Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12 mei 2026 bijgewerkt door: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Italië
      • Acquaviva delle Fonti, Italië, 70021
        • Werving
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Contact:
      • Ancona, Italië, 60126
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
        • Contact:
      • Bari, Italië, 70124
        • Werving
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Contact:
      • Bergamo, Italië, 24127
      • Bologna, Italië, 40139
        • Werving
        • Ospedale Bellaria
        • Contact:
      • Catanzaro, Italië, 88100
        • Werving
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Contact:
      • Florence, Italië, 50134
      • Genova, Italië, 16132
        • Werving
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contact:
      • Messina, Italië, 98124
        • Werving
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Contact:
      • Milan, Italië, 20132
      • Milan, Italië, 20133
        • Werving
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
      • Milan, Italië, 20162
      • Milan, Italië, 20122
        • Werving
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contact:
      • Monserrato, Italië, 09042
        • Werving
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Contact:
      • Naples, Italië, 80131
        • Werving
        • AORN A. Cardarelli
        • Contact:
      • Naples, Italië, 80138
        • Werving
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Contact:
      • Orbassano, Italië, 10043
        • Werving
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Contact:
      • Padova, Italië, 35128
        • Werving
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Contact:
      • Pavia, Italië, 27100
        • Werving
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Contact:
      • Perugia, Italië, 06132
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Contact:
      • Pisa, Italië, 56124
        • Werving
        • A.O.U. Pisana
        • Contact:
      • Rimini, Italië, 47923
        • Werving
        • Ospedale Degli Infermi
        • Contact:
      • Roma, Italië, 00168
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:
      • Roma, Italië, 00189
      • Roma, Italië, 00133
        • Werving
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
        • Contact:
      • Salerno, Italië, 84131
        • Werving
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Contact:
      • San Giovanni Rotondo, Italië, 71013
        • Werving
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Contact:
      • Sassari, Italië, 07100
      • Treviso, Italië, 31100
        • Werving
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Contact:
      • Verona, Italië, 37134
        • Werving
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Changes in MG-ADL scores from baseline
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Tijdsspanne: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Changes in QMG scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Tijdsspanne: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren