Allogen stamcelletransplantasjon for pasienter med alvorlig aplastisk anemi

Før pasienter får noen behandling, vil de ha følgende:

• Fullfør historie og fysisk eksamen
• Tannlegekonsultasjon
• Benmargsaspirasjon
• Blodprøver
• Urinanalyse
• Tester for å se på lungene dine (røntgen thorax og PFT og DLCO)
• Tester for å se på hjertet ditt (EKG, MUGA eller ekkokardiogram)
• Graviditetstest for kvinner i fertil alder.

Når beslutningen er tatt av pasientene om å ha en mismatchende relatert eller matchet urelatert stamcelletransplantasjon, vil pasienten motta behandling som kalles et "kondisjoneringsregime" for å forberede kroppen sin for transplantasjonen. Hensikten med dette kondisjoneringsregimet er å drepe stamcellene i benmargen, slik at pasientens immunsystem blir undertrykt (senket eller stoppet fra å virke), slik at kroppen ikke vil avvise donorens stamceller (transplantasjon).

Medisinene som vil bli gitt som en del av kondisjoneringsregimet inkluderer Cyclophosphamid (Cytoxan) og Campath 1H. Begge disse medisinene er godkjent av Food and Drug Administration. Cyklofosfamid vil bli gitt fire dager på rad. Cyklofosfamid brytes ned til forskjellige kjemikalier og fjernes fra kroppen i urinen. Disse forskjellige kjemikaliene kan forårsake blødninger i blæren. Mesna er et medikament som vil bli gitt sammen med Cytoxan for å forhindre oppbygging av disse kjemikaliene som forårsaker blødning fra blæren. Campath 1H vil også bli gitt i fire dager. Etter medisinene vil pasienten få total kroppsbestråling (TBI). Total kroppsbestråling er sterke doser av stråling (som røntgenstråler) gitt til nesten hele kroppen. En dose TBI vil bli gitt til pasienter som får en matchet stamcelleinfusjon, mens to doser TBI vil bli gitt til pasienter som får en mismatch stamcelleinfusjon. Etter kondisjoneringsregimet vil pasienten deretter motta stamcellene (transplantasjon). Disse stamcellene vil bli gitt som en infusjon (drypp) i en vene.

Pasienter vil motta legemidlene Takrolimus (FK506) og Methotrexate for å forhindre komplikasjoner av graft versus host sykdom. Metotreksat vil bli gitt på dag 1, 3, 6 og 11 etter at de har mottatt stamcellene. I løpet av denne tiden vil pasienten være på stamcelletransplantasjonsenheten i beskyttende isolasjon for å beskytte mot utvikling av infeksjoner.

Følgende evalueringer vil bli gjort som en del av stamcelletransplantasjonen.

EVALUERING I løpet av de første 100 dagene:

• Fysisk undersøkelse daglig til utskrivning, deretter ukentlig.
• Perifert blod for kimerismestudier (ser på tilstedeværelsen av celler fra giveren og fra pasienten som eksisterer sammen etter transplantasjonen)
• Fullfør blodtelling (CBC) og blodplater daglig frem til utflod, deretter minst ukentlig
• Blodkjemi (elektrolytter, BUN, kreatinin, glukose, kalsium, urinsyre, totalt protein, albumin, ALT, AST, LDH, total bilirubin, LDH, magnesium) kontrolleres daglig frem til utskrivning, deretter minst ukentlig
• FK506 blodnivåer to ganger i uken frem til utskrivning, deretter minst ukentlig
• Blodprøver for CMV (en type virus) ukentlig

DAG 100-365:

• Fysisk undersøkelse minst månedlig til og med dag 365
• Perifert blod for kimæriske studier
• Oppfølging av pasienter med kronisk GVHD ved behov
• Røntgen av brystet
• CBC og blodkjemi tester som ovenfor sjekket månedlig

ÅRLIG EVALUERING:

• Biopsier etter behov (tar vevsprøver for testing)
• Røntgen av brystet
• CBC og blodkjemi-evalueringer som oppført ovenfor
• Perifert blod for kimæriske studier

IMMUNOLOGISK TESTING:

Vi vil også se på pasientens immunfunksjon. For å gjøre dette tar vi 30 ml (2 spiseskjeer) blod annenhver uke i to måneder, deretter månedlig i 6 måneder, og deretter hver tredje måned i 2 år. Når det er mulig, vil blodet som tas, tas gjennom en eksisterende IV-linje. Imidlertid vil til tider tapping av blodet kreve en annen pinne med en nål. Disse blodprøvene vil bli gjort for forskningsformål som en del av denne studien. Alle andre blodprøver oppført ovenfor er utført som en del av god klinisk behandling for pasienter som får en stamcelletransplantasjon.