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Terapia con ossido nitrico per la sindrome toracica acuta nei bambini con anemia falciforme (INNOSTAPED)

3 dicembre 2014 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Terapia con ossido nitrico per la sindrome toracica acuta nei bambini con anemia falciforme: studio a prova di concetto randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

La sindrome toracica acuta è una grave complicanza dell'anemia falciforme nei bambini che richiedono una terapia trasfusionale per prevenire l'insufficienza respiratoria acuta e la morte. L'ossido nitrico è un potente vasodilatatore che potrebbe invertire l'occlusione vascolare polmonare e ripristinare la normale ossigenazione. Lo studio randomizzato verificherà tale ipotesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome toracica acuta è una grave complicanza dell'anemia falciforme nei bambini che richiedono una terapia trasfusionale per prevenire l'insufficienza respiratoria acuta e la morte. L'ossido nitrico è un potente vasodilatatore che potrebbe invertire l'occlusione vascolare polmonare e ripristinare la normale ossigenazione. Lo studio randomizzato metterà alla prova tale ipotesi in uno studio prospettico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo. Saranno inclusi 50 bambini in due anni: 25 per braccio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hoipital Robert Debre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • bambino di età compresa tra 1 e 18 anni
  • Anemia falciforme o equivalente (falciforme beta 0 talassemia) di peso compreso tra 10 kg e 65 kg
  • presenta sindrome toracica acuta definita come un nuovo infiltrato radiologico con tachipnea, disturbi respiratori, tosse, dolore alla parete toracica e febbre superiore a 38,5°C
  • ipossiemia con saturazione transcutanea di ossigeno uguale o inferiore al 92%
  • consenso informato firmato dai genitori e approvato dal bambino in grado di esprimere il proprio consenso
  • assicurati dal sistema nazionale di previdenza sociale o dall'assicurazione medica universale
  • precedente visita medica

Criteri di esclusione:

  • distress respiratorio con ipossiemia con saturazione transcutanea di ossigeno uguale o inferiore al 92% sotto più di 5l/min di ossigeno o 40% di ossigeno inalato, segni di ipercapnia 'sudorazione, coscienza alterata, paCO2 superiore a 60mmHg) con necessità di scambio trasfusionale di emergenza e/o intubazione tracheale con ventilazione meccanica
  • Crisi asmatica acuta isolata
  • ictus o priapismo con necessità di trasfusione acuta di emergenza
  • anemia acuta con calo dell'emoglobina superiore al 20% rispetto all'emoglobina allo stato stazionario
  • terapia trasfusionale cronica a lungo termine
  • ipersensibilità all'ossido nitrico
  • pazienti con shunt cardiaco extrapolmonare destro-sinistro
  • paziente precedentemente inserito nel protocollo
  • paziente che partecipa a un altro protocollo interventistico
  • gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: 1: INOMAX

Ossido nitrico per inalazione INOMAX:

braccio attivo trattato con ossido nitrico
Droga: Ossido nitrico per inalazione INOMAX

Ossido nitrico per inalazione INOMAX 800 ppm

40 ppm durante 24 ore poi 20 ppm durante 24 ore poi 10 ppm durante 24 ore

Altri nomi:
  • INOMAX
Comparatore placebo: 2: placebo
braccio placebo trattato con placebo alle stesse condizioni
Droga: Placebo
placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Osserveremo le esigenze trasfusionali del paziente sotto ossido nitrico (MONOXIDE AZOTE) rispetto alla terapia inalatoria con placebo per valutare l'efficacia di MOXYDE AZOTE inalato sul miglioramento dell'ossigenazione (O2 transcutaneo superiore al 92%)
Lasso di tempo: Il miglioramento dell'ossigenazione (O2 transcutaneo superiore al 92%) dopo l'inalazione di gas sarà valutato 2 ore dopo l'inclusione e successivamente ogni 2 ore fino a 12 ore di terapia e poi ogni sei ore per 3 giorni e poi una volta al giorno fino alla dimissione dall'ospedale
Il miglioramento dell'ossigenazione (O2 transcutaneo superiore al 92%) dopo l'inalazione di gas sarà valutato 2 ore dopo l'inclusione e successivamente ogni 2 ore fino a 12 ore di terapia e poi ogni sei ore per 3 giorni e poi una volta al giorno fino alla dimissione dall'ospedale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di trasfusioni di sangue e volume totale di sangue trasfuso
Lasso di tempo: 7 a 10 giorni
7 a 10 giorni
Quantità di farmaci antidolorifici richiesti e in particolare OPIOIDI
Lasso di tempo: 7 a 10 giorni
7 a 10 giorni
Durata della terapia con ossido nitrico
Lasso di tempo: dopo 7-10 giorni
dopo 7-10 giorni
Durata dell'OSSIGENOTERAPIA
Lasso di tempo: 7 a 10 giorni
7 a 10 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Mallinckrodt

Investigatori

  • Investigatore principale: Malika Benkerrou, Dr., Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 dicembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2014

Ultimo verificato

1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P071003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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