Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Orális piridoxál 5'-foszfát PNPO-hiányos betegek kezelésére (MEND-PNPO)

2025. október 14. frissítette: Medicure

A piridoxál 5'-foszfát vizsgálata PNPO-hiányos betegek kezelésére

A javasolt klinikai vizsgálat célja az orális P5P értékelése olyan betegek kezelésére, akiknél genetikai elemzés alapján igazoltan piridox(am)in-5'-foszfát-oxidáz (PNPO) hiány van. A gyógyszerészeti minőségű P5P iránt kielégítetlen klinikai igény mutatkozik, mivel a mai napig egyiket sem hozták kereskedelmi forgalomba. A betegek gyógyszerészeti minőségű P5P-t kapnak a szokásos orális P5P-adagolási rendjük szerint, ahogyan azt orvosaik korábban megállapították.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália
        • Aktív, nem toborzó
        • Queensland Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Children's Hospital Colorado
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Johan Van Hove, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Boston Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Phillip Pearl, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Aktív, nem toborzó
        • Duke Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Toborzás
        • Akron's Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Matthew Ginsberg, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Genetikai elemzéssel igazolt PNPO-hiányban szenvedő betegek, akiknek rohamait jellemzően P5P (orális) terápia szabályozza.

    a. Jellemzően kontrollált úgy definiálják, hogy naponta többszöri adag P5P-t kapnak a rohamok kontrollálására. P5P fogadása legalább 30 napig.

  2. Férfi és/vagy nőbetegek.
  3. Azok a betegek, akik korábban sikertelen piridoxin-kezelést kaptak, részt vehetnek a vizsgálatban (a betegnek legalább 24 óráig ki kell zárnia a piridoxin kezelést).
  4. Írásbeli beleegyezés (a szülő vagy a gyám által, ha nem töltötte be 18 éves korát).

Kizárási kritériumok:

  1. A páciensnek bármilyen olyan állapota vagy rendellenessége van, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát, vagy befolyásolhatja a vizsgálati eljárásoknak való megfelelési képességét.
  2. Ismert vagy gyanított allergia a vizsgálati gyógyszerrel vagy a vizsgálat során adott releváns gyógyszerekkel szemben.
  3. Klinikai kutatási vizsgálatban való részvétel a szűrést megelőző 4 héten belül és/vagy a vizsgálatba való előzetes beiratkozás. A megfigyelési regiszter vizsgálatokban való részvétel megengedett.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egykaros aktív
Piridoxál-5'-foszfát
Drog: Piridoxál-foszfát
Orális tabletta 50 mg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélési idő (elhalálozásig eltelt idő), beleértve a 12 hónapos halálozás gyakoriságát
Időkeret: 12 hónap
A vizsgálati csoportot a túlélési elemzés módszerével összehasonlítják egy történelmi kontrollcsoporttal (aktív kezelés nélkül) a teljes túlélés tekintetében.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rohamok gyakorisága (beleértve, de nem kizárólagosan a status epilepticust)
Időkeret: 12 hónapig
A rohamok gyakoriságát összehasonlítják a jelenlegi egyetlen kar különböző kezelési periódusai között: Gyógyszerészeti minőségű orális P5P-kezelési periódus és bármely P5P-kezelést megelőző időszak (ha rendelkezésre állnak adatok)
12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medicure

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. február 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 11.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MEND-PNPO 16002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel