Rekombináns sertés VIII-as faktor (FVIII) vizsgálata hemofíliában és a VIII-as faktor inhibitorai
Nyílt vizsgálat az OBI-1 hemosztatikus aktivitásáról, farmakokinetikájáról és biztonságosságáról (B-domén törölt rekombináns sertés FVIII) intravénás injekció formájában történő beadása esetén a veleszületett, veleszületett hemofíliás vérzéses epizódok nem életveszélyes és nem végtagot veszélyeztető vérzéses epizódjainak szabályozására Humán FVIII inhibitorral
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat elsődleges célja az OBI-1 vérzéscsillapító aktivitásának értékelése a vérzéses epizód szabályozása érdekében olyan inhibitorokkal rendelkező hemofília A betegeknél, akik életet nem veszélyeztető és/vagy végtagot nem fenyegető vérzéses epizódot tapasztalnak.
A tanulmány másodlagos célja a következők értékelése lesz:
- az OBI-1 biztonsága,
- sorozatos anti-OBI-1 és anti-humán VIII-as faktor (fVIII) gátló antitest válaszok az OBI-1 terápiás beadását követően, és
- vérzéses epizód szabályozására alkalmazott OBI-1 farmakokinetikája.
Miután egy szűrővizsgálaton részt vett a vizsgálatban, a betegek a vizsgálóhoz jönnek egy minősítő vérzéses epizód kezelésére. Miután kiindulási vérmintát vettek az inhibitor titer meghatározására, intravénásan adják be az OBI-1 telítődózisát, amelyet úgy számítanak ki, hogy inaktiválja az inhibitort. Miután vérmintát vettek az inhibitor titer és az fVIII szint mérésére, 50 E/kg kezelési dózist adnak be. Sorozatos vérmintákat vesznek az fVIII-szintek farmakokinetikai vizsgálatára. Ha szükséges, 6 órás időközönként további kezelési dózisok adhatók 150 E/kg-ig növekvő dózisszintekkel. A 14. napon kezdődő nyomon követési biztonsági értékeléseket tervezik; a humán fVIII és OBI-1 elleni inhibitor titereket mérjük a folyamatos alkalmasság értékelésére.
A második minősítő vérzéses epizódot az elsőként kezeljük, de farmakokinetikai minták nélkül. Ha a páciens OBI-1 elleni inhibitor titere > 20 Bu-ra emelkedik, a további OBI-1 kezeléseket felfüggesztik, amíg a titer 20 Bu-ra vagy az alá csökken. A harmadik és az azt követő kezelési epizódokat a beteg saját maga is beadhatja, a vizsgáló szigorú felügyelete mellett, otthoni ápolásban.
A vizsgálat addig folytatódik, amíg legalább 12 beteg legalább 24 kezelést nem kapott, hacsak az Adatbiztonsági Monitoring Bizottság (DSMC) nem javasolja az adagolási számítások korábbi megváltoztatását.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19422
- Octagen Corporation
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
A betegeknek legalább az alábbi kritériumoknak kell megfelelniük a vizsgálatban való részvételhez:
- Életkor legalább 12 év.
- A veleszületett hemofília A klinikai diagnosztizálása a humán fVIII jelenlegi inhibitorával VAGY ismert, hogy a páciens anti-humán fVIII inhibitor antitest anamnesztikus választ fejlesztett ki a humán fVIII-ra a múltban.
- OBI-1 inhibitor antitest titer < 20 Bethesda Egység a szűréskor.
- Szövődménymentes ízületi vagy lágyszöveti vérzés, vagy egyéb, nem életveszélyes vagy nem végtagot veszélyeztető vérzéses epizód.
Kizárási kritériumok:
A betegek nem vehetnek részt a részvételen, ha az alábbiak bármelyike jelen van:
- A jelenlegi kezelési terv bármely akut vérzéses epizód esetén magában foglalja a humán fVIII (rekombináns vagy plazmaeredetű) alkalmazását.
- Bármilyen életet vagy végtagot veszélyeztető vérzéses epizód jelenléte (meghatározott)
- A páciens a szűrést megelőző 7 napon belül kapott bármilyen humán fVIII vagy protrombin komplex koncentrátumot (PCC), VAGY kapott bármilyen PCC-t az OBI-1 kezelést megelőző 7 napon belül.
- A beteg rekombináns humán fVIIa-t (rVIIa) kapott a szűrést megelőző 3 napon belül VAGY az OBI-1 kezelést megelőző 3 napon belül.
- Jelentős máj- vagy vesebetegség
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
|---|
|
A sikeres kezelési epizódok százalékos aránya, úgy definiálva, hogy egy telítő adagon belül és 8 vagy annál kevesebb kezelési dózison belül sikerült a vérzéses epizód megfékezését elérni, 1000 E/kg dózishatár mellett 24 órán belül.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
|---|
|
A vizsgálat során megfigyelt nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események
|
|
Az OBI-1-re adott gátló antitestválasz mintája kezelések után
|
|
Azon betegek százalékos aránya, akik továbbra is megfelelnek a minősítésnek, mert anti-OBI-1 titerük 20 Bu vagy kevesebb marad
|
|
Az OBI-1 farmakokinetikája, ha minősítő vérzéses epizód kezelésére adják, az OBI-1 gátló antitest hiányában
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Josef N Mueksch, MD, MBA, Octagen Corporation
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OBI-1 - 201
- NIH Grant 2R44 HL064497-02
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .