Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Modeling the Early Stages of Autoimmunity Through the Study of Immunological Thrombocytopenic Purpura and Juvenile Lupus (PRELUDE)

2026. július 15. frissítette: University Hospital, Bordeaux

Modeling the Early Stages of Autoimmunity Through the Study of Immunological Thrombocytopenic Purpura and Juvenile Lupus PRELUDE

Immunologic thrombocytopenic purpura (ITP) in children is a pre-lupus condition if associated with the presence of anti-nuclear antibodies (ANA), providing a unique model for understanding the natural history of autoimmunity, particularly that of systemic lupus erythematosus (SLE). The investigators will describe the shared and/or unique immunological pathways involved at diagnosis in 70 children with ITP and in 20 children with SLE, and compare them between ITP-ANA- (more often transient), ITP-ANA+ (pre-lupus condition, more often persistent) and SLE

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Még nincs toborzás

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

The development of an autoimmune disease (AID) requires several years. In systemic lupus erythematosus (SLE), anti-nuclear antibodies (ANA) appear several years before the onset of the disease. However, it is difficult to identify the early mechanisms of autoimmunity in humans as most patients' samples are obtained at the time of diagnosis.

The investigators hypothesize that immune thrombocytopenic purpura (ITP) in children provides a unique model for understanding the initial mechanisms leading to autoimmunity. Children with ITP have common immune system dysfunctions leading to the production of anti-platelet antibodies. However, despite this supposedly common dysfunction, the course and degree of loss of tolerance of the immune system are very heterogeneous: the disease is transient in 75 to 80% of cases, and 15 to 20% of children with ITP have ANA and their course is usually persistent or chronic. This subgroup of children with hematological AID, ITP ANA+ meets the criteria for a broader form of AID: pre-lupus. The investigators have recently shown that 16% of these children with pre-lupus / ITP-ANA+ progressed to complete SLE within a median of 3.8 years. Why do some children have transient or persistent ITP? limited or systemic ITP? The investigators aim to describe the shared and/or unique immunological pathways involved at diagnosis in children with ITP ANA- (transient or persistent), with ITP ANA+ (pre-lupus condition, transient or persistent), and in patients with SLE (persistent by definition) In this exploratory, prospective, bi-centric cohort study, the investigators will include 70 children with ITP and 20 children with SLE newly diagnosed, over 36 months with a 3-month follow-up for children with ITP-ANA- and SLE and a 48-month follow-up for children with ITP-ANA+. ANA positivity will be defined by a titer ≥ 1/160. Blood samples will be collected at inclusion and at 3 months (bio-collection), and further each 6 months for children with ITP-ANA+. ITP status will be defined at 3 months: transient or persistent. The investigators will analyze the signaling pathways (B and T lymphocytes, cytokines, disruption of tolerance and inactivation of X) involved in these different pathophysiological distinct subgroups

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
105

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi kapcsolat

Annak a személynek a neve és elérhetősége, aki válaszolni tud a klinikai vizsgálatba való beiratkozási kérdésekre. Minden helyszínnek, ahol a vizsgálatot végzik, lehet egy konkrét kapcsolattartó is, aki jobban meg tudja válaszolni ezeket a kérdéseket.

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33076
        • Chu de Bordeaux- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
        • Kapcsolatba lépni:
      • Toulouse, Franciaország, 31026
        • CHU Toulouse - Hopital des enfants
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

  • Inclusion criteria:

    • For patients :

      • Child or adolescent with newly diagnosed ITP or SLE according to the specific definitions of ITP or SLE, prior to any treatment,
      • Over 1 and under 18 years of age at diagnosis, weighing more than 7 kg.
      • Written consent from parents or guardians,
      • Patient affiliated to a social security scheme.

    • For controls :

      • Over 1 and under 18 years of age at diagnosis, weighing more than 7 kg.
      • Follow-up in the day hospital at the Bordeaux University Hospital, for a condition that does not affect the immune system
      • Matched on age,
      • Written consent from parents or guardians,
      • Patient affiliated to a social security scheme

  • Exclusion criteria:

    • For patients :

      • ITP secondary to a known cause: previous or concomitant immune deficiency, bone marrow or organ transplantation, other autoimmune disease, Evans syndrome (autoimmune hemolytic anemia or autoimmune neutropenia present at ITP diagnosis) or cancer with immunosuppressive therapy.
      • Treatment with immunomodulation or immunosuppressants (including immunoglobulins, corticoids, hydroxychloroquine), started prior to inclusion (day of sampling).
      • Pregnant women, women in labour and breastfeeding women

    • For controls :

      • Suffering from an immunological disease,
      • Infection within fifteen days prior to inclusion,
      • Immunomodulatory therapy.
      • Pregnant women, women in labour and breastfeeding women

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Egyéb: Vezérlők
Eljárás: Blood sampling baseline and M3
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Egyéb: Monitoring for SLE
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria
Egyéb: ITP-ANA-
Eljárás: Blood sampling baseline and M3
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Egyéb: Monitoring for SLE
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria
Egyéb: ITP-ANA+
Eljárás: Procedure/Surgery: Blood sampling baseline and M3 then each 6 months until 48 months
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Egyéb: moniktoring for SLE : baseline and M3 then each 6 months until 48 months
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria
Egyéb: SLE
Eljárás: Blood sampling baseline and M3
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Egyéb: Monitoring for SLE
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Characterisation of B and T lymphocyte populations
Időkeret: Baseline, Month 3 visit.
Characterisation of B and T lymphocyte populations through the study of surface markers and intracellular factors. This panel will, in particular, enable the identification of effector B cells such as plasma blasts, subsets of auto-reactive 'double-negative' (DN) B cells, regulatory B cells, and follicular T helper (Tfh) and peripheral extra-follicular T helper (Tph) cells. Each population will be compared between the patients and the control group.
Baseline, Month 3 visit.
Plasma markers
Időkeret: Baseline, Month 3 visit.
Soluble cytokines and factors regulating B-cell survival (BAFF, TACI, IL-6, IL-12p70, IFN-γ, IFN-β, TGF-β, and the IFN-regulated chemokine CXCL10) will be quantified in plasma using a customised multiplex Luminex assay. Interferon alpha levels will be specifically measured using ultra-sensitive SIMOA (Single Molecule Array) technology.
Baseline, Month 3 visit.
Plasma markers
Időkeret: Baseline, Month 3 visit.
Circulating plasma autoantigens - soluble P-selectin and CD40L derived from platelet activation - will be measured by ELISA. The levels of circulating and mitochondrial DNA will be measured by quantitative RT-PCR in collaboration with V. Sisirak (DR CNRS, Immunoconcept). The overall activity of plasma DNases will be determined by an in vitro DNA degradation assay.
Baseline, Month 3 visit.

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Single-cell transcriptomic analysis
Időkeret: Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.

Using single-cell RNA sequencing, a single-cell transcriptomic analysis, we will be able to quantify and analyse the transcriptomes of lymphocytes B This will enable us to characterise heterogeneous cell populations, as well as to reconstruct cell development pathways and model transcriptomic dynamics.

This technique will enable the modelling of signalling pathways involving B lymphocytes in the subgroup of ITP patients with positive AAN titres, and the development of an algorithm and a mathematical model of the progression of these cellular and molecular markers
Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.
Single cell epigenetic analysis
Időkeret: Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.

Using single-cell ATAC sequencing, we will be able to analyse the regions of DNA accessible to the transcription machinery. This will enable us to identify regulatory programmes such as signalling pathways. The analysis will also reveal heterogeneity amongst B-cell subpopulations, which may respond differently to signals.

This will provide insight into the epigenetic status of genes, or at least into which factors regulate this signalling pathway and how the cell adjusts its response depending on its situation or stage of maturity, or on the signal itself.
Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
University Hospital, Bordeaux

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Kutatásvezető: Jérôme GRANEL, MD, University Hospital, Bordeaux

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2026. július 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2029. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2033. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2026. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2026. június 25.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2026. július 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2026. július 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2026. július 15.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • CHUBX 2025/052

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése