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A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy (POEMA)

12 de maio de 2026 atualizado por: argenx

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences.

The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

The total study duration will be up to 23 months

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Itália
      • Acquaviva delle Fonti, Itália, 70021
        • Recrutamento
        • Ospedale Generale Regionale F. Miulli
        • Contato:
      • Ancona, Itália, 60126
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
        • Contato:
      • Bari, Itália, 70124
        • Recrutamento
        • A.O.U. Consorziale Policlinico
        • Contato:
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Recrutamento
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Contato:
      • Bologna, Itália, 40139
        • Recrutamento
        • Ospedale Bellaria
        • Contato:
      • Catanzaro, Itália, 88100
        • Recrutamento
        • A.O.U. Renato Dulbecco
        • Contato:
      • Florence, Itália, 50134
        • Recrutamento
        • A.O.U. Careggi
        • Contato:
      • Genova, Itália, 16132
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contato:
      • Messina, Itália, 98124
        • Recrutamento
        • A.O.U. Policlinico G. Martino
        • Contato:
      • Milan, Itália, 20132
        • Recrutamento
        • Ospedale San Raffaele
        • Contato:
      • Milan, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contato:
      • Milan, Itália, 20162
        • Recrutamento
        • ASST GOM Niguarda
        • Contato:
      • Milan, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contato:
      • Monserrato, Itália, 09042
        • Recrutamento
        • A.O.U. Policlinico Universitario
        • Contato:
      • Naples, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • AORN A. Cardarelli
        • Contato:
      • Naples, Itália, 80138
        • Recrutamento
        • A.O.U. Università della Campania L. Vanvitelli
        • Contato:
      • Orbassano, Itália, 10043
        • Recrutamento
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
        • Contato:
      • Padova, Itália, 35128
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedale Universita Padova
        • Contato:
      • Pavia, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • IRCCS Fondazione Mondino
        • Contato:
      • Perugia, Itália, 06132
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Perugia
        • Contato:
      • Pisa, Itália, 56124
        • Recrutamento
        • A.O.U. Pisana
        • Contato:
      • Rimini, Itália, 47923
        • Recrutamento
        • Ospedale degli Infermi
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00189
        • Recrutamento
        • Ospedale Sant'Andrea
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00133
        • Recrutamento
        • Fondazione Ptv Policlinico Tor Vergata
        • Contato:
      • Salerno, Itália, 84131
        • Recrutamento
        • A.O.U. San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
        • Contato:
      • San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
        • Recrutamento
        • IRCCS Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
        • Contato:
      • Sassari, Itália, 07100
      • Treviso, Itália, 31100
        • Recrutamento
        • Ospedale Ca' Foncello
        • Contato:
      • Verona, Itália, 37134
        • Recrutamento
        • AOUI Verona - Policlinico G.B. Rossi
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care.

Descrição

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Exclusion Criteria:

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Changes in MG-ADL scores from baseline
Prazo: Up to 12 months
The Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) scale is an 8-item patient-reported scale that measures MG symptoms and functional status across 4 domains. The total score ranges from 0 to 24, with higher scores indicating greater disability.
Up to 12 months
Percentage of patients achieving MSE
Prazo: Up to 12 months
Minimal Symptom Expression (MSE) is defined as an MG-ADL score ≤ 1
Up to 12 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Changes in QMG scores over time
Prazo: Up to 12 months
The quantitative myasthenia gravis (QMG) score is a commonly used scale for evaluating muscle weakness associated with myasthenia gravis. It consists in a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity.
Up to 12 months
Changes in MG-QoL-15r scores over time
Prazo: Up to 12 months
Up to 12 months
Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time
Prazo: Up to 12 months
The PROMIS Fatigue Short Form 4a is a four-item questionnaire used to assess the experience of fatigue over the past seven days. The items are designed to capture different aspects of fatigue, including the impact of fatigue on physical and mental activities. The raw score can range from 4 to 20, with higher scores indicating more severe fatigue.
Up to 12 months
Changes in FSS over time
Prazo: Up to 12 months
The Fatigue Severity Scale (FSS) is a self-administered questionnaire with 9 items (questions) investigating the severity of fatigue in different situations during the past week. The final score ranges from 1 to 7.
Up to 12 months
Changes in HADS-Anxiety scores over time
Prazo: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in HADS-Depression scores over time
Prazo: Up to 12 months
The Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is a widely used screening tool that helps to identify possible or probable instances of anxiety and depression among patients in non-psychiatric hospital settings. It consists of 14 items, with 7 items related to anxiety (HADS-A) and 7 related to depression (HADS-D), collecting how the patient was feeling in the previous week. The score for each subscale ranges from 0 to 21.
Up to 12 months
Changes in PSQI scores over time
Prazo: Up to 12 months
The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) is a self-rated questionnaire which assesses sleep quality and disturbances over a 1-month time interval. Nineteen individual items generate seven "component" scores: subjective sleep quality, sleep latency, sleep duration, habitual sleep efficiency, sleep disturbances, use of sleeping medication, and daytime dysfunction. The sum of scores for these seven components yields one global score, ranging from 0 to 21, with higher scores indicating worse sleep quality.
Up to 12 months
TANDEM - patient version scores over time
Prazo: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - patient version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess patient satisfaction with efgartigimod alfa treatment and symptom control in MG. It includes 8 items on therapeutic alignment, treatment experience, and symptom management.
Up to 12 months
TANDEM - clinician version scores over time
Prazo: Up to 12 months
The Treatment Assessment in Dual Evaluation Model (TANDEM) - clinician version is a non-validated, exploratory PRO designed to assess clinician satisfaction with the management of efgartigimod alfa treatment and symptom control in patients with MG. It includes 8 items on therapeutic personalization, treatment effectiveness, and symptom stability.
Up to 12 months
CBI scores over time
Prazo: Up to 12 months
The Caregiver Burden Inventory (CBI) is a 24-item questionnaire designed to assess the following different aspects of caregiver burden. Scores range from 0 to 96, with higher scores indicating greater feelings of burden.
Up to 12 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

19 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-NIS-2411-ITA

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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