Növekedési hormon alkalmazása cisztás fibrózisban – többközpontú vizsgálat

A cisztás fibrózis (CF) a leggyakoribb halálos genetikai rendellenesség Amerikában. Csoportunk és mások által végzett korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a humán rekombináns növekedési hormon (GH) javítja a magassági sebességet, a súlysebességet, a sovány testtömeget (LBM) és a tüdőfunkciót. Ezek a pozitív eredmények arra késztetnek bennünket, hogy további kérdéseket tegyünk fel a GH-használattal kapcsolatban CF-ben, többek között: a) A jobb kiindulási testtömegű és tüdőfunkciójú betegek jobban részesülnek-e a kezelésből, mint azok, akiknek súlya és tüdőfunkciója rosszabb?, b) A GH-használat javítja-e a kezelést. a beteg életminősége?, c) A GH abbahagyása után fennmaradnak a pozitív hatások? Feltételezzük, hogy a CF-es betegek GH-kezelése javítja klinikai állapotukat és életminőségüket. Feltételezzük továbbá, hogy ezek a hatások a kiindulási testsúlytól vagy a tüdőfunkciótól függetlenül jelen lesznek, és a pozitív eredmény a GH-kezelés abbahagyása után legalább egy évig fennmarad. Hipotézisünk teszteléséhez 40 prepubertás gyermeket veszünk fel öt CF-központból az Egyesült Államokban (központonként 8-at). A betegek véletlenszerűen kerülnek beosztásra GH-kezelésben (0,3 mg/ttkg/hét) az első vagy a második évben. Minden tárgy háromhavonta lesz látható. Háromhavonta értékeljük a következő paramétereket: 1) magasság, magassági sebesség és Z-pontszám, 2) testtömeg és súlysebesség. Félévente mérjük: 1) a sovány testtömeget a DEXA felhasználásával, 2) a tüdőfunkciót, beleértve a légzőizom erősségének mérését (csúcs belégzési és kilégzési csúcsnyomás), 3) az életminőséget (QOL), számszerűsítve a specifikus QOL-formákból. CF ("A cisztás fibrózis kérdőív"). Egy év tanulmányozás után az alanyok „átlépnek” a másik kezelési ágra. Ez a 24 hónapos vizsgálat lehetővé teszi számunkra, hogy statisztikailag összehasonlítsuk a több központból származó 20 kezelt és 20 nem kezelt alany kimenetelét, és lehetővé teszi számunkra, hogy értékeljük a tartós hatást azon 20 alany esetében, akik az első évben GH-t kaptak, összehasonlítva eredményeiket a kapott eredményekkel. a kezelést követő évben.