Melfalan, talidomide e desametasone nel trattamento di pazienti con amiloidosi sistemica primaria di nuova diagnosi e non trattata in precedenza

OBIETTIVI:

Primario

• Determinare la sopravvivenza libera da progressione a 2 anni e complessiva dei pazienti con amiloidosi sistemica primaria (AL) di nuova diagnosi, precedentemente non trattata, trattati con melfalan adattato al rischio seguito da talidomide e desametasone.

Secondario

• Determinare la risposta alla malattia delle plasmacellule in questi pazienti a 3, 12 e 24 mesi dopo il trattamento con questo regime.
• Determinare la risposta alla malattia correlata all'amiloide in questi pazienti a 12 e 24 mesi dopo il trattamento con questo regime.
• Determinare il significato prognostico dell'espressione genica della linea germinale della regione variabile della catena leggera delle immunoglobuline da parte dei cloni delle plasmacellule AL nei pazienti trattati con questo regime.
• Determinare se esiste una malattia residua molecolare minima a 12 e 24 mesi nei pazienti che ottengono una risposta ematologica completa dopo il trattamento con questo regime.

SCHEMA: I pazienti sono stratificati in base all'estensione della malattia correlata all'amiloide (basso rischio vs alto rischio).

• Malattia ad alto rischio: i pazienti ricevono 2 cicli di melfalan IV a basso dosaggio, desametasone e filgrastim (G-CSF). Dopo 3 mesi, i pazienti ricevono talidomide e desametasone se la malattia delle plasmacellule persiste.
• Malattia a basso rischio: i pazienti ricevono 1 ciclo di alte dosi di melfalan IV e G-CSF. I pazienti ricevono quindi talidomide e desametasone come nel regime di malattia ad alto rischio.

I pazienti vengono seguiti a 3, 12 e 24 mesi.

ACCUMULO PREVISTO: per questo studio verranno maturati un totale di 82 pazienti.