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A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

2026년 5월 12일 업데이트: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 이탈리아
      • Acquaviva delle Fonti, 이탈리아, 70021
        • 모병
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • 연락하다:
      • Ancona, 이탈리아, 60126
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • 연락하다:
      • Bari, 이탈리아, 70124
        • 모병
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • 연락하다:
      • Bergamo, 이탈리아, 24127
        • 모병
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • 연락하다:
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • 모병
        • Ospedale Bellaria
        • 연락하다:
      • Catanzaro, 이탈리아, 88100
        • 모병
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • 연락하다:
      • Florence, 이탈리아, 50134
      • Genova, 이탈리아, 16132
        • 모병
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • 연락하다:
      • Messina, 이탈리아, 98124
        • 모병
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • 연락하다:
      • Milan, 이탈리아, 20132
        • 모병
        • Ospedale San Raffaele
        • 연락하다:
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 모병
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 연락하다:
      • Milan, 이탈리아, 20162
        • 모병
        • ASST GOM Niguarda
        • 연락하다:
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • 모병
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 연락하다:
      • Monserrato, 이탈리아, 09042
        • 모병
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • 연락하다:
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • AORN A. Cardarelli
        • 연락하다:
      • Naples, 이탈리아, 80138
        • 모병
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • 연락하다:
      • Orbassano, 이탈리아, 10043
        • 모병
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • 연락하다:
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • 모병
        • Azienda Ospedale Università Padova
        • 연락하다:
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • 모병
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • 연락하다:
      • Perugia, 이탈리아, 06132
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • 연락하다:
      • Pisa, 이탈리아, 56124
        • 모병
        • A.O.U. Pisana
        • 연락하다:
      • Rimini, 이탈리아, 47923
        • 모병
        • Ospedale degli Infermi
        • 연락하다:
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • 모병
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • 연락하다:
      • Roma, 이탈리아, 00189
      • Roma, 이탈리아, 00133
        • 모병
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • 연락하다:
      • Salerno, 이탈리아, 84131
        • 모병
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • 연락하다:
      • San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
        • 모병
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • 연락하다:
      • Sassari, 이탈리아, 07100
      • Treviso, 이탈리아, 31100
        • 모병
        • Ospedale Ca' Foncello
        • 연락하다:
      • Verona, 이탈리아, 37134
        • 모병
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

설명

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Changes in MG-ADL scores from baseline
기간: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
기간: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Changes in QMG scores over time
기간: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
기간: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
기간: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
기간: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
기간: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
기간: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
기간: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
기간: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
기간: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
기간: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 2월 25일

기본 완료 (추정된)

2027년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 5월 12일

처음 게시됨 (실제)

2026년 5월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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