Studio in aperto che indaga la sicurezza e l'efficacia di NPL2009 50 mg - 150 mg su test di inibizione del prepulse e compiti di prestazione continua, adulti con sindrome dell'X fragile

Criterio di inclusione:

• Pazienti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 18 e 45 anni.
• Diagnosi della sindrome dell'X fragile.
• Le femmine devono dimostrare un test di gravidanza negativo allo screening.
• Le donne in età fertile devono utilizzare un mezzo contraccettivo accettato dal punto di vista medico o devono rimanere astinenti per la durata dello studio.
• Ogni rappresentante legalmente autorizzato (LAR, di solito genitore o tutore) deve avere un livello di comprensione sufficiente per fornire il consenso informato scritto a tutti i test e le procedure di studio richiesti.
• Ogni paziente deve acconsentire/assentire (a seconda delle procedure specifiche del centro) a tutti i test e le procedure di studio richiesti.
• I farmaci concomitanti consentiti devono essere stabili per almeno 6 settimane prima dell'arruolamento. Sono consentiti i seguenti farmaci concomitanti: psicostimolanti, SSRI, antipsicotici atipici, anticonvulsivanti che non hanno effetti di induzione epatica, clonidina.
• Ogni paziente deve essere in grado di deglutire le capsule (2, 3 o 4) da fornire nello studio.

Criteri di esclusione:

• Attuale trattamento con anticonvulsivanti noti per indurre gli enzimi epatici, ad es. depakote
• Attuale trattamento con antagonisti dell'N-metil-D-aspartato (NMDA).
• Attuale trattamento con antidepressivi triciclici
• Trattamento in corso con antipsicotici tipici
• Trattamento in corso con litio
• Pazienti che intendono iniziare la terapia cognitivo comportamentale durante il periodo dello studio o coloro che hanno iniziato la terapia cognitivo comportamentale entro 6 settimane prima dell'arruolamento.
• Anamnesi o malattia cardiovascolare, renale, epatica, respiratoria e in particolare gastrointestinale in corso che possa interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio.
• Pregressa o attuale malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale.
• Storia o attuale disturbo endocrino significativo, ad es. ipo o ipertiroidismo.
• Storia o tumore maligno in corso.
• Presenza di sintomi psicotici o storia di vita di schizofrenia, disturbo bipolare o altro disturbo psicotico, come valutato dallo sperimentatore.
• Disturbo depressivo maggiore attuale (i pazienti devono essere liberi dal disturbo per 3 mesi prima dell'arruolamento).
• - Giudicato clinicamente a rischio di suicidio (ideazione suicidaria, depressione grave o altri fattori), come valutato dallo sperimentatore.
• Disturbo di Tourette.
• Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
• Abuso di droghe in corso o disturbo da dipendenza o dipendenza nei 3 mesi precedenti l'arruolamento.
• Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali o ECG, misurati allo screening
• Pazienti con significative disabilità uditive e/o visive che possono influire sulla loro capacità di completare le procedure del test
• Iscrizione ad altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti