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Trattamento con octreotide in pazienti con linfangioleiomiomatosi

La linfangioleiomiomatosi (LAM), una malattia principalmente delle donne in età fertile, è caratterizzata da malattia polmonare cistica e tumori addominali (ad esempio, angiomiolipomi). All'interno della popolazione di pazienti LAM c'è un sottogruppo di pazienti che sviluppano versamenti chilosi e linfangioleiomiomi. Il trattamento di molti di questi sintomi è stato inefficace. Precedenti studi con somatostatina e octreotide in altri contesti clinici hanno mostrato una riduzione dei versamenti chilosi. Questo studio valuta l'efficacia dell'octreotide in pazienti sintomatici con LAM, linfangioleiomiomi e/o versamenti chilosi/ascite, linfedema periferico e chiluria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La linfangioleiomiomatosi (LAM), una malattia principalmente delle donne in età fertile, è caratterizzata da malattia polmonare cistica e tumori addominali (ad esempio, angiomiolipomi). All'interno della popolazione di pazienti affetti da LAM vi è un sottogruppo di pazienti che sviluppano ascite chilosa, versamenti pleurici chilosi, chiluria, linfedema periferico e/o linfangioleiomiomi. Si ritiene che i linfangioleiomiomi derivino da una proliferazione di cellule muscolari lisce anormali all'interno del sistema linfatico, che sembra ostruire il deflusso dei fluidi, portando all'accumulo di fluidi e ad un aumento delle dimensioni. I linfangioleiomiomi possono verificarsi ovunque lungo la catena linfatica assiale. Nei pazienti con LAM, si verificano più frequentemente nel torace, nell'addome e nella pelvi e possono dare origine a una miriade di sintomi (ad esempio, parestesie, palpitazioni, edema periferico). In alcuni pazienti, il trattamento di molti di questi sintomi, cioè elevazione degli arti inferiori, paracentesi, toracentesi, diuretici e/o interventi chirurgici, si è rivelato inefficace. Precedenti studi con somatostatina e octreotide in altri contesti clinici (ad es., danno traumatico ai vasi linfatici) hanno dimostrato una riuscita riduzione dei versamenti chilosi, della chiluria, dell'ascite e del linfedema periferico, quando altre terapie erano meno efficaci. Questo studio valuterà l'efficacia dell'octreotide in pazienti sintomatici con LAM, linfangioleiomiomi e/o versamenti chilosi/ascite, linfedema periferico e chiluria. La dose di octreotide parte da 50 microgrammi (ug) per via sottocutanea due volte al giorno. Dopo due settimane la dose verrà aumentata a 200 ug al giorno e due settimane dopo a 400 ug/giorno. La dose massima è di 400 ug due volte al giorno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Pazienti arruolati nel protocollo di storia naturale della linfangioleiomiomatosi che presentano sintomi associati a uno dei seguenti:

  1. linfangioleiomiomi
  2. versamenti pleurici chilosi
  3. linfedema periferico
  4. chilottisi
  5. enteropatia proteino-disperdente
  6. chiluria

I pazienti saranno inclusi in questo protocollo se i sintomi sono attribuiti ai processi di cui sopra. I pazienti con disturbi da malassorbimento, diabete, ipo/ipertiroidismo o altri disturbi endocrini saranno inclusi se giustificati clinicamente in base alla gravità dei sintomi.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Ipersensibilità alla somatostatina, all'octreotide o ai suoi analoghi
  2. Pazienti con epatite B, epatite C o altre malattie epatiche clinicamente significative
  3. Pazienti trapiantati
  4. Donne incinte o donne che si nutrono di bestie
  5. Il paziente o un'altra parte responsabile non è in grado di effettuare l'iniezione sottocutanea
  6. Paziente che non vuole essere seguito secondo le linee guida stabilite
  7. Pazienti con funzionalità renale ridotta (creatinina maggiore di 1,5)
  8. Pazienti con infezione da HIV
  9. Pazienti immunodepressi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Octreotide
I pazienti con linfangioleiomiomatosi e tumori linfatici, ascite o versamenti pleurici sintomatici riceveranno iniezioni sottocutanee di octreotide a partire da una dose di 100 microgrammi al giorno. Le dosi verranno gradualmente aumentate fino a un massimo di 800 microgrammi al giorno, due mesi dopo l'arruolamento, se non vi è risposta a dosi più basse.
Il trattamento con octreotide inizia con una dose di 50 microgrammi (ug) due volte al giorno che viene aumentata a 100 ug due volte al giorno dopo due settimane ea 200 ug due volte al giorno due settimane dopo. Dopo due mesi, se non vi è risposta, la dose deve essere aumentata a 400 ug due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con una riduzione del volume totale del tumore di almeno il 20%.
Lasso di tempo: Sei mesi
Il trattamento con octreotide sarà considerato efficace se il paziente che riceve il trattamento per sei mesi mostra una riduzione della massa tumorale totale/raccolta di fluidi o un riaccumulo di almeno il 20%.
Sei mesi
Numero di partecipanti con una riduzione del dolore/sintomi misurato da una semplice scala numerica di angoscia dei sintomi (NDS) per valutare la gravità dei sintomi individuali.
Lasso di tempo: Sei mesi

Il trattamento con octreotide sarà considerato efficace se il punteggio riferito al dolore/sintomo è ridotto di almeno 2 livelli al termine del trattamento.

Verrà impiegata una semplice scala di disagio numerico visivo che va da zero a 10 per valutare la gravità dei sintomi individuali. Il miglior punteggio è zero, il che significa assenza di sintomi e il massimo è 10, il che significa che i sintomi sono molto gravi.

Sei mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anomalie della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Sei mesi

Una o più anomalie dei seguenti test di funzionalità epatica:

  1. Fosfatasi alcalina superiore a 116 ui
  2. SGPT superiore a 41 ui
  3. SGOT da 34 u.i.
  4. Bilirubina totale superiore a 1,0 mg/dl
Sei mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2000

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2000

Primo Inserito (Stima)

12 giugno 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 aprile 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2010

Ultimo verificato

1 aprile 2010

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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