Terapia genica per migliorare la guarigione delle ferite nei pazienti con diabete

Le ferite croniche, come le ulcere diabetiche, le ulcere da pressione e le ulcere da stasi venosa, causano una significativa morbilità in milioni di pazienti ogni anno negli Stati Uniti. Gli individui con diabete di lunga data sviluppano sia la malattia vascolare periferica che la neuropatia periferica. Questi pazienti potrebbero non sentire la pressione di scarpe o oggetti che possono danneggiare la loro pelle. Una volta che una ferita si è formata, può guarire molto lentamente o non guarire affatto a causa delle complicanze del diabete.

Il fattore di crescita B derivato dalle piastrine (PDGF-B) è stato approvato per l'uso nelle ulcere diabetiche. Tuttavia, la somministrazione e il mantenimento del farmaco nel sito della ferita in quantità sufficienti per un periodo di tempo sufficiente è un ostacolo importante per un uso diffuso.

La tecnologia della matrice genica attivata (GAM) offre l'opportunità di posizionare un gene terapeutico contenuto all'interno di una matrice strutturale in un sito della ferita. Questo studio valuterà la sicurezza e la potenziale utilità clinica delle applicazioni topiche di GAM501, un gene per PDGF-B contenuto all'interno di un vettore adenovirale deleto E1 e formulato in un gel di collagene bovino di tipo I. Questa formulazione consente la migrazione delle cellule di riparazione della ferita nella matrice strutturale, dove incontrano il vettore virale e successivamente producono la proteina terapeutica all'interno dell'ambiente locale della ferita.

I partecipanti a questo studio riceveranno fino a quattro trattamenti con GAM501. I partecipanti saranno seguiti da più osservazioni per un periodo da 6 a 7 mesi.