Trapianto autologo di cellule staminali derivate dal midollo osseo per la retinite pigmentosa (RETICELL)
18 luglio 2017 aggiornato da: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Studio di fase 2 sul trapianto autologo di cellule staminali derivate dal midollo osseo per la retinite pigmentosa
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a breve termine di una singola iniezione intravitreale di cellule staminali autologhe del midollo osseo in pazienti con retinite pigmentosa.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Uno studio prospettico di fase II, non randomizzato in aperto, su pazienti con retinite pigmentosa con acuità visiva ETDRS meglio corretta (BCVA) peggiore di 20/200.
La valutazione oftalmica standardizzata sarà eseguita al basale e alle settimane 1, 4, 12 e 24 (±1) dopo l'iniezione intravitreale di 10 x 106 cellule staminali del midollo osseo/0,1 ml.
Verranno utilizzate tre misure per valutare la sicurezza a breve termine dell'intravitreale di ABMDSC: 1) perdita visiva grave, definita come un calo di 15 lettere sulla scala dell'acuità visiva ETDRS; 2) diminuzione della risposta ERG; 3) diminuzione di 5 gradi quadrati sul campo visivo; esiti secondari di sicurezza: 1) aumento dell'infiammazione intraoculare definita nel presente documento come cellule della camera anteriore e riacutizzazione superiore a 3+ per più di 1 mese dopo l'iniezione secondo una classificazione descritta altrove; 2) diminuzione del CMT superiore a 50um; 3)genesi di tessuti anomali (teratomi) o tumori; 4) cambiamenti qualitativi nella perfusione retinica o coroidale, come la non perfusione maculare.
Misure di esito secondarie saranno utilizzate per valutare l'efficienza a breve termine dell'intravitreale di ABMDSC: 1) miglioramento della risposta ERG; 2) aumento del campo visivo: 3) aumento del CSMT > 50um e non correlato all'edema maculare; 4) aumentare > 5 lettere su BCVA
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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SP
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Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasile, 15010-100
- Centro de Pesquisa Rubens Siqueira
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi di retinite pigmentosa logaritmo dell'angolo minimo di risoluzione (logMAR) BCVA di 1,0 (equivalente di Snellen, 20/200) o peggiore
- Campo visivo inferiore a 20 gradi
Criteri di esclusione:
- precedente intervento chirurgico oculare diverso dalla cataratta
- presenza di cataratta o altra opacità media che influenzerebbe la documentazione del fondo oculare e un'adeguata ERG e valutazione del campo visivo
- altre malattie oftalmiche come il glaucoma e l'uveite
- precedente storia di malattie del sangue come la leucemia
- allergia nota alla fluoresceina o al verde indocianina
- anomalie note della coagulazione o uso corrente di farmaci anticoagulanti diversi dall'aspirina.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sperimentale: gruppo di prova
Pazienti con retinite pigmentosa con acuità visiva meglio corretta (BCVA) inferiore a 20/200 o campo visivo inferiore a 20 gradi
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Un'iniezione intravitreale di una sospensione cellulare da 0,1 ml contenente circa 10x106 cellule staminali mononucleari del midollo osseo (BMMSC).
Tutti i trattamenti sono stati eseguiti da un singolo specialista della retina utilizzando gocce di proparacaina topica in condizioni sterili (specolo palpebrale e iodio-povidone).
Le BMMSC autologhe sono state iniettate nella cavità vitrea utilizzando un ago di calibro 27 inserito attraverso la pars plana inferotemporale 3,0 - 3,5 mm posteriormente al limbus.
Dopo l'iniezione, la perfusione dell'arteria retinica centrale è stata confermata con oftalmoscopia indiretta.
I pazienti sono stati istruiti a instillare una goccia di ciprofloxacina allo 0,3% nell'occhio iniettato quattro volte al giorno per 1 settimana dopo la procedura.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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ETDRS Alterazione dell'acuità visiva
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 365
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Dal giorno 1 al giorno 365
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Sao Paulo University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Scott IU, Jorge R. Intravitreal injection of autologous bone marrow-derived mononuclear cells for hereditary retinal dystrophy: a phase I trial. Retina. 2011 Jun;31(6):1207-14. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181f9c242.
- Siqueira RC, Messias A, Messias K, Arcieri RS, Ruiz MA, Souza NF, Martins LC, Jorge R. Quality of life in patients with retinitis pigmentosa submitted to intravitreal use of bone marrow-derived stem cells (Reticell -clinical trial). Stem Cell Res Ther. 2015 Mar 14;6(1):29. doi: 10.1186/s13287-015-0020-6.
- Siqueira RC. Stem cell therapy in retinal diseases? Rev Bras Hematol Hemoter. 2012;34(3):222-6. doi: 10.5581/1516-8484.20120054. No abstract available.
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Messias K, Arcieri RS, Jorge R. Resolution of macular oedema associated with retinitis pigmentosa after intravitreal use of autologous BM-derived hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2013 Apr;48(4):612-3. doi: 10.1038/bmt.2012.185. Epub 2012 Sep 24. No abstract available.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 marzo 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 marzo 2012
Primo Inserito (Stima)
22 marzo 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 luglio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 luglio 2017
Ultimo verificato
1 luglio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Rubens Siqueira
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