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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di ACZ885 in pazienti con sindrome di Muckle-Wells (REMITTER)

28 luglio 2017 aggiornato da: Novartis

Uno studio multicentrico in tre parti, con un disegno di astinenza randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nella parte II per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'ACZ885 (anticorpo monoclonale anti-interleuchina-1beta) nei pazienti con sindrome di Muckle-Wells

Questo studio è progettato per fornire dati di efficacia e sicurezza per ACZ885 (un anticorpo monoclonale anti-interleuchina-1beta (anti-IL-1beta) completamente umano) somministrato come iniezione sottocutanea (s.c.) in pazienti con sindrome di Muckle-Wells.

La Parte I è un periodo di trattamento attivo in aperto di 8 settimane per identificare i responder ACZ885.

La Parte II è un periodo in doppio cieco, controllato con placebo per valutare principalmente l'efficacia di ACZ885 rispetto al placebo.

La Parte III è un periodo di trattamento attivo in aperto in cui i pazienti riceveranno ACZ885 ogni 8 settimane dopo la sospensione o il completamento della Parte II.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
35

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francia
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Tubingen, Germania
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • New Delhi, India
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi molecolare delle mutazioni NALP3 e quadro clinico simile alla sindrome di Muckle-Wells.
  • I pazienti con sindrome di Muckle-Wells che hanno partecipato allo studio CACZ885A2102 avranno la possibilità di partecipare a questo studio in caso di riacutizzazione della malattia
  • Pazienti con sindrome di Muckle-Wells che richiedono un intervento medico non trattati o trattati (ad es. sotto ACZ885, anakinra o qualsiasi altra terapia sperimentale di blocco dell'IL-1).

Criteri di esclusione:

  • Storia di essere immunocompromessi, incluso un HIV positivo al risultato del test di screening.
  • Nessuna vaccinazione viva nei 3 mesi precedenti l'inizio della sperimentazione, durante la sperimentazione e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose.
  • Storia di condizioni mediche significative, che secondo l'investigatore escluderebbero il paziente dalla partecipazione a questo studio.
  • Storia di infezioni ricorrenti e/o evidenti di infezioni batteriche, fungine o virali attive.
  • Test cutaneo alla tubercolina positivo da 48 a 72 ore dopo la somministrazione alla visita di screening o entro 2 mesi prima della visita di screening, secondo le linee guida nazionali.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte I, Parte II-arm1 e Parte III
Droga: ACZ885
Comparatore placebo: Parte II - braccio 2
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione della malattia nella parte II (dopo 24 settimane della parte in doppio cieco)
Lasso di tempo: 32 settimane dopo l'inizio dello studio
Determinato dalla valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria, della valutazione della malattia della pelle e dei marcatori di infiammazione. Dati espressi come percentuale di partecipanti che avevano sperimentato una riacutizzazione entro la fine della Parte II.
32 settimane dopo l'inizio dello studio
Numero di partecipanti che hanno subito una riacutizzazione della malattia nella parte II
Lasso di tempo: 32 settimane dopo l'inizio dello studio
La riacutizzazione della malattia è determinata dalla valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria, della valutazione della malattia della pelle e dei marcatori di infiammazione. Riacutizzazione della malattia = la proteina C-reattiva e/o l'amiloide sierica A (SAA) > 30 mg/L e un PGA > minimo o un PGA uguale al minimo e > DS minimo.
32 settimane dopo l'inizio dello studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta al trattamento nella parte I (dopo 8 settimane)
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'inizio dello studio
La risposta al trattamento si basava sulla valutazione globale del medico (PGA) dell'attività della malattia autoinfiammatoria, sulla valutazione della malattia della pelle (SD) e sui valori sierici di proteina C-reattiva (CRP) e/o amiloide sierica A (SAA). Risposta completa (CR): PGA e SD ≤ CRP minima e normale e/o SAA. Risposta parziale (PR): una riduzione di CRP e/o SAA rispetto al basale (BL) di > 30% ma senza raggiungere i valori normali e miglioramento di PGA rispetto a BL di almeno una categoria. Riacutizzazione della malattia: CRP e/o SAA > 30 mg/L e PGA > minimo o PGA = minimo e DS > minimo. Non-responder = nessuna PR entro il giorno 8 o nessuna CR entro il giorno 15.
8 settimane dopo l'inizio dello studio
Valutazione clinica dello sperimentatore dell'attività della malattia autoinfiammatoria e valutazione dei sintomi da parte del partecipante alla fine della parte II (dopo 24 settimane dalla parte in doppio cieco)
Lasso di tempo: 32 settimane dopo l'inizio dello studio

È stata utilizzata una scala a 5 punti per la valutazione globale del medico sull'attività della malattia autoinfiammatoria (assente, minima, lieve, moderata e grave) e per la valutazione dei seguenti elementi:

  • malattia della pelle (rash cutaneo orticarioide)
  • artralgia
  • mialgia
  • mal di testa/emicrania
  • congiuntivite
  • stanchezza/malessere
  • altri sintomi correlati alla sindrome autoinfiammatoria
  • altri sintomi non correlati alla sindrome autoinfiammatoria
32 settimane dopo l'inizio dello studio
Modifica dei marcatori di infiammazione alla fine della parte II (proteina C-reattiva e/o amiloide sierica A) (dopo 24 settimane della parte in doppio cieco) dalla settimana 8.
Lasso di tempo: Settimana 8 e Settimana 32
Settimana 8 e Settimana 32
Farmacocinetica (CLD (L/d))
Lasso di tempo: 48 settimane dopo l'inizio dello studio
Clearance sierica valutata di ACZ885.
48 settimane dopo l'inizio dello studio
Farmacodinamica misurata dalle concentrazioni di interleuchina-1β (IL-1β) alla fine della parte I.
Lasso di tempo: fino alla settimana 8
fino alla settimana 8
Farmacodinamica misurata dalle concentrazioni di interleuchina-1β (IL-1β) alla fine della parte II.
Lasso di tempo: 32 settimane dopo l'inizio dello studio
32 settimane dopo l'inizio dello studio
Farmacodinamica misurata dalle concentrazioni di interleuchina-1β (IL-1β) alla fine della parte III.
Lasso di tempo: 48 settimane dopo l'inizio dello studio
48 settimane dopo l'inizio dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2007

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 aprile 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 aprile 2007

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 aprile 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 luglio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CACZ885D2304

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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