Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность и переносимость ACZ885 у пациентов с синдромом Макла-Уэллса (REMITTER)

28 июля 2017 г. обновлено: Novartis

Многоцентровое исследование, состоящее из трех частей, с рандомизированным двойным слепым плацебо-контролируемым планом отмены в части II для оценки эффективности, безопасности и переносимости ACZ885 (моноклональное антитело к интерлейкину-1бета) у пациентов с синдромом Макла-Уэллса.

Это исследование предназначено для получения данных об эффективности и безопасности ACZ885 (полностью человеческое моноклональное антитело к интерлейкину-1бета (анти-ИЛ-1бета)), вводимого в виде инъекции подкожно (п/к) пациентам с синдромом Макла-Уэллса.

Часть I представляет собой 8-недельный открытый активный период лечения для выявления респондеров ACZ885.

Часть II представляет собой двойной слепой плацебо-контролируемый период для оценки в первую очередь эффективности ACZ885 по сравнению с плацебо.

Часть III представляет собой открытый активный период лечения, когда пациенты будут получать ACZ885 каждые 8 ​​недель после отмены или завершения части II.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
35

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Tubingen, Германия
        • Novartis Investigative Site
  • Индия
      • New Delhi, Индия
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Le Kremlin Bicetre, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Франция
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Молекулярная диагностика мутаций NALP3 и клинической картины, напоминающей синдром Макла-Уэллса.
  • Пациенты с синдромом Макла-Уэллса, участвовавшие в исследовании CACZ885A2102, будут иметь возможность участвовать в этом исследовании после обострения заболевания.
  • Пациенты с синдромом Макла-Уэллса, нуждающиеся в медицинском вмешательстве либо без лечения, либо с лечением (т. при ACZ885, анакинре или любой другой исследуемой терапии, блокирующей ИЛ-1).

Критерий исключения:

  • Иммунодефицит в анамнезе, в том числе положительный результат скринингового теста на ВИЧ.
  • Никаких живых вакцин в течение 3 месяцев до начала исследования, во время исследования и до 3 месяцев после последней дозы.
  • Наличие серьезных заболеваний в анамнезе, которые, по мнению следователя, исключают участие пациента в этом испытании.
  • История рецидивов и / или признаков активных бактериальных, грибковых или вирусных инфекций.
  • Положительный туберкулиновый кожный тест через 48–72 часа после введения во время скринингового визита или в течение 2 месяцев до скринингового визита в соответствии с национальными рекомендациями.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Часть I, Часть II-плечо1 и Часть III
Лекарство: ACZ885
Плацебо Компаратор: Часть II - рука 2
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с обострением заболевания в части II (после 24 недель двойной слепой части)
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования
Определяется общей оценкой врачом активности аутовоспалительного заболевания, оценкой кожных заболеваний и маркеров воспаления. Данные выражены в процентах участников, у которых к концу второй части случилась вспышка.
32 недели после начала исследования
Количество участников, которые испытали вспышку заболевания в части II
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования
Вспышка заболевания определяется общей оценкой врачом активности аутовоспалительного заболевания, оценкой кожного заболевания и маркеров воспаления. Обострение заболевания = С-реактивный белок и/или сывороточный амилоид А (SAA) > 30 мг/л и либо PGA > минимального, либо PGA равно минимальному и > минимальному стандартному отклонению.
32 недели после начала исследования

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ответом на лечение в части I (через 8 недель)
Временное ограничение: Через 8 недель после начала обучения
Ответ на лечение основывался на общей врачебной оценке (PGA) активности аутовоспалительного заболевания, оценке кожного заболевания (SD) и сывороточных значениях C-реактивного белка (CRP) и/или сывороточного амилоида A (SAA). Полный ответ (CR): PGA и SD ≤ минимального и нормального CRP и/или SAA. Частичный ответ (PR): снижение СРБ и/или SAA по сравнению с исходным уровнем (BL) более чем на 30%, но не достигающее нормальных значений и улучшение PGA по сравнению с BL по крайней мере на одну категорию. Вспышка заболевания: CRP и/или SAA > 30 мг/л и либо PGA > минимум, либо PGA = минимум и SD > минимум. Не ответившие = нет PR к 8-му дню или нет CR к 15-му дню.
Через 8 недель после начала обучения
Клиническая оценка активности аутовоспалительного заболевания исследователем и оценка симптомов участником в конце части II (после 24 недель двойной слепой части)
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования

Для общей оценки врачом активности аутовоспалительного заболевания (отсутствие, минимальная, легкая, умеренная и тяжелая) и для оценки следующих пунктов использовалась 5-балльная шкала:

  • кожные заболевания (уртикарная кожная сыпь)
  • артралгия
  • миалгия
  • головная боль/мигрень
  • конъюнктивит
  • усталость/недомогание
  • другие симптомы, связанные с аутовоспалительным синдромом
  • другие симптомы, не связанные с аутовоспалительным синдромом
32 недели после начала исследования
Изменение маркеров воспаления в конце части II (С-реактивный белок и/или сывороточный амилоид А) (после 24 недель двойной слепой части) с недели 8.
Временное ограничение: Неделя 8 и неделя 32
Неделя 8 и неделя 32
Фармакокинетика (CLD (L/d))
Временное ограничение: 48 недель после начала исследования
Оценивали клиренс ACZ885 из сыворотки.
48 недель после начала исследования
Фармакодинамика, измеренная по концентрациям интерлейкина-1β (IL-1β) в конце части I.
Временное ограничение: до 8 недели
до 8 недели
Фармакодинамика, измеренная по концентрациям интерлейкина-1β (IL-1β) в конце части II.
Временное ограничение: 32 недели после начала исследования
32 недели после начала исследования
Фармакодинамика, измеренная по концентрациям интерлейкина-1β (IL-1β) в конце части III.
Временное ограничение: 48 недель после начала исследования
48 недель после начала исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Novartis

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 октября 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 апреля 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 апреля 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
27 апреля 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 августа 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 июля 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CACZ885D2304

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками