toborzás
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Kapcsolatba lépni:
      • Salerno, Olaszország, 84131
        • Toborzás
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Kapcsolatba lépni:
      • San Giovanni Rotondo, Olaszország, 71013
        • Toborzás
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sassari, Olaszország, 07100
      • Treviso, Olaszország, 31100
        • Toborzás
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Kapcsolatba lépni:
      • Verona, Olaszország, 37134
        • Toborzás
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Leírás

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Changes in MG-ADL scores from baseline
Időkeret: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Időkeret: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Changes in QMG scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Időkeret: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Időkeret: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Időkeret: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

argenx

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. február 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 12.

Első közzététel (Tényleges)

2026. május 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel