Trapianto autologo di cellule staminali derivate dal midollo osseo per la retinite pigmentosa (RETICELL)

Uno studio prospettico di fase II, non randomizzato in aperto, su pazienti con retinite pigmentosa con acuità visiva ETDRS meglio corretta (BCVA) peggiore di 20/200. La valutazione oftalmica standardizzata sarà eseguita al basale e alle settimane 1, 4, 12 e 24 (±1) dopo l'iniezione intravitreale di 10 x 106 cellule staminali del midollo osseo/0,1 ml. Verranno utilizzate tre misure per valutare la sicurezza a breve termine dell'intravitreale di ABMDSC: 1) perdita visiva grave, definita come un calo di 15 lettere sulla scala dell'acuità visiva ETDRS; 2) diminuzione della risposta ERG; 3) diminuzione di 5 gradi quadrati sul campo visivo; esiti secondari di sicurezza: 1) aumento dell'infiammazione intraoculare definita nel presente documento come cellule della camera anteriore e riacutizzazione superiore a 3+ per più di 1 mese dopo l'iniezione secondo una classificazione descritta altrove; 2) diminuzione del CMT superiore a 50um; 3)genesi di tessuti anomali (teratomi) o tumori; 4) cambiamenti qualitativi nella perfusione retinica o coroidale, come la non perfusione maculare. Misure di esito secondarie saranno utilizzate per valutare l'efficienza a breve termine dell'intravitreale di ABMDSC: 1) miglioramento della risposta ERG; 2) aumento del campo visivo: 3) aumento del CSMT > 50um e non correlato all'edema maculare; 4) aumentare > 5 lettere su BCVA