血友病における組換えブタ第 VIII 因子 (FVIII) および FVIII に対する阻害剤の研究

この研究の主な目的は、インヒビターを有する血友病 A 患者の出血エピソードを制御するための OBI-1 の止血活性を評価することです。

この研究の二次的な目的は、以下を評価することです。

• OBI-1の安全性、
• OBI-1の治療的投与後の一連の抗OBI-1および抗ヒト第VIII因子（fVIII）阻害剤抗体反応、および
• 出血エピソードを制御するために投与されたOBI-1の薬物動態。

スクリーニング訪問で研究の資格を得た後、患者は資格のある出血エピソードの治療のために治験責任医師に来ます。 ベースラインの血液サンプルを阻害剤力価のために採取した後、阻害剤を不活性化するように計算された OBI-1 の負荷量を静脈内投与します。 インヒビター力価およびｆＶＩＩＩレベルを測定するために血液サンプルを採取した後、５０Ｕ／ｋｇの治療用量を投与する。 薬物動態のためにfVIIIレベルのために連続血液サンプルを採取する。 必要に応じて、6 時間間隔で、最大 150 U/kg まで用量レベルを上げて追加の治療用量を投与することができます。 14日目から始まるフォローアップの安全性評価が予定されています。ヒトfVIIIおよびOBI-1に対する阻害剤力価を測定して、継続的な適格性を評価します。

2 回目の適格な出血エピソードは、最初の出血エピソードとして扱われますが、薬物動態サンプルはありません。 OBI-1に対する患者の阻害力価が> 20 Buに上昇した場合、力価が20 Bu以下に低下するまで、OBI-1によるさらなる治療は中断されます。 3回目以降の治療エピソードは、治験責任医師の厳格な監督の下、在宅ケアで患者が自己管理する場合があります。

データ安全監視委員会 (DSMC) が投薬計算の変更を早期に推奨しない限り、研究は少なくとも 12 人の患者が少なくとも 24 回の治療を受けるまで続けられます。