Thrombocytopenia kezelése olyan krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél, akik választható eljáráson esnek át

Befogadási kritériumok

1. 18 éves vagy annál idősebb résztvevők a krónikus májbetegség szűrésén
2. Azok a résztvevők, akiknél az átlagos kiindulási vérlemezkeszám kevesebb, mint 50 x 10^9/l. A vérlemezkeszámot 2 külön alkalommal kell megmérni, a szűrési időszak alatt és a kiinduláskor, és legalább egynapos különbséggel kell elvégezni úgy, hogy egyik vérlemezkeszám sem haladja meg a 60 x 10^9/l-t. Ennek a 2 vérlemezkeszámnak az átlagát (átlagos kiindulási thrombocytaszám) kell használni a belépési kritériumokhoz és az alacsony vagy magas kiindulási vérlemezkeszám kohorszhoz való hozzárendeléshez.
3. Azok a résztvevők, akiket egy engedélyezett, választható eljáráson kell átesni, akiknek a vizsgáló véleménye szerint vérlemezke-transzfúzióra lesz szükségük az eljárással összefüggő vérzés kockázatának csökkentése érdekében, kivéve, ha a vérlemezkeszám klinikailag jelentős növekedést mutat a kiindulási értékhez képest
4. A végstádiumú májbetegség (MELD) modellje 24-nél kisebb vagy egyenlő pontszámmal a szűréskor
5. Ha P-glikoprotein (P-gp) inhibitorokat szed, a verapamil kivételével, az adagnak stabilnak kell lennie a szűrést megelőző 7 napig.
6. Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot
7. Hajlandó és képes megfelelni a protokoll minden szempontjának

Kizárási kritériumok

1. Bármilyen artériás vagy vénás trombózis anamnézisében, beleértve a részleges vagy teljes trombózist
2. Trombózis (részleges vagy teljes) bizonyítéka a fő portális vénában, a portális véna ágaiban vagy a lép mesenterialis rendszerének bármely részében a szűréskor
3. A portális véna véráramlási sebessége <10 centiméter/másodperc a szűréskor
4. Hepatikus encephalopathia, amelyet nem lehet hatékonyan kezelni
5. A Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) C vagy D stádiumbesorolású HCC-s résztvevői
6. Thrombocyta transzfúzió vagy vérlemezkék tartalmú vérkészítmények átvétele a szűrést követő 7 napon belül. A csomagolt vörösvérsejtek azonban megengedettek.
7. Heparin, warfarin, nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID), aszpirin, verapamil és vérlemezke-ellenes terápia tiklopidinnel vagy glikoprotein IIb/IIIa antagonistákkal (pl. tirofiban) a szűrést követő 7 napon belül
8. Eritropoetint stimuláló szerek alkalmazása a szűrést követő 7 napon belül
9. Interferon (IFN) alkalmazása a szűrést követő 14 napon belül
10. Ösztrogén tartalmú hormonális fogamzásgátló vagy hormonpótló terápia alkalmazása a szűrést követő 30 napon belül
11. Aktív fertőzés, amely szisztémás antibiotikum kezelést igényel a szűrést követő 7 napon belül. Az antibiotikumok profilaktikus alkalmazása azonban megengedett.
12. Alkoholizmus, alkoholfüggőségi szindróma, kábítószerrel való visszaélés vagy kábítószer-függőség a vizsgálat megkezdését követő 6 hónapon belül (kivéve, ha kontrollált rehabilitációs programban vesz részt) vagy akut alkoholos hepatitis (krónikus alkoholos hepatitis megengedett) a vizsgálat megkezdését követő 6 hónapon belül
13. Választható eljárás a 4. látogatás előtt (az eljárás napja)
14. Ismert, hogy humán immunhiány vírus pozitív
15. Bármilyen klinikailag jelentős akut vagy aktív vérzés (pl. gyomor-bélrendszeri, központi idegrendszeri)
16. Bármely primer hematológiai rendellenesség ismert anamnézisében (pl. immunthrombocytopeniás purpura, myelodysplasiás szindróma)
17. Genetikai protrombotikus szindrómák ismert kórtörténete (pl. V. faktor Leiden; protrombin G20210A; ATIII-hiány stb.)
18. Olyan résztvevők, akiknek a kórelőzményében jelentős szív- és érrendszeri betegség szerepel (pl. pangásos szívelégtelenség, a New York Heart Association III/IV fokozata, aritmia, amelyről ismert, hogy növeli a thromboemboliás események kockázatát [pl. pitvarfibrilláció], koszorúér-stent behelyezés, angioplasztika és koszorúér bypass oltás)
19. Fogamzóképes nők, akik a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül védekezés nélküli szexuális kapcsolatot folytattak, és nem járulnak hozzá egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatához (pl. teljes absztinencia, méhen belüli eszköz, kettős korlátos módszer [például óvszer + rekeszizom) spermiciddel], csak progeszteron fogamzásgátló implantátum/injekció, vagy vazectomizált partnerük megerősített azoospermiával) a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 30 napig. Ha jelenleg absztinens, a résztvevőnek bele kell egyeznie a fent leírt kettős korlátos módszer alkalmazásába, ha szexuálisan aktív lesz a vizsgálati időszak alatt vagy a vizsgált gyógyszer abbahagyása után 30 napig. Minden nőt fogamzóképes korúnak kell tekinteni, kivéve, ha posztmenopauzás (legalább 12 hónapig tartó amenorrhoea a megfelelő korcsoportban, és más ismert vagy gyanított ok nélkül) vagy műtéti úton sterilizálták (pl. kétoldali petevezeték lekötés, méheltávolítás vagy kétoldali). Oophorectomia) legalább 1 hónappal az adagolás előtt.
20. Nők, akik szoptatnak vagy terhesek a szűréskor vagy a kiinduláskor (amint azt egy pozitív szérum béta-humán koriongonadotropin [B-hCG] teszt dokumentálja, legalább 25 NE/L érzékenységgel vagy ezzel egyenértékű B-hCG egységekkel). Külön kiindulási értékelésre van szükség, ha negatív szűrési terhességi tesztet kaptak több mint 72 órával a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt.
21. Májátültetés utáni résztvevők
22. Bármely résztvevő, aki korábban avatrombopagot kapott
23. Az avatrombopag-maleáttal vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
24. Hemoglobinszint ≤ 8,0 vagy ≥ 18,0 g/dl férfiaknál és > 15 nőknél a szűréskor, hematokrit ≥ 54% férfiaknál és ≥ 45% nőknél
25. Jelenlegi rosszindulatú daganatok, beleértve a szolid daganatokat és a hematológiai rosszindulatú daganatokat (kivéve HCC)
26. Bármilyen egyidejű egészségügyi állapot anamnézisében, amely a vizsgáló(k) véleménye szerint veszélyeztetné a résztvevő képességét a vizsgálat biztonságos befejezésére
27. Jelenleg egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel a szűrést követő 30 napon belül