Gli effetti di Aplindore sul trattamento dei segni e dei sintomi del morbo di Parkinson
Uno studio pilota di fase II, a dosaggio variabile, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di Aplindore in pazienti con malattia di Parkinson in fase iniziale
Lo scopo di questo studio è dimostrare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di aplindore in pazienti con malattia di Parkinson (PD) in fase iniziale che non stanno attualmente assumendo agonisti della dopamina o che sono in grado di eliminare gli agonisti della dopamina per 14 giorni prima della linea di base. L'efficacia sarà valutata utilizzando il questionario UPDRS inclusa la parte 3 dell'UPDRS (Motore). il loro livello di sonnolenza su una scala di valutazione standardizzata (Epworth Sleepiness Scale) e il loro livello di nausea ogni giorno.
Gli endpoint di sicurezza includeranno eventi avversi (AE), dati di laboratorio clinici, segni vitali (pressione sanguigna, pressione sanguigna ortostatica e frequenza cardiaca), ECG, esami fisici e scale autovalutate.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio è dimostrare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di aplindore in 5 gruppi di 8 pazienti ciascuno con malattia di Parkinson (PD) in fase iniziale sulla base di Hoehn modificato e Yahr 1-3, che attualmente non stanno assumendo dopamina agonisti o che sono in grado di lavare via gli agonisti della dopamina per 14 giorni prima del basale. Degli 8 pazienti in ciascuna coorte, 6 saranno randomizzati per ricevere aplindore e due riceveranno placebo. La coorte iniziale di pazienti sarà nell'unità di studio dal giorno -1 al giorno 15 (~ 2 settimane). Dopo una revisione dei laboratori di sicurezza e degli ECG per il giorno -1, i pazienti inizieranno la somministrazione due volte al giorno del prodotto sperimentale il giorno 1 con il dosaggio da somministrare entro 30 minuti dal completamento della colazione e della cena, tra le 07:00 e le 19:00 circa.
Una valutazione UPDRS completa sarà condotta allo schermo e nei giorni -1, 7 e 14. Inoltre, la parte 3 dell'UPDRS (motoria) verrà raccolta giornalmente 2 ore dopo la dose mattutina di aplindore/placebo. Allo screening fino alla dimissione, ai pazienti verrà chiesto di valutare autonomamente il proprio livello di sonnolenza su una scala di valutazione standardizzata (Epworth Sleepiness Scale) e il proprio livello di nausea ogni giorno 2 ore dopo l'orario della dose mattutina di aplindore/placebo.
Gli endpoint di sicurezza includeranno eventi avversi (AE), dati di laboratorio clinici, segni vitali (pressione sanguigna, pressione sanguigna ortostatica e frequenza cardiaca), ECG, esami fisici e scale autovalutate.
Questo studio è uno studio di fase II, dose-ranging, multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco, di titolazione per determinare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di aplindore in 5 gruppi di 8 pazienti ciascuno con malattia di Parkinson in fase iniziale ( PD) basato su Hoehn modificato e Yahr 1-3, che attualmente non stanno assumendo agonisti della dopamina o che sono in grado di eliminare gli agonisti della dopamina per 14 giorni prima del basale. Degli 8 pazienti in ciascuna coorte, 6 saranno randomizzati per ricevere aplindore e due riceveranno placebo. Il numero minimo di pazienti richiesto per iniziare una coorte è di 6 pazienti (4 randomizzati ad aplindore e 2 a placebo). I pazienti in ciascuna coorte saranno randomizzati in blocchi di 4. Ogni centro recluterà una coorte completa di 6-8 pazienti per regime di titolazione della dose. Non ci sarà condivisione di coorti/regimi di dose tra i siti.
I pazienti con PD precoce saranno sottoposti a screening e 6-8 pazienti idonei saranno ospitati nell'unità di studio dal giorno -1 al giorno 15 o fino al licenziamento da parte dello sperimentatore. Dopo una ripetizione dei laboratori di sicurezza e dell'ECG, i pazienti inizieranno la somministrazione ogni 12 ore del prodotto sperimentale (IP) con dosaggio da somministrare entro 30 minuti dal completamento della colazione e della cena, approssimativamente tra le 07:00 e le 19:00 a partire dal giorno 1. Le dosi verranno aumentate in base a un programma predefinito. Due ore dopo ogni dose mattutina, verrà eseguito un UPDRS parte III. La sicurezza sarà accertata da eventi avversi, ECG, organi vitali ortostatici, esami fisici e neurologici, laboratori di sicurezza, Epworth Sleepiness Scale e questionari sui sintomi non motori. Verrà prelevato un campione di sangue per PK ogni giorno di escalation, 11 campioni allo stato stazionario. Gli ECG e i segni vitali (semi-reclinato e in piedi) verranno raccolti ogni giorno 2 ore dopo la somministrazione mattutina. Gli eventi avversi saranno raccolti durante la degenza ospedaliera. I pazienti saranno titolati al raggiungimento di una dose intollerabile. I pazienti che assumevano precedenti farmaci dopaminergici riprenderanno le terapie precedenti il giorno 15. Quei pazienti che non assumevano precedenti farmaci dopaminergici saranno titolati in 5-7 giorni nella clinica di ricerca. Il follow-up di sicurezza ambulatoriale avverrà 7-21 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33143
- Miami Research Associates
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina dai 30 anni in su
- Deve riportare una diagnosi di morbo di Parkinson (PD) idiopatico, senza altre cause note o sospette di parkinsonismo, secondo i criteri diagnostici clinici della Brain Bank della UK Parkinson's Disease Society
- Per i pazienti in stadio iniziale la diagnosi iniziale di PD deve essere stata fatta entro i 5 anni precedenti lo Screening con la presenza di almeno due o più dei seguenti segni cardinali: bradicinesia, tremore a riposo, rigidità e instabilità posturale. Inoltre, non devono aver sviluppato complicanze motorie dovute all'uso di L-dopa
- I pazienti in fase iniziale devono essere modificati Hoehn & Yahr Stage da 1 a 3 (inclusi)
- Deve avere un punteggio motorio UPDRS (Parte III) di screening di almeno 10 I pazienti possono ricevere amantadina, anticolinergici, inibitori COMT e/o inibitori MAO-B a condizione che la dose sia stata stabile per almeno 4 settimane prima dello screening; agonisti della dopamina e/o L-dopa/carbidopa sono consentiti allo screening ma devono essere interrotti almeno 14 giorni prima del basale
- Buono stato di salute generale determinato da un'accurata anamnesi ed esame obiettivo (compresi i segni vitali), ECG a 12 derivazioni e test clinici di laboratorio
- I pazienti hanno valori di laboratorio clinici all'interno dell'intervallo di riferimento normale o non devono essere clinicamente significativamente anormali come giudicato dallo sperimentatore e approvato dallo sponsor
- I pazienti che assumono terapia farmacologica su prescrizione o farmaci da banco per condizioni mediche croniche devono essere in dosi stabili per almeno due (2) settimane prima della partecipazione allo studio e senza alcun farmaco sperimentale per almeno 60 giorni
- Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al momento del ricovero. Metodi contraccettivi accettabili sono contraccettivi orali, intrauterini, impiantabili, iniettabili, metodi a doppia barriera o preservativi impregnati di spermicida. Dopo lo screening, i pazienti che utilizzano metodi contraccettivi orali devono accettare di aggiungere un metodo aggiuntivo fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le donne che assumono contraccettivi orali devono averli utilizzati per almeno un mese prima dello screening
- I pazienti di sesso maschile con partner in età fertile devono utilizzare una contraccezione adeguata per 3 mesi dopo lo studio
- Le pazienti di sesso femminile che sono state sterilizzate chirurgicamente o hanno subito un'ooferectomia parziale (ovvero un'ovaia intatta) sono ammissibili se hanno un test di gravidanza negativo allo screening e al ricovero Essere in grado di leggere, comprendere e fornire il consenso informato scritto/datato prima dell'arruolamento lo studio e deve essere disposto a rispettare tutte le procedure dello studio;
- I pazienti devono essere disposti e in grado di essere confinati nell'unità di ricerca clinica come richiesto dal protocollo
- I pazienti devono astenersi da un'attività fisica intensa a partire da 24 ore prima dello screening e per tutta la durata dello studio
- I fumatori possono essere iscritti se hanno abitudini di fumo stabili
Criteri di esclusione:
- Un punteggio del Mini Mental State Examination (MMSE) <26
- Anamnesi o caratteristiche cliniche coerenti con una sindrome parkinsoniana atipica
- Storia dell'intervento chirurgico per PD
- Storia di complicanze motorie o non motorie indotte da L-dopa
- Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche a qualsiasi farmaco
- ECG basale anormale clinicamente significativo; QTcF > 450 msec per i maschi, > 470 msec per le femmine
- Storia recente di forti capogiri o svenimenti dovuti a ipotensione posturale; diminuzione della pressione arteriosa ortostatica definita come un calo della pressione arteriosa sistolica di ≥ 40 mmHg e/o un calo della pressione arteriosa diastolica di ≥ 20 mmHg dopo 5 minuti in posizione supina e 2 minuti in piedi insieme ai sintomi.
- Evidenza di allergia instabile clinicamente significativa (ad eccezione delle allergie stagionali non trattate, asintomatiche al momento della somministrazione), malattia ematologica, renale, endocrina, polmonare, gastrointestinale, cardiovascolare, epatica, psichiatrica o neurologica
- Storia di cancro entro 5 anni dallo screening; ad eccezione dei tumori cutanei a cellule basali e squamose e del carcinoma in situ della cervice
- Qualsiasi condizione che possa influenzare l'assorbimento del farmaco
- Storia di allergie o sensibilità nota, ipersensibilità o reazione avversa a qualsiasi farmaco simile ad aplindore
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Storia recente o prove attuali di abuso di droghe o alcolismo; o ritiro
- Introduzione o modifica della dose della terapia ormonale sostitutiva entro 3 mesi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: DOPPIO
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATORE: 2
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Compresse di placebo per abbinare il numero di compresse attive
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ACTIVE_COMPARATORE: 1
Aplindore titolato alla dose sicura e tollerabile
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Compresse .05 - 5 mg BID dosaggio per 14 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutazione dei dati di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 3 settimane
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3 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione del punteggio UPDRS Motor (Parte III), UPDRS Attività della vita quotidiana (ADL; Parte II), Questionario sui sintomi non motori e Scala della sonnolenza di Epworth (ESS) e Scala Likert della nausea.
Lasso di tempo: 3 settimane
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3 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento primario
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- Aplindore-201
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