Allogén őssejt-transzplantáció súlyos aplasztikus anémiában szenvedő betegek számára

Mielőtt a betegek bármilyen kezelést kapnának, a következőkkel kell rendelkezniük:

• Teljes anamnézis és fizikális vizsga
• Fogorvosi konzultáció
• Csontvelő aspirátum
• Vérvétel
• Vizeletelemzés
• Tüdővizsgálatok (mellkasröntgen, PFT és DLCO)
• Szívvizsgálatok (EKG, MUGA vagy echokardiogram)
• Terhességi teszt fogamzóképes korú nők számára.

Miután a betegek úgy döntöttek, hogy nem megfelelő rokon vagy össze nem illő őssejt-transzplantációt hajtanak végre, a páciens „kondicionálási rendnek” nevezett kezelést kap, hogy felkészítse testét a transzplantációra. Ennek a kondicionáló kezelésnek az a célja, hogy elpusztítsa a csontvelőben lévő őssejteket, így a páciens immunrendszere elnyomódik (legyengül vagy leáll a működése), így szervezetük nem utasítja el a donor őssejteket (transzplantáció).

A kondicionáló kezelés részeként adandó gyógyszerek közé tartozik a Cyclophosphamid (Cytoxan) és a Campath 1H. Mindkét gyógyszert az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta. A ciklofoszfamidot négy egymást követő napon adják be. A ciklofoszfamid különböző vegyi anyagokra bomlik, és a vizelettel távozik a szervezetből. Ezek a különböző vegyszerek vérzést okozhatnak a hólyagban. A Mesna egy olyan gyógyszer, amelyet a Cytoxannal együtt adnak be, hogy megakadályozzák ezen vegyszerek felhalmozódását, amelyek vérzést okoznak a hólyagból. A Camppath 1H-t is négy napig adják. A gyógyszerek után a beteg teljes testbesugárzást (TBI) kap. A teljes test besugárzása erős dózisú sugárzás (mint például a röntgensugarak), amely szinte az egész testet éri. Egy adag TBI-t kapnak a megfelelő őssejt-infúziót kapó betegek, míg két adag TBI-t azok a betegek, akik nem illeszkedő őssejt-infúziót kapnak. A kondicionáló kúra után a beteg megkapja az őssejteket (transzplantáció). Ezeket az őssejteket infúzióban (csepp) adják be a vénába.

A betegek Tacrolimus (FK506) és Metotrexát gyógyszereket kapnak, hogy megelőzzék a graft versus host betegség szövődményeit. A metotrexátot az 1., 3., 6. és 11. napon adják be, miután megkapták az őssejteket. Ez idő alatt a páciens az őssejt-transzplantációs egységen lesz védőizolációban, hogy megvédje magát a fertőzések kialakulásától.

A következő értékeléseket az őssejt-transzplantáció részeként végzik el.

ÉRTÉKELÉS AZ ELSŐ 100 NAP ALATT:

• Fizikális vizsgálat naponta a kibocsátásig, majd hetente.
• Perifériás vér kiméra vizsgálatokhoz (a donorból és a páciensből származó sejtek jelenlétét vizsgálja együtt, a transzplantáció után)
• Teljes vérkép (CBC) és vérlemezkeszám naponta a kibocsátásig, majd legalább hetente
• Vérkémiai (elektrolitok, BUN, kreatinin, glükóz, kalcium, húgysav, összfehérje, albumin, ALT, AST, LDH, összbilirubin, LDH, magnézium) vizsgálata naponta a kibocsátásig, majd legalább hetente
• Az FK506 vérszintet hetente kétszer a kibocsátásig, majd legalább hetente
• Hetente végezzen vérvizsgálatot a CMV-re (a vírus egy fajtája).

100-365. NAP:

• Fizikális vizsgálat legalább havonta a 365. napig
• Perifériás vér kiméra vizsgálatokhoz
• A krónikus GVHD-ben szenvedő betegek nyomon követése szükség szerint
• Mellkas röntgen
• A fentiek szerinti CBC és vérkémiai teszteket havonta ellenőrizzük

ÉVES ÉRTÉKELÉS:

• Szükség szerint biopszia (szövetminta vétele vizsgálat céljából)
• Mellkas röntgen
• CBC és vérkémiai értékelések a fent felsoroltak szerint
• Perifériás vér kiméra vizsgálatokhoz

IMMUNOLÓGIAI VIZSGÁLAT:

Megvizsgáljuk a betegek immunrendszerét is. Ehhez két hónapon keresztül kéthetente 30 ml (2 evőkanál) vért veszünk, majd 6 hónapig havonta, majd 2 évig 3 havonta. Ha lehetséges, a vett vért egy meglévő IV vezetéken keresztül veszik. Időnként azonban a vérvételhez egy másik tűvel ellátott botra van szükség. Ezeket a vérvizsgálatokat kutatási célból e tanulmány részeként végzik el. A fent felsorolt ​​összes többi vérvizsgálatot az őssejt-transzplantációban részesülő betegek megfelelő klinikai ellátásának részeként végzik.