- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03213704
Larotrektinib visszaeső vagy refrakter előrehaladott szilárd daganatokban, non-Hodgkin limfómában vagy hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében NTRK fúziókkal (Pediatric MATCH kezelési vizsgálat)
NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris analízis a terápia kiválasztásához) – A LOXO-101 (larotrektinib) 2. fázisú alprotokollja olyan daganatos betegeknél, akik hatásos NTRK fúziókat tartalmaznak
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
- Előrehaladott rosszindulatú szilárd daganat
- Tűzálló rosszindulatú szilárd daganat
- Ismétlődő ependimoma
- Ismétlődő hepatoblasztóma
- Ismétlődő Langerhans sejt hisztiocitózis
- Visszatérő rosszindulatú csírasejtes daganat
- Ismétlődő rosszindulatú glioma
- Ismétlődő rosszindulatú szilárd daganat
- Ismétlődő medulloblastoma
- Ismétlődő neuroblasztóma
- Ismétlődő non-Hodgkin limfóma
- Ismétlődő osteosarcoma
- Ismétlődő Rhabdoid daganat
- Ismétlődő Rhabdomyosarcoma
- Ismétlődő lágyszöveti szarkóma
- Tűzálló ependimoma
- Tűzálló hepatoblasztóma
- Tűzálló Langerhans sejt hisztiocitózis
- Tűzálló rosszindulatú csírasejtes daganat
- Tűzálló rosszindulatú glioma
- Tűzálló medulloblasztóma
- Tűzálló neuroblasztóma
- Tűzálló non-Hodgkin limfóma
- Tűzálló osteosarcoma
- Tűzálló Rhabdoid daganat
- Tűzálló Rhabdomyosarcoma
- Tűzálló lágyszöveti szarkóma
- Ismétlődő glioma
- Tűzálló glioma
- Tűzálló elsődleges központi idegrendszeri daganat
- Visszatérő Ewing-szarkóma/perifériás primitív neuroektodermális daganat
- Tűzálló Ewing-szarkóma/perifériás primitív neuroektodermális daganat
- Visszatérő vese Wilms-daganat
Részletes leírás
ELSŐDLEGES FELADAT:
I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása larotrectinib-szulfáttal (LOXO-101 [larotrectinib]) kezelt gyermekgyógyászati betegekben, akik előrehaladott szolid tumorban (beleértve a központi idegrendszeri [CNS] daganatokat is), non-Hodgkin limfómák vagy hisztiocitás rendellenességek, amelyek NTRK 1/2/3 fúziókat tartalmaznak.
MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:
I. A progressziómentes túlélés becslése LOXO-101-gyel (larotrectinib) kezelt, előrehaladott szolid tumorokkal (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat), non-Hodgkin limfómákkal vagy hisztiocitás rendellenességekkel NTRK 1/2/3 fúzióval rendelkező gyermekgyógyászati betegeknél.
II. További információk beszerzése a LOXO-101 (larotrectinib) tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.
III. Előzetes becslések biztosítása a LOXO-101 (larotrektinib) farmakokinetikájáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.
FELTÁRÁSI CÉL:
I. A keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül feltárni a tumorgenomika időbeli változásainak profilálására szolgáló megközelítéseket.
VÁZLAT:
A betegek larotrektinib-szulfátot kapnak orálisan (PO) vagy orr-gyomor (NG) vagy gyomorszondán keresztül naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A szűrés és a vizsgálat során a betegek számítógépes tomográfiás (CT) vizsgálaton, mágneses rezonancia képalkotáson (MRI), röntgenfelvételen, csontvizsgálaton és/vagy iobenguán (MIBG) szcintigráfián esnek át. A betegek csontvelő-aspiráción és/vagy biopszián is átesnek a szűrés során, és a vizsgálat során vérmintát is vehetnek.
A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 30 napon belül követik, majd ezt követően időszakosan.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Egyesült Államok, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Egyesült Államok, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
- Michigan State University Clinical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Albany Medical Center
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
- Mission Hospital
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Egyesült Államok, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Marshfield, Wisconsin, Egyesült Államok, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- APEC1621SC: A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és az APEC1621A-ban meghatározott, működőképes mutáció megléte alapján kezelési besorolást kell kapnia a Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) számára.
- A betegeknek >= 12 hónaposnál és =< 21 évesnél idősebbeknek kell lenniük a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában
A betegeknek a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük; Azok a neuroblasztómában szenvedő betegek, akiknek nincs mérhető betegségük, de MIBG+ értékelhető betegségük van; A központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegek mérhető betegsége minden olyan elváltozás, amely standard MRI-n vagy CT-n egy dimenzióban legalább 10 mm; Megjegyzés: A következők nem minősülnek mérhető betegségnek:
- Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
- Csontvelő-infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
- Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (pl. csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
- Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a cerebrospinális folyadékban (CSF)
- Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
- Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 mérési követelményeinek
- Karnofsky >= 50% a 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >= 50 a =< 16 éves betegeknél; Megjegyzés: a központi idegrendszeri daganatos betegek neurológiai hiányának viszonylag stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt; a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószékben ülő betegeket járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.
A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során; ha az előírt időkeret letelte után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető
citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak; a listán nem szereplő ügynökök esetében ennek az intervallumnak az időtartamát a beiratkozás előtt meg kell beszélni a tanulmányi elnökkel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
- >= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nap, ha korábban nitrozoura-kezelést kapott)
- Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofil [ANC] számmal): >= 7 nappal a szer utolsó adagja után; a listán nem szereplő ügynökök esetében ennek az intervallumnak az időtartamát a beiratkozás előtt meg kell beszélni a tanulmányi elnökkel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
- Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával kapcsolatos toxicitásnak vissza kell állnia =<1
- Kortikoszteroidok: ha a korábbi kezeléssel kapcsolatos immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
- Hematopoietikus növekedési faktorok: >= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 nap rövid hatású növekedési faktor esetén; az olyan növekedési faktorok esetében, amelyeknél a beadást követő 7 napon túli ismert nemkívánatos események következtek be, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert; ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
- Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): >= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után
Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):
- Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor leukocita infúziót (DLI) vagy az emlékeztető infúziót: >= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
- Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót is: >= 42 nap
- Sejtterápia: >= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, NK-sejtek, dendritikus sejtek stb.)
- Sugárterápia (XRT)/külső sugaras besugárzás, beleértve a protonokat is: >= 14 nappal a helyi XRT után; >= 150 nappal a TBI, a craniospinalis XRT vagy ha a medence >= 50%-ára történő besugárzás után; >= 42 nap egyéb jelentős agyi metasztázisok (BM) sugárzása esetén; Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganat helyére, amelyet az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
- Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, 131I-MIBG): >= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után
- A betegek nem részesülhetnek előzetesen más NTRK-inhibitorok kezelésében, beleértve, de nem kizárólagosan a LOXO-101-et (larotrektinib), entrectinibet (RXDX-101), DS6051-et, PLX7486-ot.
Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő érintettség:
- Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm^3 (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
- Thrombocytaszám >= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
- Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek alkalmasak lesznek a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképeiknek (transzfúzióban részesülhetnek, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben); ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából
- Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 (a beiratkozást megelőző 7 napon belül), ill
A szérum kreatininszint kor/nem alapján az alábbiak szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül):
- Életkor: 1 és < 2 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dl); férfi: 0,6 nő: 0,6
- Életkor: 2 és < 6 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dl); férfi: 0,8 nő: 0,8
- Életkor: 6 és < 10 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dl); férfi: 1 nő: 1
- Életkor: 10 és < 13 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dl); férfi: 1,2 nő: 1,2
- Életkor: 13 és < 16 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dl); férfi: 1,5 nő: 1,4
- Életkor: >= 16 év; maximális szérum kreatinin (mg/dl); férfi: 1,7 nő: 1,4
- Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =< 1,5-szerese a normál érték felső határának (ULN) az életkor szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
- Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 135 U/L (a beiratkozást megelőző 7 napon belül); (ebben a tanulmányban az SGPT ULN értéke 45 U/L)
- Szérum albumin >= 2 g/dl (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
- A görcsrohamos betegségben szenvedő betegek bevonhatók, ha görcsoldó szereket szednek és jól kontrollálják őket
- Az idegrendszeri rendellenességek (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] verzió [v] 5.0) az előző terápia eredményeként =< 2. fokozatúnak kell lenniük, kivéve a csökkent ínreflexiót (DTR); a DTR bármely fokozata támogatható
- Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia; a hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebbe a vizsgálatba a magzati és teratogén nemkívánatos események kockázata miatt, amint azt állat/emberi vizsgálatokban tapasztalták; posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni; szaporodóképes hímek vagy nőstények csak akkor vehetnek részt a részvételben, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés időtartama alatt
- Azok a kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvételt megelőzően legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe; ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
- Azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
- Azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak
- Azok a betegek, akik a csontvelő-átültetést követően ciklosporint, takrolimuszt vagy más szert kapnak a graft versus-host betegség (GVHD) megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban.
- Azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4 induktorok vagy inhibitorok, nem jogosultak erre; a CYP3A4 erős induktorai vagy inhibitorai kerülendők a felvételt megelőző 14 naptól a vizsgálat végéig; Megjegyzés: A CYP3A4-et indukáló epilepszia elleni szerek és a dexametazon központi idegrendszeri daganatok vagy metasztázisok esetén megengedettek, stabil dózisban
- Azok a betegek, akik korábban kaptak terápiát a TRK specifikus gátlójával (beleértve, de nem kizárólagosan az entrektinibet [RXDX-101], DS-6051b és PLX7486), nem jogosultak.
- A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak
- Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe
- Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Kezelés (larotrektinib-szulfát)
A betegek larotrektinib-szulfátot kapnak PO vagy NG- vagy G-csövön keresztül BID-en az 1-28. napon.
A ciklusok 28 naponként megismétlődnek 2 évig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.
A szűrés és a vizsgálat során a betegek CT-vizsgálaton, MRI-n, röntgenfelvételen, csontvizsgálaton és/vagy MIBG-szcintigráfián esnek át.
A betegek csontvelő-aspiráción és/vagy biopszián is átesnek a szűrés során, és a vizsgálat során vérmintát is vehetnek.
|
Végezzen MRI-t
Más nevek:
Vérmintavételen kell részt venni
Más nevek:
Végezzen CT-vizsgálatot
Más nevek:
PO vagy orr- vagy gyomorszondán keresztül beadva
Más nevek:
Végezzen csontvizsgálatot
Más nevek:
Végezzen röntgenfelvételt
Más nevek:
Végezzen csontvelő-aspirációt és/vagy biopsziát
Végezzen MIBG szcintigráfiát
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Objektív válaszadási arány
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
|
A válaszadó az a beteg, aki a legjobb, részleges választ (PR) vagy teljes választ (CR) éri el a vizsgálat során.
A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagáltak, és a konfidenciaintervallumokat a Wilson-pontintervallum-módszerrel szerkesztik meg.
|
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Progressziómentes túlélés
Időkeret: A protokollos kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig eltelt idő: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál, legfeljebb 5 évig
|
A progressziómentes túlélést a konfidencia intervallumokkal együtt a Kaplan-Meier módszerrel becsüljük meg.
Betegek, akiknél helyileg a betegség előrehaladását jelzik (pl.
a kezelő intézmény által kezdeményezett hívások) eseménynek számítanak, még akkor is, ha a központi felülvizsgálat nem jelez előrehaladást.
A progressziómentes túlélést a központi radiológiai áttekintés alapján másodlagos elemzésként jelentik, ha megfelelő számú nézeteltérés van a progresszió tekintetében a kezelő intézmények és a központi radiológiai felülvizsgálat között ahhoz, hogy az elemzés értelmes legyen.
|
A protokollos kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig eltelt idő: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál, legfeljebb 5 évig
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők százalékos aránya a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) (v) 5.0 verziója szerint
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
|
Toxicitási táblázatok készülnek a megfigyelt előfordulási gyakoriság összegzésére a toxicitás típusa és fokozata szerint.
Egy pácienst csak egyszer kell figyelembe venni egy adott toxicitás tekintetében, az adott betegnél jelentett toxicitás legrosszabb fokozatához.
A rögzített toxicitási információk magukban foglalják a típust, a súlyosságot, a kezdeti időt, a feloldódás idejét és a vizsgálati renddel való valószínű összefüggést.
Egy pácienst csak egyszer kell figyelembe venni egy adott toxicitás tekintetében, az adott betegnél jelentett toxicitás legrosszabb fokozatához.
|
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A larotrektinib farmakokinetikája
Időkeret: Adagolás előtti, 1, 2, 4 és 6-8 órával az 1. napi 1. ciklus reggeli adagja és az 1. napi 2. ciklus adagolás előtti adagja után
|
A LOXO-101 (larotrektinib) farmakokinetikai paramétereinek leíró elemzését elvégzik a szisztémás expozíció, a gyógyszer clearance és egyéb farmakokinetikai paraméterek meghatározása érdekében.
A farmakokinetikai paramétereket egyszerű összefoglaló statisztikákkal összegzik, beleértve az átlagokat, a mediánokat, a tartományokat és a szórásokat (ha a számok és az eloszlás lehetővé teszik).
Mindezek az elemzések leíró és feltáró jellegűek, és hipotéziseket generálnak.
|
Adagolás előtti, 1, 2, 4 és 6-8 órával az 1. napi 1. ciklus reggeli adagja és az 1. napi 2. ciklus adagolás előtti adagja után
|
Képes NTRK fúziók kimutatására keringő sejtmentes tumordezoxiribonukleinsavban a plazmában
Időkeret: Akár 5 év
|
A feltáró célok leíró elemzésére kerül sor, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze.
Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
|
Akár 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Katherine A Janeway, Children's Oncology Group
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Légúti betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Tüdőbetegségek
- Urológiai neoplazmák
- Urogenitális neoplazmák
- Neoplazmák webhelyenként
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Betegség tulajdonságai
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neoplazmák, idegszövet
- Vese neoplazmák
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Neoplazmák, összetett és vegyes
- Neoplazmák, csontszövet
- Neoplazmák, kötőszövet
- Tüdőbetegségek, intersticiális
- Neoplazmák, izomszövetek
- Myosarcoma
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Neoplazmák
- Szarkóma
- Limfóma
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Ismétlődés
- Limfóma, non-Hodgkin
- Glioma
- Szarkóma, Ewing
- Idegrendszeri neoplazmák
- A központi idegrendszer daganatai
- Ependimoma
- Medulloblasztóma
- Rhabdoid daganat
- Osteosarcoma
- Neuroblasztóma
- Rhabdomyosarcoma
- Neuroektodermális daganatok
- Neuroektodermális daganatok, primitív
- Wilms-daganat
- Neuroektodermális daganatok, primitív, perifériás
- Hepatoblastoma
- Histiocytosis, Langerhans-Cell
- Histiocytosis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NCI-2017-01264 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- APEC1621A (Egyéb azonosító: CTEP)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Mágneses rezonancia képalkotás
-
Kevin HoustonBefejezve
-
Cook Group IncorporatedMED Institute, Incorporated; Cook EndoscopyMegszűntGyomorkimenet elzáródásaHollandia, Belgium, Olaszország
-
Francisco SelvaVisszavontDerékfájdalomSpanyolország
-
Francisco SelvaVisszavontDerékfájdalomSpanyolország
-
Francisco SelvaBefejezve
-
Medical Centre LeeuwardenUniversity of Groningen; LIMIS DevelopmentToborzás
-
University of Texas Southwestern Medical CenterToborzásDiabéteszes lábfekélyEgyesült Államok
-
Paolo PesceBefejezveFogatlan alveoláris gerincOlaszország
-
Erasmus Medical CenterBefejezve
-
Georgetown UniversityBefejezvePerifériás érbetegségEgyesült Államok