Studio per determinare la sicurezza e l'efficacia preliminare del CC-1088 nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche

Criterio di inclusione:

• I pazienti idonei devono avere una diagnosi di MDS di almeno 12 settimane che non sia correlata alla terapia.
• Età ≥ 18 anni al momento della firma del consenso informato
• Il paziente deve essere in grado di aderire al programma delle visite dello studio e ad altri requisiti del protocollo.
• Il paziente deve comprendere e firmare volontariamente un documento di consenso informato.
• Le donne in età fertile (WCBP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo.
• I WCBP sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati (contraccettivo ormonale orale, iniettabile o impiantabile; legatura delle tube; dispositivo intrauterino; contraccettivo di barriera con spermicida; o partner vasectomizzato).
• Le donne non devono essere in gravidanza o in allattamento.

Criteri di esclusione

• Donne in gravidanza e in allattamento e WCBP che non usano una contraccezione adeguata.
• Mielosclerosi (o mielofibrosi) che occupa > 30% dello spazio midollare
• Pazienti con carenza di ferro (ad esempio, deposito di ferro nel midollo osseo assente). Se un aspirato midollare non è valutabile per la conservazione del ferro, la saturazione della transferrina deve essere del 220% e la femtina sierica non inferiore a 50 ng/mL.
• Pazienti con Bl2 non corretta o carenza di folati.
• Pazienti con cause che contribuiscono all'anemia come autoimmuni o ereditarietà, disturbi emolitici o perdita di sangue gastrointestinale.
• Pazienti con una storia di tumore maligno, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o del carcinoma cervicale in situ.
• Pazienti con malattie polmonari, cardiovascolari, endocrine, neurologiche, gastrointestinali o del sistema genito-urinario clinicamente significative, sintomatiche e instabili non correlate al disturbo ematologico di base.
• Infezione attiva o pericolosa per la vita che richiede terapia antibiotica parenterale o altra grave malattia concomitante.
• Pazienti che hanno una storia di test positivi per l'antigenemia di superficie dell'epatite B, l'epatite C o l'HIV.
• Funzione d'organo inadeguata: insufficienza renale [livelli di creatinina sierica >1,5 x limite superiore della norma (ULN)] o compromissione epatica (bilirubina 22 mg/dL o AST/ALT 22 x ULN).
• I pazienti potrebbero non aver ricevuto un altro farmaco in studio sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nel presente studio.
• Necessità di terapia in corso con corticosteroidi.