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A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

2026年5月12日 更新者：argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イタリア
      • Acquaviva delle Fonti、イタリア、70021
        • 募集
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • コンタクト：
      • Ancona、イタリア、60126
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • コンタクト：
      • Bari、イタリア、70124
        • 募集
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • コンタクト：
      • Bergamo、イタリア、24127
        • 募集
        • Asst Papa Giovanni XXIII
        • コンタクト：
      • Bologna、イタリア、40139
        • 募集
        • Ospedale Bellaria
        • コンタクト：
      • Catanzaro、イタリア、88100
        • 募集
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • コンタクト：
      • Florence、イタリア、50134
        • 募集
        • A.O.U. Careggi
        • コンタクト：
      • Genova、イタリア、16132
        • 募集
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • コンタクト：
      • Messina、イタリア、98124
        • 募集
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア、20132
        • 募集
        • Ospedale San Raffaele
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア、20133
        • 募集
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア、20162
        • 募集
        • ASST GOM Niguarda
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア、20122
        • 募集
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • コンタクト：
      • Monserrato、イタリア、09042
        • 募集
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • コンタクト：
      • Naples、イタリア、80131
        • 募集
        • AORN A. Cardarelli
        • コンタクト：
      • Naples、イタリア、80138
        • 募集
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • コンタクト：
      • Orbassano、イタリア、10043
        • 募集
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • コンタクト：
      • Padova、イタリア、35128
        • 募集
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • コンタクト：
      • Pavia、イタリア、27100
        • 募集
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • コンタクト：
      • Perugia、イタリア、06132
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • コンタクト：
      • Pisa、イタリア、56124
        • 募集
        • A.O.U. Pisana
        • コンタクト：
      • Rimini、イタリア、47923
        • 募集
        • Ospedale degli Infermi
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア、00168
        • 募集
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア、00189
        • 募集
        • Ospedale Sant'Andrea
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア、00133
        • 募集
        • Fondazione Ptv Policlinico Tor Vergata
        • コンタクト：
      • Salerno、イタリア、84131
        • 募集
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • コンタクト：
      • San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
        • 募集
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • コンタクト：
      • Sassari、イタリア、07100
      • Treviso、イタリア、31100
        • 募集
        • Ospedale Ca' Foncello
        • コンタクト：
      • Verona、イタリア、37134
        • 募集
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

説明

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Changes in MG-ADL scores from baseline
時間枠：Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
時間枠：Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Changes in QMG scores over time
時間枠：Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
時間枠：Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
時間枠：Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
時間枠：Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
時間枠：Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
時間枠：Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
時間枠：Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
時間枠：Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
時間枠：Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
時間枠：Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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argenx

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年2月25日

一次修了 (推定)

2027年11月1日

研究の完了 (推定)

2028年7月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月12日

最初の投稿 (実際)

2026年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月12日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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