Clinical Study to Investigate the Biological Activity, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Ponesimod in Subjects With Symptomatic Chronic GVHD
2018. április 9. frissítette: Actelion
A Phase 2, Open-label, Single-arm, Intra-subject Dose-escalation Study to Investigate the Biological Activity, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Ponesimod in Subjects With Symptomatic Moderate or Severe Chronic GVHD Inadequately Responding to First or Second Line Therapy
Chronic graft versus host diseasre (GVHD) is a serious reaction that might occur in a person (the host) who has received cells or organs (graft) from another person because the graft attacks the host's cells. Currently there are no approved therapies for chronic GVHD in the USA, and patients with chroninc GVHD are treated with immunosuppressant drugs. T-lymphocytes (a type of white blood cells) are likely to play a role in the development of chronic GVHD. Due to the capacity of ponesimod to block the traffic of T-lymphocytes, ponesimod may be a new therapeutic approach to treat chroninc GVHD.
The main objective of this study is to assess the effectiveness and safety of several doses of ponesimod in subjects with chronic GVHD who did not respond to standard available treatments.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Virginia Piper Cancer Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- Moore Cancer Center - UCSD
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- David Geffen School of Med at UCLA
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892-1203
- National Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota - Masonic Cancer CTR CLIN TRIALS CTR
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington Univ School of Med, Oncology (St.Louis)
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
- Stony Brook Univ. Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-1023
- Fred Hutchinson Cancer Res CTR
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Inclusion Criteria:
- Signed informed consent
- Symptomatic moderate or severe chronic GVHD patients in need of a change of systemic immunosuppressant (IS) therapy
- Women of child bearing potential must have a negative pregnancy test and use reliable methods of contraception
Exclusion Criteria:
- Clinically significant medical conditions including active or uncontrolled infections, new or recurrent malignancy, serious cardiac, pulmonary, or renal disease, and uncontrolled diabetes.
- Karnofsky Performance Score < 60.
- Immunosuppressant therapies other than allowed background therapy
- Anti-arrhythmic and heart rate lowering drugs.
- Any other circumstances or conditions, which, in the opinion of the investigator, may affect full participation in the study or compliance with the protocol
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ponesimod
Study treatment consists of 3 consecutive periods: 5 mg ponesimod treatment period (including up-titration), 10 mg treatment period (including up-titration) and a 20 mg treatment period.
|
Oral film-coated tablets at the doses of 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, and 20 mg.
One tablet of ponesimod at any dose will be taken orally once daily.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Change in Peripheral Absolute Lymphocyte Count From Baseline to Week 4, 8 and 12
Időkeret: From baseline to Week 12
|
The primary pharmacodynamic endpoint assesses intra-subject dose response during the first 12 weeks of treatment.
|
From baseline to Week 12
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Incident Rate of Treatment-emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Időkeret: From the first study drug intake up to 30 days after last study drug intake (Week 24)
|
This outcome measure reports the occurrence of adverse events (AEs), and serious adverse events (SAEs) during the treatment period and the follow-up period, and AEs leading to premature discontinuation of study drug.
A treatment-emergent AE is any AE temporally associated with the use of study treatment whether or not considered by the investigator as related to study treatment.
|
From the first study drug intake up to 30 days after last study drug intake (Week 24)
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Assessment of a Partial or Complete Overall Response at Week 24
Időkeret: At Week 24
|
The exploratory efficacy endpoint is based on the 2014 NIH Consensus Development Project response criteria.
A complete overall response is defined as a resolution of all reversible manifestations due to chronic GVHD in each organ as defined per NIH Consensus Development Project response criteria.
A partial overall response is defined as improvement in a measure for at least one organ without progression in measures for any other organ.
|
At Week 24
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Daniele D'Ambrosio, MD, PhD, Actelion
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. szeptember 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. március 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. március 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. június 1.
Első közzététel (Becslés)
2015. június 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 9.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AC-058C202
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .