Az UCART19 vizsgálata relapszusos/refrakter B akut limfoblasztos leukémiában szenvedő gyermekbetegeknél (PALL)
2021. szeptember 30. frissítette: Institut de Recherches Internationales Servier
1. fázis, nyílt, nem összehasonlító vizsgálat az UCART19 biztonságosságának és molekuláris remisszió indukáló képességének értékelésére relapszusban/refrakter B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában szenvedő gyermekbetegeknél
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az UCART19 biztonságosságát és megvalósíthatóságát a kiújult vagy refrakter CD19-pozitív B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában (B-ALL) szenvedő gyermekgyógyászati betegek molekuláris remissziójának kiváltására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- UCL Great Ormond Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75019
- Hôpital Robert-Debré
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital San Juan de Dios
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 13 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kiújult vagy refrakter CD19-pozitív B-akut limfoblasztos leukémiában (B-ALL) szenvedő beteg, aki kimerítette az alternatív kezelési lehetőségeket.
- A várható élettartam ≥ 12 hét
- Lansky (életkor < 16 év a hozzájárulás/beleegyezés időpontjában) vagy Karnofsky (életkor ≥ 16 év a hozzájárulás/beleegyezés időpontjában) teljesítménystátusz ≥ 50
Kizárási kritériumok:
- Burkitt leukémia
- CD19-negatív B-sejtes leukémia
- Aktív központi idegrendszeri (CNS) leukémia
- Aktív akut vagy krónikus graft-versus-host betegség (GvHD), amely szisztémás kezelést igényel az UCART19 infúzió előtt 4 héten belül
- Olyan autoimmun betegségben szenvedő betegek, akiknél szisztémás immunszuppresszív kezelésre van szükség, amelyet nem lehet megállítani
- A 4. fokozatú CRS kórtörténete a korábbi CAR T-sejt-terápiával kapcsolatos
- Az alemtuzumab alkalmazásának ellenjavallata
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: UCART19
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: A felvételtől a 12. hónapig
|
A nemkívánatos események az NCI-CTCAE v5.0 kritériumai szerint értékelve
|
A felvételtől a 12. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Molekuláris remissziós ráta
Időkeret: Az első UCART19 infúziót követő 28. napon
|
Azon betegek aránya, akiknél molekuláris teljes remissziót (CR) vagy teljes remissziót inkomplett vér-visszanyeréssel (CRi) figyeltek meg (azaz CR vagy CRi minimális reziduális betegséggel kombinálva
|
Az első UCART19 infúziót követő 28. napon
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. június 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. szeptember 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. november 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. június 20.
Első közzététel (Becslés)
2016. június 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. október 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 30.
Utolsó ellenőrzés
2021. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UCART19_02 (CL1-68587-001)
- 2015-004293-15 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
Képzett tudományos és orvosi kutatók kérhetnek hozzáférést anonimizált betegszintű és vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokhoz.
Hozzáférés minden intervenciós klinikai vizsgálathoz kérhető:
- az Európai Gazdasági Térségben (EGT) vagy az Egyesült Államokban (USA) 2014. január 1. után jóváhagyott gyógyszerek és új javallatok forgalomba hozatali engedélyéhez (MA).
- ahol a Servier a forgalomba hozatali engedély jogosultja (MAH). Ebben a körben az új gyógyszer (vagy az új javallat) egyik EGT-tagállamban történő első forgalomba hozatalának dátumát veszik figyelembe.
Ezen túlmenően a betegeken végzett összes intervenciós klinikai vizsgálathoz hozzáférés kérhető:
- a Servier szponzorálta
- 2004. január 1-jétől az első beiratkozott beteggel
- új kémiai entitásra vagy új biológiai entitásra (az új gyógyszerforma kivételével), amelyek fejlesztését a forgalomba hozatali engedély (MA) jóváhagyása előtt leállították.
IPD megosztási időkeret
Az EGT-ben vagy az Egyesült Államokban történő forgalomba hozatali engedély után, ha a vizsgálatot felhasználják az engedélyezéshez.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A kutatóknak regisztrálniuk kell a Servier Data Portalon, és ki kell tölteniük a kutatási pályázati űrlapot.
Ezt a négy részből álló űrlapot teljes mértékben dokumentálni kell.
A kutatási pályázati űrlapot addig nem vizsgálják felül, amíg az összes kötelező mezőt ki nem töltik.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Tanulmányi adatok/dokumentumok
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .