Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A piridosztigmin kísérleti tanulmánya Pompe-kórban

2018. május 9. frissítette: University of Florida

A légzőszervi és vázizom-funkciók értékelése acetilkolinészteráz-gátlókra adott válaszként Pompe-kórban

A piridosztigmin egy acetilkolin-észteráz inhibitor, amely lebontja az acetilkolint a neuromuszkuláris csomópontban. A legújabb tanulmányok alapján a piridostigmin hatékony adjuváns kezelés lehet a Pompe-kórban szenvedők számára, mivel növeli ennek a neurotranszmitternek a funkcionális hatását.

Hipotézis: a piridostigmin alkalmazása Pompe-kórban javítja az acetilkolin átvitelét a neuromuszkuláris csomóponton keresztül, a vázizomzat működését, a légzésfunkciót és az életminőséget.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Pompe egy ritka betegség, amely 40 000 születésből körülbelül 1-nél fordul elő. Ez egy progresszív és gyakran végzetes neuromuszkuláris rendellenesség, amely a glikogén lebontásához szükséges enzim, a savas alfa-glükozidáz (GAA) génjének mutációjából ered. A glikogén felhalmozódása több szövetben szív-, légzőrendszeri és vázizomzati diszfunkciót eredményez. Jelenleg az enzimpótló terápia (ERT) az egyetlen elérhető kezelés, és bár meghosszabbítja a túlélést, adjuváns terápiákra van szükség a Pompe-kór súlyos tüneteinek enyhítésére.

A legújabb adatok felfedték, hogy a neuromuszkuláris csomópont (NMJ) degradációja Pompe-kórban fordul elő. Az acetilkolinészteráz inhibitorok (AChEI) olyan anyagok, amelyek gátolják az AChE enzimet az acetilkolin lebontásában az NMJ-ben, és így növelik ennek a neurotranszmitternek a funkcionális hatását. Az AChEI-t jótékony terápiaként hozták létre az NMJ elsődleges betegségeiben, például myasthenia gravisban szenvedő egyének számára. A közelmúltban kimutatták, hogy az AChEI beadása javítja az NMJ patológiát egerekben és más veleszületett myopathiákban szenvedő egyénekben, beleértve az autoszomális centronuclearis myopathiát (CNM), az X-hez kötött myotubularis myopathiát (XLMTM) és a tropomiozin 3 mutációját (TPM3). Pontosabban, mind az NMJ sebességváltó, mind a motorfunkció javult. Ezek a vizsgálatok azt mutatják, hogy az AChEI előnyös lehet az NMJ patológiával összefüggő myopathiában.

Ebben a tanulmányban a piridostigmin neuromuszkuláris transzmisszióra gyakorolt ​​akut hatásait, valamint a légzésfunkcióra, a vázizomzat működésére és az életminőségre gyakorolt ​​elhúzódó hatását vizsgáljuk egy 90 napos kezelési időszak alatt.

Ez a projekt az ERT adjuváns kezelésének kifejlesztésére összpontosít, amely az NMJ diszfunkcióját célozza meg. Végső célunk a Pompe-kór káros következményeinek csökkentése, valamint az érintett egyének általános életminőségének és időtartamának javítása.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 8 és 60 év közötti férfiak vagy nők;
  2. Pompe-kór diagnózisa (fehérjevizsgálat, genotipizálás és pozitív klinikai tünetek)
  3. A piridostigminnek nincs ellenjavallata

Kizárási kritériumok:

  1. Már kapnak piridostigmint a szokásos klinikai ellátásuk részeként a szűréskor
  2. Terhesek - a résztvevők a szűréskor vizeletben terhességi tesztet kapnak
  3. A szűrést megelőző 30 napon belül akut antibiotikumot, kortikoszteroidot vagy neuromuszkuláris blokádot kapott
  4. Bármilyen más egyidejű egészségügyi állapot, amely a vizsgálati csoport véleménye szerint alkalmatlanná tenné az alanyt az értékelésben való részvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A piridostigmin akut dózisa
Az alanyok akut piridostigmin-bromidot kapnak, a klinikai vizsgálat során testtömegük alapján számítva (1 mg/kg, 60 mg maximális kezdődózis), és a beadást követően 2 órán keresztül megfigyelés alatt állnak. Az alanyok beadás előtti és utáni egyszálas EMG-t, légzési teszteket és erőteszteket is kapnak a neuromuszkuláris csomópont működésének értékelésére. Az összes vizsgálati alany ebbe a karba kerül.
Drog: Piridosztigmin-bromid
A piridosztigmin egy acetilkolin-észteráz inhibitor, amely növeli az acetilkolin mennyiségét a neuromuszkuláris csomópontban. Szájon át kell bevenni, akár tabletta, akár szirup formájában.
Más nevek:
  • Mestinon
Kísérleti: A piridosztigmin hosszan tartó alkalmazása
Ez a kar értékeli a piridosztigmin-bromid hatását a légzőszervi és a vázizomzat működésére egy 90 napos beadási időszak alatt. Az 1. és 7. napon az alanyok ébrenlétükben 4 óránként 0,5 mg/kg vizsgálati gyógyszert kapnak. A 8. napon 90 alany ébrenlétben 4 óránként 1,0 mg/kg-ot kap. Az életminőséget az SF-36 egészségügyi felméréssel is mérni fogják. Az adatgyűjtés több időpontban (30. és 90. napon) történik a vizsgálat során. Az alanyokkal legalább hetente telefonon is felvesszük a kapcsolatot. Az összes vizsgálati alany ebbe a karba kerül.
Drog: Piridosztigmin-bromid
A piridosztigmin egy acetilkolin-észteráz inhibitor, amely növeli az acetilkolin mennyiségét a neuromuszkuláris csomópontban. Szájon át kell bevenni, akár tabletta, akár szirup formájában.
Más nevek:
  • Mestinon

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vázizom működésében (6 perces séta teszt) (QMT)
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
A kvantitatív izomteszt és a 6 perces séta teszt a vázizom működésének értékelésére szolgál.
Alaphelyzet, 90. nap
A légzésfunkció változása (maximális belégzési nyomás, maximális kilégzési nyomás és életkapacitás)
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
A légzésfunkció értékelésére tüdőfunkciós teszteket alkalmaznak, beleértve a maximális belégzési nyomást, a maximális kilégzési nyomást és a vitális kapacitást.
Alaphelyzet, 90. nap
Az életminőség változása [rövid forma 36 (SF-36)]
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
A rövid 36-os állapotfelmérés (SF-36) az életminőség értékelésére szolgál
Alaphelyzet, 90. nap
Értékelje a piridostigmin akut hatását a neuromuszkuláris junction átvitelre (egyszálas EMG)
Időkeret: Alapvonal
A piridostigmin beadása előtt és 2 órával a tibialis elülső részén egyszálas EMG-t kell végezni. A MIP-et és a kézfogást a vizsgálati gyógyszer bevétele előtt és után is tesztelik.
Alapvonal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Florida

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. január 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. február 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. május 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2018. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB201200154

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Piridosztigmin-bromid

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel