严重再生障碍性贫血患者的同种异体干细胞移植

在患者接受任何治疗之前，他们将进行以下操作：

• 完整的病史和体格检查
• 牙科咨询
• 骨髓抽吸
• 验血
• 尿液分析
• 查看您的肺部的测试（胸部 X 光和 PFT 以及 DLCO）
• 查看心脏的测试（EKG、MUGA 或超声心动图）
• 育龄女性妊娠试验。

一旦患者决定进行不匹配的相关或匹配的无关干细胞移植，患者将接受称为“调节方案”的治疗，为移植做好身体准备。 这种预处理方案的目的是杀死骨髓中的干细胞，使患者的免疫系统受到抑制（降低或停止工作），因此他们的身体不会排斥供体干细胞（移植）。

作为调理方案一部分的药物包括环磷酰胺（Cytoxan）和 Campath 1H。 这两种药物均已获得美国食品和药物管理局的批准。 环磷酰胺将连续给药四天。 环磷酰胺被分解成不同的化学物质并通过尿液排出体外。 这些不同的化学物质会导致膀胱出血。 Mesna 是一种药物，将与 Cytoxan 一起服用，以防止这些化学物质积聚，从而导致膀胱出血。 Campath 1H 也将给予四天。 药物治疗后，患者将接受全身照射 (TBI)。 全身照射是对几乎整个身体进行的高剂量辐射（如 X 射线）。 一剂 TBI 将给予接受匹配干细胞输注的患者，而两剂 TBI 将给予接受不匹配干细胞输注的患者。 预处理方案后，患者将接受干细胞（移植）。 这些干细胞将作为输注（点滴）注入静脉。

患者将接受药物他克莫司 (FK506) 和甲氨蝶呤，以帮助预防移植物抗宿主病的并发症。 在他们接受干细胞后的第 1、3、6 和 11 天将给予甲氨蝶呤。 在此期间，患者将在干细胞移植病房进行保护性隔离，以帮助防止发生感染。

以下评估将作为干细胞移植的一部分进行。

前 100 天的评估：

• 每天体检直至出院，然后每周体检。
• 用于嵌合体研究的外周血（查看移植后来自供体的细胞和来自患者的细胞是否存在）
• 每天全血细胞计数 (CBC) 和血小板直到出院，然后至少每周一次
• 每天检查血液化学（电解质、BUN、肌酐、葡萄糖、钙、尿酸、总蛋白、白蛋白、ALT、AST、LDH、总胆红素、LDH、镁）直至出院，然后至少每周检查一次
• FK506 血液水平每周两次直到出院，然后至少每周一次
• 每周对 CMV（一种病毒）进行血液检测

第 100-365 天：

• 365 天至少每月体检一次
• 用于嵌合体研究的外周血
• 根据需要对慢性 GVHD 患者进行随访
• 胸部 X 光
• 每月检查一次 CBC 和血液化学测试

年度评估：

• 根据需要进行活检（采集组织样本进行检测）
• 胸部 X 光
• 如上所述的 CBC 和血液化学评估
• 用于嵌合体研究的外周血

免疫学测试：

我们还将查看患者的免疫功能。 为此，我们将每两周抽取 30 毫升（2 汤匙）血液，持续两个月，然后每月一次，持续 6 个月，然后每三个月一次，持续 2 年。 如果可能，将通过现有的静脉输液管取血。 然而，有时抽血需要另一根针头。 作为本研究的一部分，这些血液测试将用于研究目的。 上面列出的所有其他血液测试都是为接受干细胞移植的患者提供良好临床护理的一部分。