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Terapia con ossido nitrico per la sindrome toracica acuta nei bambini con anemia falciforme (INNOSTAPED)

3 dicembre 2014 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Terapia con ossido nitrico per la sindrome toracica acuta nei bambini con anemia falciforme: studio a prova di concetto randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

La sindrome toracica acuta è una grave complicanza dell'anemia falciforme nei bambini che richiedono una terapia trasfusionale per prevenire l'insufficienza respiratoria acuta e la morte. L'ossido nitrico è un potente vasodilatatore che potrebbe invertire l'occlusione vascolare polmonare e ripristinare la normale ossigenazione. Lo studio randomizzato verificherà tale ipotesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sindrome toracica acuta è una grave complicanza dell'anemia falciforme nei bambini che richiedono una terapia trasfusionale per prevenire l'insufficienza respiratoria acuta e la morte. L'ossido nitrico è un potente vasodilatatore che potrebbe invertire l'occlusione vascolare polmonare e ripristinare la normale ossigenazione. Lo studio randomizzato metterà alla prova tale ipotesi in uno studio prospettico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo. Saranno inclusi 50 bambini in due anni: 25 per braccio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
21

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hoipital Robert Debre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • bambino di età compresa tra 1 e 18 anni
  • Anemia falciforme o equivalente (falciforme beta 0 talassemia) di peso compreso tra 10 kg e 65 kg
  • presenta sindrome toracica acuta definita come un nuovo infiltrato radiologico con tachipnea, disturbi respiratori, tosse, dolore alla parete toracica e febbre superiore a 38,5°C
  • ipossiemia con saturazione transcutanea di ossigeno uguale o inferiore al 92%
  • consenso informato firmato dai genitori e approvato dal bambino in grado di esprimere il proprio consenso
  • assicurati dal sistema nazionale di previdenza sociale o dall'assicurazione medica universale
  • precedente visita medica

Criteri di esclusione:

  • distress respiratorio con ipossiemia con saturazione transcutanea di ossigeno uguale o inferiore al 92% sotto più di 5l/min di ossigeno o 40% di ossigeno inalato, segni di ipercapnia 'sudorazione, coscienza alterata, paCO2 superiore a 60mmHg) con necessità di scambio trasfusionale di emergenza e/o intubazione tracheale con ventilazione meccanica
  • Crisi asmatica acuta isolata
  • ictus o priapismo con necessità di trasfusione acuta di emergenza
  • anemia acuta con calo dell'emoglobina superiore al 20% rispetto all'emoglobina allo stato stazionario
  • terapia trasfusionale cronica a lungo termine
  • ipersensibilità all'ossido nitrico
  • pazienti con shunt cardiaco extrapolmonare destro-sinistro
  • paziente precedentemente inserito nel protocollo
  • paziente che partecipa a un altro protocollo interventistico
  • gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: 1: INOMAX

Ossido nitrico per inalazione INOMAX:

braccio attivo trattato con ossido nitrico
Droga: Ossido nitrico per inalazione INOMAX

Ossido nitrico per inalazione INOMAX 800 ppm

40 ppm durante 24 ore poi 20 ppm durante 24 ore poi 10 ppm durante 24 ore

Altri nomi:
  • INOMAX
Comparatore placebo: 2: placebo
braccio placebo trattato con placebo alle stesse condizioni
Droga: Placebo
placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Osserveremo le esigenze trasfusionali del paziente sotto ossido nitrico (MONOXIDE AZOTE) rispetto alla terapia inalatoria con placebo per valutare l'efficacia di MOXYDE AZOTE inalato sul miglioramento dell'ossigenazione (O2 transcutaneo superiore al 92%)
Lasso di tempo: Il miglioramento dell'ossigenazione (O2 transcutaneo superiore al 92%) dopo l'inalazione di gas sarà valutato 2 ore dopo l'inclusione e successivamente ogni 2 ore fino a 12 ore di terapia e poi ogni sei ore per 3 giorni e poi una volta al giorno fino alla dimissione dall'ospedale
Il miglioramento dell'ossigenazione (O2 transcutaneo superiore al 92%) dopo l'inalazione di gas sarà valutato 2 ore dopo l'inclusione e successivamente ogni 2 ore fino a 12 ore di terapia e poi ogni sei ore per 3 giorni e poi una volta al giorno fino alla dimissione dall'ospedale

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di trasfusioni di sangue e volume totale di sangue trasfuso
Lasso di tempo: 7 a 10 giorni
7 a 10 giorni
Quantità di farmaci antidolorifici richiesti e in particolare OPIOIDI
Lasso di tempo: 7 a 10 giorni
7 a 10 giorni
Durata della terapia con ossido nitrico
Lasso di tempo: dopo 7-10 giorni
dopo 7-10 giorni
Durata dell'OSSIGENOTERAPIA
Lasso di tempo: 7 a 10 giorni
7 a 10 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Mallinckrodt

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Malika Benkerrou, Dr., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 dicembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 dicembre 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P071003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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