重组猪因子 VIII (FVIII) 在血友病和 FVIII 抑制剂中的研究
2007年10月2日 更新者：Octagen Corporation
OBI-1（B 域缺失重组猪 FVIII）的止血活性、药代动力学和安全性的开放标签研究，当通过静脉注射给药时，以控制先天性血友病 A 患者的非生命和非肢体威胁性出血事件含有人 FVIII 抑制剂
一种新的重组猪凝血因子 VIII，B 结构域缺失（称为“OBI-1”）控制 A 型血友病患者常见的非生命或肢体出血事件的能力正在评估中。
先天性血友病 A 和低滴度（
研究概览
详细说明
该研究的主要目的是评估 OBI-1 的止血活性，以控制血友病 A 患者的出血事件，这些患者正在经历非生命和/或非肢体威胁性出血事件。
本研究的次要目标是评估：
- OBI-1的安全性，
- OBI-1 治疗性给药后的一系列抗 OBI-1 和抗人因子 VIII (fVIII) 抑制剂抗体反应，以及
- 用于控制出血事件的 OBI-1 的药代动力学。
在筛选访视中符合研究资格后，患者将前来研究者处接受符合条件的出血事件的治疗。 在为抑制剂滴度采集基线血样后，将静脉内给予经计算以使抑制剂失活的 OBI-1 负荷剂量。 在抽取血样以测量抑制剂滴度和 fVIII 水平后，施用 50 U/kg 的治疗剂量。 将抽取系列血样用于药代动力学的 fVIII 水平。 如果需要，可以每隔 6 小时给予额外的治疗剂量，剂量水平增加至 150 U/kg。 计划从第 14 天开始进行后续安全评估；将测量针对人 fVIII 和 OBI-1 的抑制剂滴度以评估持续资格。
第二次符合条件的出血事件将被视为第一次，但没有药代动力学样本。 如果患者针对 OBI-1 的抑制剂滴度升至 > 20 Bu，将暂停使用 OBI-1 的进一步治疗，直到滴度降至 20 Bu 或更低。 第三次和后续治疗可由患者在家庭护理中在研究者的严格监督下自行管理。
该研究将持续到至少 12 名患者接受了至少 24 次治疗，除非数据安全监测委员会 (DSMC) 建议尽快更改剂量计算。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell、Pennsylvania、美国、19422
- Octagen Corporation
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
患者必须至少满足以下标准才能参与试验：
- 年龄至少 12 岁。
- 先天性血友病 A 的临床诊断，具有当前的人 fVIII 抑制剂或已知患者过去对人 fVIII 产生了抗人 fVIII 抑制剂抗体记忆反应。
- 筛选时 OBI-1 抑制剂抗体滴度 < 20 Bethesda 单位。
- 无并发症的关节或软组织出血，或其他不危及生命或不危及肢体的出血事件。
排除标准：
如果存在以下任何一种情况，患者将没有资格参加：
- 目前针对任何急性出血事件的治疗计划都包括使用人 fVIII（重组或血浆来源）。
- 存在任何危及生命或肢体的出血事件（定义）
- 患者在筛选前 7 天内接受过任何人 fVIII 或凝血酶原复合物浓缩物 (PCC)，或者在用 OBI-1 治疗前 7 天内接受过任何 PCC。
- 患者在筛选前 3 天内或在用 OBI-1 治疗前 3 天内接受过重组人 fVIIa (rVIIa)。
- 严重的肝病或肾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
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成功治疗事件的百分比，定义为在一次负荷剂量和 8 次或更少的治疗剂量内控制出血事件，剂量限制为 24 小时内 1000 U/kg
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次要结果测量
结果测量 |
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在整个研究过程中观察到的不良事件和严重不良事件
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治疗后对 OBI-1 的抑制性抗体反应模式
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由于抗 OBI-1 滴度保持在 20 Bu 或更低而继续符合条件的患者百分比
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在没有 OBI-1 抑制性抗体的情况下，OBI-1 用于治疗符合条件的出血事件时的药代动力学
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Josef N Mueksch, MD, MBA、Octagen Corporation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年5月1日
研究完成 (实际的)
2007年6月1日
研究注册日期
首次提交
2005年10月25日
首先提交符合 QC 标准的
2005年10月25日
首次发布 (估计)
2005年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2007年10月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2007年10月2日
最后验证
2007年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
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Medical University of Vienna完全的
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Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完全的
重组猪凝血因子 VIII (OBI-1)的临床试验
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