Estudio de UCART19 en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda B en recaída/refractaria (PALL)
30 de septiembre de 2021 actualizado por: Institut de Recherches Internationales Servier
Un estudio de fase 1, abierto, no comparativo para evaluar la seguridad y la capacidad de UCART19 para inducir la remisión molecular en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B en recaída/refractaria
Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y viabilidad de UCART19 para inducir la remisión molecular en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA-B) de células B positivas para CD19 en recaída o refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08950
- Hospital San Juan de Dios
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Paris, Francia, 75019
- Hôpital Robert-Debré
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London, Reino Unido
- UCL Great Ormond Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con leucemia linfoblástica aguda B CD19-positiva (B-ALL) recidivante o refractaria que haya agotado las opciones de tratamiento alternativas.
- Esperanza de vida estimada ≥ 12 semanas
- Lansky (edad < 16 años en el momento del asentimiento/consentimiento) o Karnofsky (edad ≥ 16 años en el momento del asentimiento/consentimiento) estado funcional ≥ 50
Criterio de exclusión:
- Leucemia de Burkitt
- Leucemia de células B negativas para CD19
- Leucemia activa del sistema nervioso central (SNC)
- Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) aguda o crónica activa que requiere terapia de uso sistémico dentro de las 4 semanas antes de la infusión de UCART19
- Pacientes con enfermedades autoinmunes que requieren terapia inmunosupresora sistémica que no se puede suspender
- Historial de CRS grado 4 relacionado con terapia previa con células CAR T
- Contraindicación para la administración de Alemtuzumab
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: UCART19
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la inclusión hasta el Mes 12
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Eventos adversos evaluados según los criterios NCI-CTCAE v5.0
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Desde la inclusión hasta el Mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de remisión molecular
Periodo de tiempo: El día 28 después de la primera infusión de UCART19
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Proporción de pacientes en los que se observa una remisión completa molecular (RC) o una remisión completa con recuperación de sangre incompleta (RCi) (es decir, una RC o CRi combinada con una enfermedad residual mínima)
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El día 28 después de la primera infusión de UCART19
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de junio de 2016
Finalización primaria (Actual)
17 de septiembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
4 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de junio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UCART19_02 (CL1-68587-001)
- 2015-004293-15 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los investigadores científicos y médicos calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos de ensayos clínicos a nivel de paciente y de estudio.
Se puede solicitar acceso para todos los estudios clínicos de intervención:
- utilizado para la autorización de comercialización (MA) de medicamentos y nuevas indicaciones aprobadas después del 1 de enero de 2014 en el Espacio Económico Europeo (EEE) o los Estados Unidos (EE. UU.).
- donde Servier es el Titular de la Autorización de Comercialización (TAC). Para este ámbito se considerará la fecha de la primera MA del nuevo medicamento (o la nueva indicación) en uno de los Estados miembros del EEE.
Además, se puede solicitar el acceso a todos los estudios clínicos intervencionistas en pacientes:
- patrocinado por Servier
- con un primer paciente inscrito a partir del 1 de enero de 2004 en adelante
- para Nueva Entidad Química o Nueva Entidad Biológica (nueva forma farmacéutica excluida) cuyo desarrollo haya terminado antes de cualquier aprobación de Autorización de Comercialización (MA).
Marco de tiempo para compartir IPD
Después de la autorización de comercialización en EEE o EE. UU. si el estudio se utiliza para la aprobación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores deben registrarse en el Portal de Datos Servier y completar el formulario de propuesta de investigación.
Este formulario en cuatro partes debe estar completamente documentado.
El Formulario de propuesta de investigación no se revisará hasta que se completen todos los campos obligatorios.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
- Informe de estudio clínico (CSR)
Datos del estudio/Documentos
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre UCART19
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