Rindopepimut di fase I dopo radiazioni convenzionali nei bambini con gliomi pontini intrinseci diffusi

Criterio di inclusione:

3.1.1 I pazienti devono avere almeno 3 anni e ≤ 18 anni al momento dell'arruolamento nello studio.

3.1.2 I pazienti devono avere reperti clinici e reperti neuroradiografici coerenti con il glioma pontino intrinseco diffuso. La conferma istologica della diagnosi non è richiesta per i gliomi pontini intrinseci diffusi. Una copia della risonanza magnetica deve essere presentata per la verifica dell'idoneità.

3.1.3 I pazienti devono aver ricevuto radioterapia convenzionale con dosaggio totale di radiazioni compreso tra 5400 e 6000 cGy somministrato in frazioni da 150 a 200 cGy nell'arco di 6 settimane.

3.1.4 Il trattamento deve iniziare da 14 a 28 giorni dopo il completamento della radioterapia convenzionale

3.1.5 I pazienti che ricevono una terapia con corticosteroidi sistemici devono assumere una dose ridotta o stabile bassa (2 mg due volte al giorno) di desametasone due settimane dopo la radiazione convenzionale.

3.1.6 L'aspettativa di vita dei pazienti deve essere maggiore o uguale a 8 settimane.

3.1.7 I pazienti devono avere un performance status (Lansky o Karnofsky) ≥ 50.

3.1.8 Conta piastrinica ≥ 100.000/ mm3.

3.1.9 Emoglobina ≥ 10 g/dL.

3.1.10 Creatinina ≤ 2,0 mg/dL.

3.1.11 Bilirubina sierica ≤ 5,0 mg/dL.

3.1.12 Se di sesso femminile, le pazienti in età fertile devono avere un test di gravidanza β-hCG sierico negativo.

3.1.13 Sia i pazienti di sesso maschile che quelli di sesso femminile devono accettare di utilizzare il controllo delle nascite ormonale o di barriera con gel spermicida per evitare la gravidanza durante lo studio.

3.1.14 Il paziente e/o il suo tutore devono avere la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione

3.2.1 Terapia precedente per glioma pontino intrinseco diffuso, a parte la chirurgia, le radiazioni convenzionali e la temozolomide.

3.2.2 Uso di qualsiasi farmaco sperimentale per qualsiasi motivo nei 60 giorni precedenti il ​​trattamento.

3.2.3 Infezione attiva che richiede trattamento.

3.2.4 Condizione medica nota che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe la capacità del paziente di partecipare allo studio. Ciò includerebbe l'infezione da epatite cronica attiva, una malattia immunosoppressiva nota o una malattia neurodegenerativa concomitante.

3.2.5 Allergia o ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti del trattamento vaccinale, inclusi GM-CSF, prodotti derivati ​​dal lievito o anamnesi di reazioni anafilattiche alle proteine ​​dei molluschi.

3.2.6 Donne incinte e donne che allattano.