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Trattamento con octreotide in pazienti con linfangioleiomiomatosi

29 aprile 2010 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
La linfangioleiomiomatosi (LAM), una malattia principalmente delle donne in età fertile, è caratterizzata da malattia polmonare cistica e tumori addominali (ad esempio, angiomiolipomi). All'interno della popolazione di pazienti LAM c'è un sottogruppo di pazienti che sviluppano versamenti chilosi e linfangioleiomiomi. Il trattamento di molti di questi sintomi è stato inefficace. Precedenti studi con somatostatina e octreotide in altri contesti clinici hanno mostrato una riduzione dei versamenti chilosi. Questo studio valuta l'efficacia dell'octreotide in pazienti sintomatici con LAM, linfangioleiomiomi e/o versamenti chilosi/ascite, linfedema periferico e chiluria.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La linfangioleiomiomatosi (LAM), una malattia principalmente delle donne in età fertile, è caratterizzata da malattia polmonare cistica e tumori addominali (ad esempio, angiomiolipomi). All'interno della popolazione di pazienti affetti da LAM vi è un sottogruppo di pazienti che sviluppano ascite chilosa, versamenti pleurici chilosi, chiluria, linfedema periferico e/o linfangioleiomiomi. Si ritiene che i linfangioleiomiomi derivino da una proliferazione di cellule muscolari lisce anormali all'interno del sistema linfatico, che sembra ostruire il deflusso dei fluidi, portando all'accumulo di fluidi e ad un aumento delle dimensioni. I linfangioleiomiomi possono verificarsi ovunque lungo la catena linfatica assiale. Nei pazienti con LAM, si verificano più frequentemente nel torace, nell'addome e nella pelvi e possono dare origine a una miriade di sintomi (ad esempio, parestesie, palpitazioni, edema periferico). In alcuni pazienti, il trattamento di molti di questi sintomi, cioè elevazione degli arti inferiori, paracentesi, toracentesi, diuretici e/o interventi chirurgici, si è rivelato inefficace. Precedenti studi con somatostatina e octreotide in altri contesti clinici (ad es., danno traumatico ai vasi linfatici) hanno dimostrato una riuscita riduzione dei versamenti chilosi, della chiluria, dell'ascite e del linfedema periferico, quando altre terapie erano meno efficaci. Questo studio valuterà l'efficacia dell'octreotide in pazienti sintomatici con LAM, linfangioleiomiomi e/o versamenti chilosi/ascite, linfedema periferico e chiluria. La dose di octreotide parte da 50 microgrammi (ug) per via sottocutanea due volte al giorno. Dopo due settimane la dose verrà aumentata a 200 ug al giorno e due settimane dopo a 400 ug/giorno. La dose massima è di 400 ug due volte al giorno.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Pazienti arruolati nel protocollo di storia naturale della linfangioleiomiomatosi che presentano sintomi associati a uno dei seguenti:

  1. linfangioleiomiomi
  2. versamenti pleurici chilosi
  3. linfedema periferico
  4. chilottisi
  5. enteropatia proteino-disperdente
  6. chiluria

I pazienti saranno inclusi in questo protocollo se i sintomi sono attribuiti ai processi di cui sopra. I pazienti con disturbi da malassorbimento, diabete, ipo/ipertiroidismo o altri disturbi endocrini saranno inclusi se giustificati clinicamente in base alla gravità dei sintomi.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Ipersensibilità alla somatostatina, all'octreotide o ai suoi analoghi
  2. Pazienti con epatite B, epatite C o altre malattie epatiche clinicamente significative
  3. Pazienti trapiantati
  4. Donne incinte o donne che si nutrono di bestie
  5. Il paziente o un'altra parte responsabile non è in grado di effettuare l'iniezione sottocutanea
  6. Paziente che non vuole essere seguito secondo le linee guida stabilite
  7. Pazienti con funzionalità renale ridotta (creatinina maggiore di 1,5)
  8. Pazienti con infezione da HIV
  9. Pazienti immunodepressi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Octreotide
I pazienti con linfangioleiomiomatosi e tumori linfatici, ascite o versamenti pleurici sintomatici riceveranno iniezioni sottocutanee di octreotide a partire da una dose di 100 microgrammi al giorno. Le dosi verranno gradualmente aumentate fino a un massimo di 800 microgrammi al giorno, due mesi dopo l'arruolamento, se non vi è risposta a dosi più basse.
Droga: Octreotide
Il trattamento con octreotide inizia con una dose di 50 microgrammi (ug) due volte al giorno che viene aumentata a 100 ug due volte al giorno dopo due settimane ea 200 ug due volte al giorno due settimane dopo. Dopo due mesi, se non vi è risposta, la dose deve essere aumentata a 400 ug due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con una riduzione del volume totale del tumore di almeno il 20%.
Lasso di tempo: Sei mesi
Il trattamento con octreotide sarà considerato efficace se il paziente che riceve il trattamento per sei mesi mostra una riduzione della massa tumorale totale/raccolta di fluidi o un riaccumulo di almeno il 20%.
Sei mesi
Numero di partecipanti con una riduzione del dolore/sintomi misurato da una semplice scala numerica di angoscia dei sintomi (NDS) per valutare la gravità dei sintomi individuali.
Lasso di tempo: Sei mesi

Il trattamento con octreotide sarà considerato efficace se il punteggio riferito al dolore/sintomo è ridotto di almeno 2 livelli al termine del trattamento.

Verrà impiegata una semplice scala di disagio numerico visivo che va da zero a 10 per valutare la gravità dei sintomi individuali. Il miglior punteggio è zero, il che significa assenza di sintomi e il massimo è 10, il che significa che i sintomi sono molto gravi.
Sei mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anomalie della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Sei mesi

Una o più anomalie dei seguenti test di funzionalità epatica:

  1. Fosfatasi alcalina superiore a 116 ui
  2. SGPT superiore a 41 ui
  3. SGOT da 34 u.i.
  4. Bilirubina totale superiore a 1,0 mg/dl
Sei mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2000

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 giugno 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 giugno 2000

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 giugno 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 aprile 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2010

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 000147
  • 00-H-0147 (Altro identificatore: NHLBI)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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