Undersøgelse af UCART19 hos pædiatriske patienter med recidiverende/refraktær B akut lymfoblastisk leukæmi (PALL)
30. september 2021 opdateret af: Institut de Recherches Internationales Servier
Et fase 1, åbent, ikke-sammenlignende studie til evaluering af sikkerheden og evnen af UCART19 til at inducere molekylær remission hos pædiatriske patienter med recidiverende/refraktær B-celle akut lymfoblastisk leukæmi
Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af UCART19 til at inducere molekylær remission hos pædiatriske patienter med recidiverende eller refraktær CD19-positiv B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
13
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- UCL Great Ormond Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75019
- Hôpital Robert-Debré
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital San Juan de Dios
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 15 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med recidiverende eller refraktær CD19-positiv B-akut lymfatisk leukæmi (B-ALL), som har udtømt alternative behandlingsmuligheder.
- Estimeret forventet levetid ≥ 12 uger
- Lansky (alder < 16 år på tidspunktet for samtykke/samtykke) eller Karnofsky (alder ≥ 16 år på tidspunktet for samtykke/samtykke) præstationsstatus ≥ 50
Ekskluderingskriterier:
- Burkitt leukæmi
- CD19-negativ B-celle leukæmi
- Aktivt centralnervesystem (CNS) leukæmi
- Aktiv akut eller kronisk graft-versus-host-sygdom (GvHD), der kræver systemisk behandling inden for 4 uger før UCART19-infusion
- Patienter med autoimmun sygdom, der kræver systemisk immunsuppressionsbehandling, som ikke kan stoppes
- Historien om CRS grad 4 relateret til tidligere CAR T-celleterapi
- Kontraindikation til administration af Alemtuzumab
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: UCART19
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra optagelse til måned 12
|
Bivirkninger vurderet i henhold til NCI-CTCAE v5.0 kriterier
|
Fra optagelse til måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Molekylær remissionsrate
Tidsramme: På dag 28 efter den første UCART19-infusion
|
Andel af patienter, hos hvem der observeres en molekylær fuldstændig remission (CR) eller en fuldstændig remission med ufuldstændig blodgenvinding (CRi) (dvs. en CR eller CRi kombineret med en minimal restsygdom
|
På dag 28 efter den første UCART19-infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. juni 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. september 2020
Studieafslutning (Faktiske)
4. november 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. juni 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. juni 2016
Først opslået (Skøn)
21. juni 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. oktober 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. september 2021
Sidst verificeret
1. september 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UCART19_02 (CL1-68587-001)
- 2015-004293-15 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data om kliniske forsøg på patientniveau og undersøgelsesniveau.
Der kan anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser:
- anvendes til markedsføringstilladelse (MA) af lægemidler og nye indikationer godkendt efter 1. januar 2014 i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde (EØS) eller USA (USA).
- hvor Servier er indehaver af markedsføringstilladelsen (MAH). Datoen for den første markedsføringstilladelse for det nye lægemiddel (eller den nye indikation) i en af EØS-medlemsstaterne vil blive taget i betragtning i dette omfang.
Derudover kan der anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser af patienter:
- sponsoreret af Servier
- med en første patient tilmeldt 1. januar 2004 og fremefter
- for New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny farmaceutisk form udelukket), for hvilken udviklingen er blevet afsluttet før en markedsføringstilladelse (MA).
IPD-delingstidsramme
Efter markedsføringstilladelse i EØS eller USA, hvis undersøgelsen bruges til godkendelsen.
IPD-delingsadgangskriterier
Forskere bør registrere sig på Servier Data Portal og udfylde forskningsforslagsformularen.
Denne formular i fire dele skal være fuldt dokumenteret.
Forskningsforslagsformularen vil ikke blive gennemgået, før alle obligatoriske felter er udfyldt.
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Formular til informeret samtykke (ICF)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Studiedata/dokumenter
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med UCART19
-
Institut de Recherches Internationales ServierADIR, a Servier Group companyAktiv, ikke rekrutterendeAvanceret lymfoid leukæmiForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Japan, Frankrig, Spanien
-
Institut de Recherches Internationales ServierADIR, a Servier Group companyAfsluttetB-celle Akut Lymfoblastisk LeukæmiForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Japan, Frankrig