Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza del deferasirox nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS), talassemia e tipi di anemia rara con sovraccarico di ferro indotto da trasfusioni.

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 2 anni
2. Diagnosi primaria: sindrome mielodisplastica (che presenta un rischio IPSS basso o intermedio-1), pazienti con talassemia o anemie rare (anemia di Diamond-Blackfan, anemia di Fanconi, anemia sideroblastica, aplasia eritrocitaria)
3. Stato delle prestazioni ECOG ≤ 2
4. Sovraccarico trasfusionale confermato con livello di ferritina >1000 µg/l.
5. Nessuna grave malattia concomitante non controllata (diabete mellito non controllato, insufficienza cardiaca, insufficienza renale).
6. Livello di creatina sierica > ULN
7. Nessuna proteinuria
8. Livello degli enzimi epatici < 5 ULN.
9. Nessuna gravidanza o allattamento
10. Consenso informato firmato dagli adulti. In caso di inclusione di minori di 18 anni, il consenso informato deve essere firmato dai genitori.

Criteri di esclusione:

1. Età < 2 anni
2. Nessun sovraccarico di ferro (livello di ferritina <1000 µg/l).
3. Sovraccarico di ferro primario (emocromatosi ereditaria)
4. Grave malattia concomitante (diabete mellito non controllato, insufficienza cardiaca, insufficienza renale)
5. Creatinina sierica elevata > ULN o/e proteinuria
6. Livello degli enzimi epatici >5 ULN.
7. Gravidanza o allattamento.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo