개선된 인자 VIII 억제제 평가 (IFIE)

인자 VIII 활성 분석은 혈우병 A를 진단하고, 이러한 환자의 치료를 모니터링하고, 인자 VIII에 대한 억제 항체가 생성된 시기를 결정하고, 조작된 제약 인자 VIII 제품의 활성을 평가하는 데 사용됩니다. 인자 VIII 활성은 50년 이상 동안 1단계 및 2단계 분석으로 측정되었습니다. 그러나 기존의 모든 분석법에는 FDA, 국제 혈전 및 지혈 협회, 제약 회사에서 인정하는 주요 단점이 있습니다. 확인된 주요 결함은 다음과 같습니다. 1) 인자 VIII 활성 수준은 억제 항체가 있는 환자의 출혈 위험을 예측하지 못합니다. 이러한 분석에서 억제 정도는 환자 출혈을 설명하는 데 필요한 것보다 적습니다. 2) 분석은 정상 인자 VIII 활성의 1 - 100% 범위에서만 정확하며 0.1 - 1% 값도 임상적으로 중요합니다. 3) 서로 다른 승인된 분석법은 재조합 제약 인자 VIII 제품에 대해 불일치 값을 제공하며 분석법 간에 2배 범위의 차이가 있습니다. 이는 혈전증 또는 출혈의 해당 위험과 함께 한 지역에서 다른 지역으로 인자 VIII 제품의 투여량에서 임상적으로 중요한 차이를 초래할 수 있습니다.

예비 데이터는 예상하지 못한 상업적 분석의 추가적인 결함을 식별합니다. 상업적인 1단계 및 2단계 분석은 임상적으로 중요한 일부 억제제 항체를 검출하지 못할 수 있습니다. 따라서 제안된 연구의 목적은 임상적으로 중요한 억제 항체에 대한 민감도가 더 높은 혈소판 기반 인자 VIII 활성 분석을 표준화하고 검증하는 것입니다.