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Ramipril contro Carvedilolo nei pazienti con Duchenne e Becker

27 gennaio 2016 aggiornato da: Catholic University, Italy

Effetti della terapia cardioprotettiva, Carvedilol vs Ramipril, in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Significato clinico e valore prognostico dello studio di risonanza magnetica cardiaca.

I dati sulla terapia preventiva nei soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e distrofia muscolare di Becker (BMD) senza coinvolgimento cardiaco sono molto limitati e attualmente carenti per quanto riguarda sia gli ACE-inibitori che i beta-bloccanti nella distrofia muscolare di Becker e per questi ultimi anche nella distrofia muscolare di Duchenne Pazienti distrofici. Pertanto, l'obiettivo dello studio è confrontare l'efficacia del carvedilolo rispetto al ramipril sulle proprietà del tessuto miocardico e sulla funzione cardiaca, eseguendo l'analisi CMR e la caratterizzazione del tessuto ad ultrasuoni del miocardio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo protocollo rappresenta uno studio aperto randomizzato e prospettico, progettato per rispondere alla domanda specifica riguardante il ruolo della terapia cardioprotettiva nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e distrofia muscolare di Becker. In quest'ottica, CMR potrebbe fornire dati rilevanti, rafforzando il background scientifico, per iniziare precocemente (in particolare nei pazienti con BMD in cui questa è ancora una questione dibattuta) un trattamento cardioprotettivo con carvedilolo o ramipril. Infine, questo studio clinico chiarirà se un trattamento preventivo la terapia può essere utile sull'esito clinico, sia nel ridurre la fibrosi miocardica sia nel prevenire la progressione verso la cardiomiopatia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
194

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Rome, Italia, 00167
        • Reclutamento
        • Unione Italiana lotta Distrofia Muscolare
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vincenzo Giglio, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 45 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi immunoistochimica e molecolare della distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
  2. Nessuna evidenza di cardiomiopatia clinica, ecocardiografia 2D normale con normale funzione sistolica, WMSI = 1) e diastolica.
  3. Pazienti DMD trattati con terapia steroidea.
  4. Tutti i pazienti con DMD e BMD non sono trattati con terapia cardiologica (ACE-inibitori, sartani o beta-bloccanti).
  5. È richiesto il consenso informato scritto alla partecipazione allo studio (con visita seriale, CMR e studio ecocardiografico) da parte di tutti i pazienti stessi, nonché dei loro genitori o tutori e soggetti sani di controllo.

Criteri di esclusione:

  1. Mancato ottenimento del consenso informato da parte di pazienti, genitori o tutori.
  2. Eventuali controindicazioni al trattamento con carvedilolo o ramipril (asma bronchiale, diabete, qualsiasi grado di insufficienza renale (tutti i pazienti devono avere livelli e clearance della creatinina normali).
  3. nei pazienti con BMD Alterazioni dell'ECG indicative di cardiopatia ischemica, blocco di branca sinistro, flutter/fibrillazione atriale, aritmie ventricolari, qualsiasi grado di blocco atrioventricolare e ipertrofia ventricolare sinistra (LV). I cambiamenti aspecifici del tratto ST non saranno considerati criteri di esclusione elettrocardiografica sia nei pazienti DMD che BMD.
  4. Nei pazienti con BMD i criteri di esclusione saranno anche l'ipertensione e le cardiopatie valvolari diverse da quelle banali.
  5. Pazienti DMD e BMD che richiedono assistenza ventilatoria (non invasiva o invasiva).
  6. Presenza di disfunzione sistolica e/o diastolica rilevata dall'ecocardiografia 2D.
  7. Presenza di eventuali controindicazioni alla CMR (inclusa qualsiasi storia di claustrofobia).
  8. Pazienti di età inferiore ai 2 anni.
  9. Insufficienza renale, anche lieve.
  10. Paziente incapace o non disposto a partecipare al follow-up e ai test, secondo il parere del ricercatore principale dello studio locale, (i bambini che non desiderano eseguire CMR non saranno arruolati).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Ramipril
Droga: ramipril
carvedilolo vs ramipril
Altri nomi:
  • ACE-inibitore
SPERIMENTALE: Carvedilolo
Droga: carvedilolo
carvedilolo vs ramipril
Altri nomi:
  • Betabloccante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Frazione di eiezione del ventricolo sinistro, volumi del ventricolo sinistro sistolico e diastolico e LGE (come misura quantitativa) rilevati dalla risonanza magnetica e dati di caratterizzazione del tessuto ecografico miocardico mediante ecocardiografia.
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Prevalenza di LGE in pazienti con DMD e BMD, effetti della terapia farmacologica sia sull'evoluzione di LGE che sull'analisi UTC miocardica.
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Catholic University, Italy

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Vincenzo Giglio, MD, PhD, Uildm, Rome

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2009

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 gennaio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 gennaio 2009

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 gennaio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 gennaio 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Uildm Rome

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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