Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DTX401 (AAV8G6PC) biztonsági és dóziskereső vizsgálata Ia típusú glikogénraktározási betegségben (GSDIa) szenvedő felnőtteknél

2022. október 25. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Fázis 1/2, nyílt biztonsági és dózismegállapító vizsgálat az adeno-asszociált vírus (AAV) 8-as szerotípusának (AAV8) – a glükóz-6-foszfatáz (G6Páz) közvetített génátviteléről Ia típusú glikogéntárolási betegségben szenvedő felnőtteknél ( GSDIa)

A vizsgálat elsődleges célja a DTX401 egyszeri dózisainak biztonságosságának meghatározása, beleértve a dóziskorlátozó toxicitások (DLT-k) előfordulását minden dózisszinten.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A 401GSDIA01 vizsgálatba bevont résztvevőket a DTX401 beadását követően 52 hétig megfigyeljük. Az 1., 2. és 3. kohorsz résztvevői reaktív orális szteroid kezelést kapnak az esetleges vektor által kiváltott hepatitis miatt a DTX401-kezelést követően. A 4. kohorsz résztvevői profilaktikus orális szteroid kezelést kapnak az esetleges vektorok által kiváltott hepatitis megelőzésére. Az 52. heti látogatás befejezése vagy a korai kilépés után a résztvevőknek felajánlják, hogy beiratkoznak egy 4 éves kiterjesztett tanulmányba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • UT Health - McGovern Medical School
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Spanyolország
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Spanyolország, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Férfiak és nők ≥18 év felett
  • Dokumentált GSDIa molekuláris vizsgálattal
  • Dokumentált anamnézisben ≥1 hipoglikémiás esemény vércukorszinttel
  • A beteg GSDIa-betegsége stabil, ezt bizonyítja, hogy a szűrővizsgálatot megelőző 4 hetes időszakban nem került kórházba súlyos hipoglikémia miatt

Főbb kizárási kritériumok:

  • Anti-AAV8 semlegesítő antitest titer ≥1:5
  • Szűrés vagy kiindulási (0. nap) vércukorszint
  • Májátültetés, beleértve a hepatocita sejtterápiát/transzplantációt
  • 5 cm-nél nagyobb máj adenoma jelenléte
  • 3 cm-nél nagyobb és ≤5 cm méretű májadenóma jelenléte, amelynek dokumentált éves növekedési üteme ≥0,5 cm/év
  • Képalkotó vizsgálattal igazolt jelentős májgyulladás vagy cirrhosis, vagy a következő laboratóriumi eltérések bármelyike: alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > a normál felső határa (ULN), összbilirubin > 1,5-szerese ULN vagy alkalikus foszfatáz > 2,5-szer ULN

Megjegyzés: protokollonként további felvételi/kizárási feltételek vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DTX401 1. kohorsz
1. dózis (2,0 × 10^12 GC/kg) reaktív szteroid kezeléssel (6 hét, 40 mg/nap kezdő adag, alanin-aminotranszferáz [ALT] emelkedése után)
Genetikai: DTX401
A DTX401-et egyetlen perifériás intravénás (IV) infúzióban adják be
Más nevek:
  • AAV8G6PC
  • Pariglasgene brecaparvovec
Drog: szteroidos kezelés
prednizon vagy prednizolon az alanin aminotranszferáz (ALT) emelkedésének kezelésére
Kísérleti: DTX401 2. kohorsz
2. adag (6,0 × 10^12 GC/kg) reaktív szteroid kezeléssel (6 hét, 40 mg/nap kezdő dózissal, ALT-emelkedés után)
Genetikai: DTX401
A DTX401-et egyetlen perifériás intravénás (IV) infúzióban adják be
Más nevek:
  • AAV8G6PC
  • Pariglasgene brecaparvovec
Drog: szteroidos kezelés
prednizon vagy prednizolon az alanin aminotranszferáz (ALT) emelkedésének kezelésére
Kísérleti: DTX401 3. kohorsz
2. dózis (6,0 × 10^12 GC/kg) optimalizált reaktív szteroid-kezeléssel (7 hét, 60 mg/nap kezdő dózissal, ALT-emelkedés után)
Genetikai: DTX401
A DTX401-et egyetlen perifériás intravénás (IV) infúzióban adják be
Más nevek:
  • AAV8G6PC
  • Pariglasgene brecaparvovec
Drog: szteroidos kezelés
prednizon vagy prednizolon az alanin aminotranszferáz (ALT) emelkedésének kezelésére
Kísérleti: DTX401 4. kohorsz
2. adag (6,0 × 10^12 GC/kg) profilaktikus szteroid kezeléssel (8 hét, 60 mg/nap kezdő dózissal, az 1. napon kezdődően)
Genetikai: DTX401
A DTX401-et egyetlen perifériás intravénás (IV) infúzióban adják be
Más nevek:
  • AAV8G6PC
  • Pariglasgene brecaparvovec
Drog: szteroidos kezelés
prednizon vagy prednizolon az alanin aminotranszferáz (ALT) emelkedésének kezelésére

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma, a kezelést okozó nemkívánatos események (TEAE) súlyos TEAE-k, a TEAE miatti megszakítások és a dóziskorlátozó toxicitások (DLT)
Időkeret: Adagolás előtti mellékhatások: A tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlap (ICF) aláírásától a vizsgálati gyógyszer első adagjáig. TEAE: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végi (EOS)/korai visszavonási látogatásig (az 52. hétig), plusz 30 nap.
A nemkívánatos betegség bármely nemkívánatos orvosi esemény, függetlenül attól, hogy ok-okozati összefüggésben van-e a vizsgálati termékkel. SAE-nek minősül minden olyan esemény, amely: halált okoz; azonnal életveszélyes; fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős fogyatékosságot/képtelenséget eredményez; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez; vagy a vizsgáló véleménye szerint fontos egészségügyi esemény. A vizsgált gyógyszerrel való kapcsolat nem kapcsolódó, lehetséges, valószínű vagy határozott kategóriába került. DLT-nek minősül minden olyan 3. fokozatú AE/SAE, amelyet a vizsgáló és/vagy a szponzor a DTX401-hez kapcsolódónak tekint, a Nation Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) 5.0-s vagy újabb verziója alapján. Protokoll szerint nem kellett jelenteni az EOS vagy a korai visszavonás után 30 nappal később jelentkező SAE-ket, kivéve, ha a vizsgáló úgy ítélte meg, hogy a vizsgálati termékkel kapcsolatosak.
Adagolás előtti mellékhatások: A tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlap (ICF) aláírásától a vizsgálati gyógyszer első adagjáig. TEAE: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végi (EOS)/korai visszavonási látogatásig (az 52. hétig), plusz 30 nap.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Időbeli változás a kiindulási állapotról az első hipoglikémiás eseményre az idő múlásával
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24., 52. hét
Az időbeli változás a kiindulási értéktől (órákban) az első hipoglikémiás eseményig (meghatározva: glükóz < 54 mg/dl [< 3,0 mmol/L]) kontrollált éhgyomorra végzett kísérlet során, 12, 24 és 52 héttel a DTX401 intravénás beadása után. Az alapvonalhoz képest pozitív változás kedvező.
Alaphelyzet, 12., 24., 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. november 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 24.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. november 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 401GSDIA01
  • 1706-1617 (Egyéb azonosító: NIH Protocol Registration Number)
  • 2016-003023-30 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DTX401

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel