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Sicurezza ed efficacia di ICL670 rispetto alla deferoxamina nei pazienti beta-talassemici con sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue

18 aprile 2012 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase III randomizzato, comparativo, in aperto sull'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine con ICL670 rispetto alla deferoxamina nei pazienti beta-talassemici con emosiderosi trasfusionale

Lo scopo di questo studio è determinare se il nuovo chelante del ferro attivo per via orale, ICL670, è efficace e sicuro quanto la deferoxamina nel prevenire l'accumulo di ferro nel corpo mentre un paziente è sottoposto a ripetute trasfusioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti che necessitano di ripetute trasfusioni di sangue per vivere accumulano ferro nel corpo poiché le cellule del sangue contengono ferro e non esiste un meccanismo corporeo naturale per eliminarlo. Dopo un po' i livelli di ferro diventano abbastanza alti da essere tossici per il corpo. L'attuale terapia di scelta è la deferoxamina, che svolge un buon lavoro nel rimuovere il ferro in eccesso, ma è difficile da somministrare. La deferoxamina richiede infusioni sottocutanee (sotto la pelle) per 4-8 ore notturne da 3 a 7 notti a settimana. Oltre alla necessità di indossare una pompa per infusione durante la notte, sono frequenti le reazioni avverse intorno al sito di iniezione.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
595

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti beta-talassemici già trattati o idonei al trattamento con deferoxamina da 20 a 40 mg/kg/giorno
  • Contenuto di ferro nel fegato superiore a 2 mg di ferro/g dw misurato mediante biopsia epatica
  • Necessità di trasfusioni regolari 8 o più volte all'anno

Criteri di esclusione:

  • Sovraccarico di ferro non trasfusionale o anemie trasfusionali diverse dalla beta-talassemia.
  • Tossicità documentata per deferoxamina
  • Enzimi epatici elevati nell'anno precedente l'arruolamento
  • Epatite attiva B o epatite C
  • sieropositività HIV
  • Creatinina sierica elevata o proteinuria significativa
  • Storia della sindrome nefrosica
  • Ipertensione sistemica incontrollata
  • Febbre e altri segni/sintomi di infezione entro 10 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Presenza di cataratta clinicamente rilevante o storia precedente di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
  • Blocco AV di secondo o terzo grado, prolungamento dell'intervallo Q-T clinicamente rilevante o pazienti che richiedono digossina o altri farmaci che prolungano l'intervallo Q-T
  • Malattie (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero al paziente di sottoporsi a qualsiasi opzione terapeutica
  • Disturbi psichiatrici o additivi che impedirebbero al paziente di dare il consenso informato
  • Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti lo studio
  • Pazienti in gravidanza o allattamento
  • Pazienti trattati con farmaci sperimentali sistemici entro 4 settimane o farmaci sperimentali topici entro 7 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Qualsiasi condizione chirurgica o medica che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco, come malattie gastrointestinali o interventi chirurgici importanti, malattie renali, difficoltà di svuotamento o ostruzione urinaria o compromissione della funzione pancreatica.
  • Pazienti non conformi o inaffidabili.
  • Pazienti impossibilitati a sottoporsi a qualsiasi procedura di studio come gli esami dell'udito o della vista o l'ecocardiografia epatica.
  • Impossibilità di sottoporsi a biopsia epatica.
  • Pazienti che avrebbero bisogno di una dose di ICL670 inferiore a 125 mg al giorno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: ICL670
Droga: ICL670
Altri nomi:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATORE: Deferoxamina
Droga: deferoxamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Dimostrare la non inferiorità alla deferoxamina nei suoi effetti sul contenuto di ferro nel fegato (LIC)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Valutare il profilo di tollerabilità
Stimare il cambiamento assoluto e relativo del LIC e dell'escrezione corporea totale di ferro
Relazione di valutazione tra LIC e potenziali marcatori surrogati
Valutare la relazione tra farmacocinetica, farmacodinamica e variabile di sicurezza

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2003

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 giugno 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2003

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 giugno 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 aprile 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 aprile 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CICL670A0107

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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