Decitabina, Vorinostat e Citarabina nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria o sindrome mielodisplastica
Studio di fase I su decitabina, vorinostat e citarabina nella leucemia mieloide acuta
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI PRIMARI:
I. Determinare la dose massima tollerata (MTD) della combinazione di decitabina, vorinostat e citarabina in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (AML) e sottoinsiemi selezionati di leucemia ad alto rischio/sindromi mielodisplastiche (MDS).
II. Definire le tossicità specifiche e la tossicità dose-limitante (DLT) della combinazione.
OBIETTIVI SECONDARI:
I. Sviluppare una piattaforma per mirare specificamente alla duplicazione parziale-tandem della leucemia a lignaggio misto (MLL PTD), per futuri studi di efficacia.
II. Determinare il tasso di risposta globale (ORR) di questo regime nella LMA recidivante/refrattaria.
III. Esaminare il ruolo di decitabina e vorinostat nella riespressione della leucemia a linea mista wild type (MLL-WT) in pazienti con MLL PTD attraverso studi correlativi specifici per pazienti con MLL PTD e la relazione preliminare di questo con la risposta clinica in pazienti con MLL PTD+ AML.
IV. Correlare l'attività biologica della decitabina come agente demetilante (cambiamenti nella metilazione del gene bersaglio e nell'espressione genica, espressione della proteina dell'acido deossiribonucleico [DNA] [citosina-5-]-metiltransferasi 1 [DNMT1], metilazione globale) con endpoint clinici.
V. Esplorare il ruolo biologico degli acidi microribonucleici (RNA) nel determinare la risposta clinica alla combinazione e al raggiungimento degli altri endpoint farmacodinamici.
SCHEMA: Questo è uno studio di aumento della dose di citarabina.
TERAPIA DI INDUZIONE: I pazienti ricevono decitabina per via endovenosa (IV) nell'arco di 1 ora nei giorni 1-10; vorinostat per via orale (PO) nei giorni 5-10; e citarabina EV ad alte dosi per 2 ore nei giorni 12, 14 e 16 in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti che ottengono la remissione completa (CR) procedono alla terapia di mantenimento. I pazienti che raggiungono la CR con recupero incompleto della conta ematica vengono sottoposti ad aspirazione del midollo osseo e biopsia al recupero della conta o al giorno 42 prima di procedere alla terapia di mantenimento.
TERAPIA DI MANTENIMENTO: I pazienti ricevono decitabina EV per 1 ora nei giorni 1-5 e vorinostat PO nei giorni 5-10. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 11 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti per 30 giorni.
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- M D Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (AML)
- Saranno idonei anche i pazienti di età compresa tra 55 e 59,9 anni con LMA non trattata in precedenza, ma questi pazienti devono essere sottoposti a screening per il fattore legante del nucleo AML (CBF)+ L'AML NON è ammissibile in questo sottogruppo di pazienti con LMA non trattati in precedenza
- Saranno ammissibili anche i pazienti con MDS ad alto rischio recidivato o refrattario (definito come punteggio IPSS (International Prognostic Scoring System) >= 1,5); Il punteggio IPSS può essere calcolato in qualsiasi momento dalla diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) alla recidiva/fallimento del trattamento ai fini dell'ammissibilità allo studio
- Sono ammissibili i pazienti con LMA secondaria o malattia correlata alla terapia (t-AML); i pazienti che hanno ricevuto decitabina o 5-azacitidina come precedente trattamento per MDS (o AML) sono ammissibili; i pazienti che hanno ricevuto in precedenza alte dosi di citarabina (>= 1 gm/m^2/dose) sono ammissibili
- Se il paziente ha una malattia medica in comorbilità, l'aspettativa di vita attribuita a questo deve essere superiore a 6 mesi
- Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2
- Bilirubina totale < 2,0 mg/dL
- Aspartato aminotransferasi (AST) (siero glutammico ossalacetico transaminasi [SGOT])/alanina aminotransferasi (ALT) (siero glutammato piruvato transaminasi [SGPT]) < 2,5 volte il limite superiore istituzionale del normale
- Creatinina < 2,0 mg/dL
- Insufficienza cardiaca congestizia (CHF) di classe II o superiore della New York Heart Association (NYHA).
- Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (metodo di controllo delle nascite ormonale o di barriera; astinenza) prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio; se il paziente non è d'accordo, il paziente non è idoneo; se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione a questo studio, deve informare immediatamente il proprio medico curante
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il documento di consenso informato scritto
- Pazienti con infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) senza una storia di sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) e con un cluster di cellule di differenziazione (CD)4 sufficientemente elevato (> 400/mm^3) e bassa carica virale dell'HIV (< 30.000 copie /ml plasma) che non richiedono terapia anti-HIV sono ammissibili
- I pazienti devono essersi ripresi dalla tossicità della terapia precedente a meno del grado 2
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno ricevuto chemioterapia o radioterapia entro 2 settimane (6 settimane per nitrosourea o mitomicina C) prima di entrare nello studio, o coloro che non si sono ripresi da eventi avversi (a meno di grado 2) a causa di agenti somministrati più di 4 settimane prima
- I pazienti potrebbero non aver assunto acido valproico o qualsiasi altro inibitore dell'istone deacetilasi per almeno 2 settimane prima dell'arruolamento nello studio
- Pazienti che ricevono altri agenti sperimentali o pazienti che hanno ricevuto altri agenti sperimentali entro 14 giorni dall'arruolamento
- Pazienti con malattia attiva del sistema nervoso centrale o con sarcoma granulocitico come unica sede della malattia
- Pazienti con anamnesi di reazioni allergiche gravi dal punto di vista medico attribuite a decitabina, vorinostat o citarabina o composti di composizione chimica o biologica simile che non sono facilmente gestibili
- Saranno esclusi i pazienti con quanto segue: malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, grave aritmia cardiaca o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio, infarto del miocardio entro 6 mesi prima dell'arruolamento, insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA), gravi aritmie ventricolari non controllate o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attiva; i pazienti con comorbidità mediche che precludono la valutazione della sicurezza della combinazione non devono essere arruolati
- Pazienti con gravi malattie mediche o psichiatriche che potrebbero interferire con la partecipazione a questo studio clinico
- Donne incinte o che allattano; l'allattamento al seno deve essere interrotto; la conferma che il soggetto non è incinta deve essere stabilita da un risultato negativo del test di gravidanza della beta-gonadotropina corionica umana (beta-hCG) nel siero ottenuto durante lo screening; il test di gravidanza non è richiesto per le donne in post-menopausa o sterilizzate chirurgicamente
- Sono esclusi i pazienti con tumori solidi maligni avanzati; sono esclusi i pazienti con neoplasie ematologiche aggiuntive attive
- Sono esclusi i pazienti con una storia di tossicità neurologica con citarabina o vorinostat
- I pazienti con infezione attiva possono iscriversi a condizione che l'infezione sia sotto controllo; i pazienti con infezione incontrollata non devono essere arruolati fino a quando l'infezione non viene trattata e portata sotto controllo
- Sono esclusi i pazienti che non sono in grado di deglutire le pillole
- Sono esclusi i pazienti che necessitano di warfarin
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento (decitabina, vorinostat, citarabina)
TERAPIA DI INDUZIONE: I pazienti ricevono decitabina EV per 1 ora nei giorni 1-10; vorinostat PO nei giorni 5-10; e citarabina EV ad alte dosi per 2 ore nei giorni 12, 14 e 16 in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti che raggiungono la CR procedono alla terapia di mantenimento. I pazienti che raggiungono la CR con recupero incompleto della conta ematica vengono sottoposti ad aspirazione del midollo osseo e biopsia al recupero della conta o al giorno 42 prima di procedere alla terapia di mantenimento. TERAPIA DI MANTENIMENTO: I pazienti ricevono decitabina EV per 1 ora nei giorni 1-5 e vorinostat PO nei giorni 5-10. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 11 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. |
Studi correlati
Dato IV
Altri nomi:
Studi correlati
Dato IV
Altri nomi:
Dato PO
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Studi biologici correlati
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
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Verranno utilizzati test statistici accoppiati standard, parametrici e non parametrici, per confrontare i valori del trattamento di base.
Con i dati raccolti in serie nel tempo, per analizzare i dati verrà utilizzata l'analisi della varianza a misure ripetute.
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Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
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Dose massima tollerata (MTD) di decitabina e vorinostat, determinata in base all'incidenza di tossicità limitante la dose (DLT) classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 4.0 del National Cancer Institute (NCI)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
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La MTD di decitabina e vorinostat sarà determinata in base all'incidenza di DLT classificata utilizzando NCI CTCAE versione 4.0.
I dati raccolti saranno descrittivi e forniranno stime limitate della variabilità date le piccole dimensioni del campione a ciascun livello di dose.
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Fino a 28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Alice Mims, Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Leucemia
- Leucemia, mieloide
- Leucemia, mieloide, acuta
- Preleucemia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Inibitori dell'istone deacetilasi
- Decitabina
- Citarabina
- Vorinostat
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- NCI-2011-01488 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- P30CA016058 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- 2010C0009
- OSU # 09150
- CDR0000673876
- 8485 (ALTRO: SLU eRS)
- U01CA076576 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
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