Továbbfejlesztett VIII-as faktor inhibitor értékelés (IFIE)

A VIII. faktor aktivitási vizsgálatokat az A hemofília diagnosztizálására, ezen betegek kezelésének nyomon követésére, annak meghatározására, hogy mikor alakultak ki a VIII. faktor elleni gátló antitestek, és értékelik a módosított VIII. faktor gyógyszerészeti termékek aktivitását. A VIII-as faktor aktivitását egy- és kétlépcsős vizsgálatokkal mérik több mint ötven éve. Azonban minden létező vizsgálatnak vannak jelentős hiányosságai, amelyeket az FDA, a Nemzetközi Trombózis és Haemostasis Társaság és a gyógyszergyárak elismernek. A főbb azonosított hiányosságok a következők: 1) A VIII-as faktor aktivitási szintjei nem jelzik előre a vérzés kockázatát gátló antitestekkel rendelkező betegeknél. A gátlás mértéke ezekben a vizsgálatokban kisebb, mint amennyi a beteg vérzése magyarázatához szükséges. 2) A vizsgálatok csak a normál VIII-as faktor aktivitás 1-100%-a között pontosak, míg a 0,1-1%-os értékek klinikailag is fontosak. 3) A különböző jóváhagyott vizsgálatok eltérő értékeket adnak a rekombináns VIII-as faktor gyógyszerészeti termékekre, a vizsgálatok között kétszeres különbséggel. Ez klinikailag jelentős különbségekhez vezethet a VIII-as faktor termékek adagolásában az egyes régiók között, és ezzel együtt jár a trombózis vagy a vérzés kockázata.

Az előzetes adatok a kereskedelmi vizsgálatok további hiányosságait azonosítják, amelyekre nem számítottak. Előfordulhat, hogy a kereskedelmi egy- és kétlépcsős vizsgálatok nem mutatnak ki néhány klinikailag jelentős inhibitor antitestet. Így a javasolt vizsgálatok célja egy olyan vérlemezke-alapú VIII-as faktor aktivitási vizsgálat standardizálása és validálása, amely nagyobb érzékenységgel rendelkezik a klinikailag fontos gátló antitestekkel szemben.