Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Acquaviva delle Fonti, Italia, 70021
        • Rekrytointi
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Ottaa yhteyttä:
      • Ancona, Italia, 60126
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bari, Italia, 70124
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Rekrytointi
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bologna, Italia, 40139
        • Rekrytointi
        • Ospedale Bellaria
        • Ottaa yhteyttä:
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Ottaa yhteyttä:
      • Florence, Italia, 50134
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Careggi
        • Ottaa yhteyttä:
      • Genova, Italia, 16132
        • Rekrytointi
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Ottaa yhteyttä:
      • Messina, Italia, 98124
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20132
        • Rekrytointi
        • Ospedale San Raffaele
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekrytointi
        • ASST GOM Niguarda
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20122
        • Rekrytointi
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Ottaa yhteyttä:
      • Monserrato, Italia, 09042
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Ottaa yhteyttä:
      • Naples, Italia, 80131
        • Rekrytointi
        • AORN A. Cardarelli
        • Ottaa yhteyttä:
      • Naples, Italia, 80138
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Rekrytointi
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Ottaa yhteyttä:
      • Padova, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedale Università Padova
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Ottaa yhteyttä:
      • Perugia, Italia, 06132
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pisa, Italia, 56124
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Pisana
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rimini, Italia, 47923
        • Rekrytointi
        • Ospedale Degli Infermi
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00189
        • Rekrytointi
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00133
        • Rekrytointi
        • Fondazione Ptv Policlinico Tor Vergata
        • Ottaa yhteyttä:
      • Salerno, Italia, 84131
        • Rekrytointi
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Rekrytointi
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sassari, Italia, 07100
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Sassari
        • Ottaa yhteyttä:
      • Treviso, Italia, 31100
        • Rekrytointi
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Ottaa yhteyttä:
      • Verona, Italia, 37134
        • Rekrytointi
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Changes in MG-ADL scores from baseline
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Aikaikkuna: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Changes in QMG scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Aikaikkuna: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset gMG

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa