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Sicurezza ed efficacia di ICL670 rispetto alla deferoxamina nei pazienti beta-talassemici con sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue

18 aprile 2012 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase III randomizzato, comparativo, in aperto sull'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine con ICL670 rispetto alla deferoxamina nei pazienti beta-talassemici con emosiderosi trasfusionale

Lo scopo di questo studio è determinare se il nuovo chelante del ferro attivo per via orale, ICL670, è efficace e sicuro quanto la deferoxamina nel prevenire l'accumulo di ferro nel corpo mentre un paziente è sottoposto a ripetute trasfusioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti che necessitano di ripetute trasfusioni di sangue per vivere accumulano ferro nel corpo poiché le cellule del sangue contengono ferro e non esiste un meccanismo corporeo naturale per eliminarlo. Dopo un po' i livelli di ferro diventano abbastanza alti da essere tossici per il corpo. L'attuale terapia di scelta è la deferoxamina, che svolge un buon lavoro nel rimuovere il ferro in eccesso, ma è difficile da somministrare. La deferoxamina richiede infusioni sottocutanee (sotto la pelle) per 4-8 ore notturne da 3 a 7 notti a settimana. Oltre alla necessità di indossare una pompa per infusione durante la notte, sono frequenti le reazioni avverse intorno al sito di iniezione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

595

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti beta-talassemici già trattati o idonei al trattamento con deferoxamina da 20 a 40 mg/kg/giorno
  • Contenuto di ferro nel fegato superiore a 2 mg di ferro/g dw misurato mediante biopsia epatica
  • Necessità di trasfusioni regolari 8 o più volte all'anno

Criteri di esclusione:

  • Sovraccarico di ferro non trasfusionale o anemie trasfusionali diverse dalla beta-talassemia.
  • Tossicità documentata per deferoxamina
  • Enzimi epatici elevati nell'anno precedente l'arruolamento
  • Epatite attiva B o epatite C
  • sieropositività HIV
  • Creatinina sierica elevata o proteinuria significativa
  • Storia della sindrome nefrosica
  • Ipertensione sistemica incontrollata
  • Febbre e altri segni/sintomi di infezione entro 10 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Presenza di cataratta clinicamente rilevante o storia precedente di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
  • Blocco AV di secondo o terzo grado, prolungamento dell'intervallo Q-T clinicamente rilevante o pazienti che richiedono digossina o altri farmaci che prolungano l'intervallo Q-T
  • Malattie (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero al paziente di sottoporsi a qualsiasi opzione terapeutica
  • Disturbi psichiatrici o additivi che impedirebbero al paziente di dare il consenso informato
  • Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti lo studio
  • Pazienti in gravidanza o allattamento
  • Pazienti trattati con farmaci sperimentali sistemici entro 4 settimane o farmaci sperimentali topici entro 7 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Qualsiasi condizione chirurgica o medica che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco, come malattie gastrointestinali o interventi chirurgici importanti, malattie renali, difficoltà di svuotamento o ostruzione urinaria o compromissione della funzione pancreatica.
  • Pazienti non conformi o inaffidabili.
  • Pazienti impossibilitati a sottoporsi a qualsiasi procedura di studio come gli esami dell'udito o della vista o l'ecocardiografia epatica.
  • Impossibilità di sottoporsi a biopsia epatica.
  • Pazienti che avrebbero bisogno di una dose di ICL670 inferiore a 125 mg al giorno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: ICL670
Droga: ICL670
Altri nomi:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATORE: Deferoxamina
Droga: deferoxamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Dimostrare la non inferiorità alla deferoxamina nei suoi effetti sul contenuto di ferro nel fegato (LIC)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Valutare il profilo di tollerabilità
Stimare il cambiamento assoluto e relativo del LIC e dell'escrezione corporea totale di ferro
Relazione di valutazione tra LIC e potenziali marcatori surrogati
Valutare la relazione tra farmacocinetica, farmacodinamica e variabile di sicurezza

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2003

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 novembre 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2003

Primo Inserito (STIMA)

4 giugno 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

19 aprile 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2012

Ultimo verificato

1 aprile 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A0107

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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